血友病患者面臨“針頭負擔”等困境 創新非因子療法為預防治療破局

　　中國網財經11月8日訊 第七屆進博會上，賽諾菲攜全球首個且唯一的血友病siRNA創新非因子療法賽菲因(芬妥司蘭鈉注射液)亮相。

　　該療法通過一年最少6針皮下注射的創新機制，有望推動中國血友病患者從按需治療向規範化預防治療的變革。

　　賽諾菲特藥中國區總經理謝麗娟表示：“進博會是創新加速、合作共贏的平臺，我們將充分借助進博會強大的‘溢出效應’，將血友病革命性創新産品賽菲因快速引入中國，開啟中國血友病預防治療新時代，也開啟賽諾菲在中國罕見血液病領域的新賽道。賽諾菲見證了中國罕見病事業二十多年的長足發展，我們將持續深耕這一領域，引入更多全球‘同類首創’、‘同類最佳’創新藥物，攜手各界夥伴推動罕見病規範診療與支付保障體系的構建和優化，‘罕’衛生命奇跡。”

　　“進博會是國家高水準對外開放的窗口，也是創新成果引入和落地的‘驅動器’。很高興看到全球前沿的罕見病創新藥物不斷加速，滿足患者的未盡之需。”中國罕見病聯盟執行理事長、中國醫院協會副會長李林康表示，罕見病是重大的公共衛生問題，近年來國家對罕見病的重視程度不斷提升，但也需要社會進一步在篩查診斷、保障等關鍵議題形成更多合力，完善全鏈條解決方案。

　　《中國血友病患者治療模式與疾病負擔研究報告》發佈

　　血友病是一種持續終生的遺傳性出血性疾病，目前我國有登記的血友病患者約4萬例。患者被稱為“玻璃人”，因體內天生缺少特定的凝血因子，終生伴隨著“血流不止”的痛苦。近十幾年來，中國血友病診療取得諸多進展，大多數患者可以避免致死或嚴重致殘，但患者生活品質還存在諸多困境。

　　本屆進博會上，由北京血友之家罕見病關愛中心和天津大學藥學院醫藥政策與經濟研究中心合作完成的《中國血友病患者治療模式與疾病負擔研究報告》(“研究”)結果發佈。

　　研究結果顯示，大多數血友病患者過去一年都發生過出血，平均出血次數約為32次，抑制物陽性患者比陰性患者出血次數更多。每十天左右一次的“出血負擔”是患者面臨的巨大難關，如不能很好控制出血問題，可能導致關節變形、殘疾等，影響學習和工作。研究結果也顯示，36.65%的患者因血友病失業或無業，而學齡患者則面臨失學或休學。

　　同時，研究也展現了當前血友病患者治療現狀，結果顯示抑制物陰性的血友病患者僅一半達到低劑量凝血因子預防治療，説明不少患者仍處於“按需治療”的階段。而在預防治療中，規範的預防治療才是更為有效的方式。但在現有療法下，“規範”意味著患者每週需要進行2-3次預防性的足劑量凝血因子注射，每年一百多次靜脈注射，沉重的“針頭負擔”讓不少患者望而卻步。

　　貴州聚愛罕見病關愛中心會長曾麗表示，作為血友病患者組織的負責人，同時也是一名血友病患者的媽媽，深刻體會到頻繁靜脈注射帶來的治療痛苦。“在過去十幾年，為了盡可能讓孩子不出血，每隔一天我就要給他進行一次靜脈注射，有時候要連扎四五針才能成功，頻繁注射還會造成血管損傷。如果做不到高頻率預防治療的患者又可能導致身體反覆出血，嚴重甚至導致殘疾。對於這樣一個‘兩難’的困境，我們期待有更多創新療法的出現，幫助血友病患者突破治療瓶頸，去掉疾病‘標簽’，像普通人一樣生活。”

　　賽諾菲本次進博會展出的全球首個且唯一的血友病siRNA創新非因子療法賽菲因為“出血負擔”與“針頭負擔”兩座大山提供了解題新思路。賽菲因每年最少6次皮下注射，可極大降低患者注射頻率。同時與按需治療相比，合併抑制物和無抑制物患者的估計平均年化出血率分別降低73%和71%。

　　中國醫學科學院北京協和醫學院血液病醫院血栓與止血診療中心主任楊仁池教授表示，創新非因子治療每年最少6次皮下注射的機制可極大提升患者依從性，並且治療結果也與足劑量凝血因子治療相似，讓規範化的預防治療不再遙不可及。“血友病規範化的預防治療是降低患者出血幾率，避免殘疾甚至生命危險的有效路徑，因此在進博會的驅動下，這類創新療法可以儘快在中國獲批上市，為更多中國血友病患者帶來治療模式變革。”

　　專家呼籲制定適合我國的專項預算並建立專項基金

　　除了創新療法，罕見病保障議題也尤為關鍵。當前中國罕見病保障不斷推進，不少罕見病藥品如血友病已被納入基本醫療保險。然而“超罕見”疾病，如龐貝病、戈謝病、法佈雷病等，有些確診人數甚至不到總人口的百萬分之一，保障就成為擺在患者、家庭乃至全社會面前的難題。

　　本屆進博會期間，賽諾菲攜手行業專家、學者及罕見病公益組織代表等圍繞專項預算、專項基金、診療銜接、立法保障展望中國罕見病多元保障支付體系建設的未來。

　　復旦大學公共衛生學院衛生經濟學教授胡善聯表示：“對於罕見病藥品保障，我們可以嘗試跳出高單價思維，轉向總價考量，尋找更好的解決方案。中國罕見病藥品市場規模為30-50億元，佔我國藥品市場份額不足0.5%。而其他國家或地區罕見病藥品預算一般約佔藥品費用總支出的2%-7%，説明我國還有更多提升空間。基於中國罕見病整體情況，我國適合的專項預算比例約為3%。同時，如果能建立一個專門針對高值罕見病用藥的專項保障基金和預算，並適當調整醫保目錄對罕見病藥品談判準入的價格門檻，將極大程度促進罕見病患者獲益。”