渤健：期待與多方共同推動罕見病生態體系的搭建

　　中國網財經11月13日訊 日前，渤健首次亮相進博會，集中展示了多款已在華上市或獲批的“全球首創”藥物。

　　在“促進罕見病藥品惠及更多患者”論壇中，渤健還就“全鏈條支援創新藥發展推動罕見病藥物可及”的話題與學界、行業、商保等多方展開深度交流，為我國罕見病生態體系的搭建建言獻策。

　　“進博會是中國堅持高水準對外開放的窗口，不僅為全球創新産品提供了寶貴的展示平臺，也為醫療行業生態圈各方提供了共創機遇和多方對話的渠道。”渤健亞太區總裁丁偉波表示，多年來，渤健始終與國家政策同頻共振，深耕于罕見病和神經科學領域，全力引入突破性創新藥物。未來，渤健將繼續深耕中國市場，同國家、社會各界和行業共同努力，推動中國罕見病事業長足發展，讓更多患者從創新藥獲益，早日實現“健康中國一個都不能少”的偉大願景。

　　作為神經科學領域的領導者，渤健始終關注患者未滿足的臨床需求，全力推動罕見病創新藥物的研發和引入。此次，渤健帶來全球首個獲批的ALS疾病修正治療藥物凱盛迪^TM(托夫生注射液)。該藥物於今年9月底在中國獲批，成為我國首個獲批用於攜帶超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突變的肌萎縮側索硬化(ALS)成人患者的疾病修正治療藥物，為ALS患者帶來了生命的希望。

　　ALS是一種罕見病，在中國的患病率約為十萬分之三。SOD1是第一個被發現的ALS致病基因。目前，已知由SOD1基因突變引起的ALS約佔所有ALS的2%，屬於超罕疾病。SOD1-ALS患者的平均發病年齡約為50歲，中位生存期為2.7年，平均病程約為5年。由於疾病具有致死性，患者對於針對明確靶點的對因治療藥物的需求極為迫切。

　　托夫生注射液是一種反義寡核苷酸(ASO)藥物，可通過減少SOD1蛋白合成，減少毒性SOD1蛋白的蓄積，從而減輕運動神經元的損傷，減緩疾病進展。托夫生注射液的獲批標誌著我國正式邁入ALS對因治療的新時代。

　　“罕見病不僅是這個小群體的事，而是關乎我們每一個人的挑戰。罕見病的成因複雜多樣，除了遺傳缺陷外，還包括基因突變和環境因素等。這些因素在人群中是普遍存在的風險，只是發病概率較低。因此，雖然罕見病在人群中的發病率是萬分之一，但每個人理論上都有概率會患上這種疾病。”丁偉波在“促進罕見病藥品惠及更多患者”論壇中表示，從健康平等的角度來看，罕見病患者和其他患者一樣，有權利獲得必要的治療與保障，對他們有更多的政策傾斜與支援才是公平。“因此，罕見病不能只講情懷，從頂層設計來説，我期待國家罕見病立法出臺，期待罕見病專項基金成立，這將從更本上為罕見病患者提供全面的用藥保障，也將推動罕見病領域的可持續發展，形成促進創新的正向迴圈。”

　　“對罕見病的支援，是衡量一個社會文明程度的重要標誌。無論在發達還是發展中國家，都應爭取更多的社會資源投入到罕見病領域。”丁偉波以SMA為例，“近年來，中國在罕見病領域取得了很多顯著進步。渤健的創新藥品諾西那生作為SMA領域首個被納入國家藥品目錄的藥品，是非常具有突破性事情，為眾多患者帶來了希望。此後，又有幾十款罕見病藥物被納入國家醫保。與此同時，國家也在著手結合惠民保等其他途徑推動多層次保障的建設。”

　　“罕見病領域的藥品可及是一項艱巨的任務，需要整個生態體系的支援。”丁偉波表示，罕見病領域面臨疾病的發病機制複雜、患者人數少、臨床招募困難、研發成功率低等切實困難，造成藥物研發的成本相對較高的客觀事實。以漸凍症為例，全世界都沒有攻克這個難題。渤健致力於同類首創藥物的研發，全力將全球首個ALS疾病修正治療藥物凱盛迪^TM引入中國，給中國SOD1-ALS成人患者帶來了生的希望。

　　如何讓創新藥物惠及更多患者，需要國家，社會各界和行業共同努力，比如建立罕見病專項基金，進一步完善多層次支付保障體系等。丁偉波談到，“目前，我國的商業保險佔比是非常低的，我們也在積極地與商業保險機構溝通，希望通過商保覆蓋罕見病，同時倡導普羅大眾都有購買商業保險的意識。這樣做，不僅有很好的社會價值，從商業保險機構的角度來講，也能夠從中獲益。”