基因修復擬進行臨床試驗 治療遺傳性失明
- 發佈時間：2015-11-09 07:07:00 來源：新華網 責任編輯：羅伯特
美國埃迪塔斯醫藥公司宣佈，計劃在2017年進行基因修復療法臨床試驗，治療一種遺傳性失明。美國“商業內幕”網站援引埃迪塔斯首席執行官卡特琳·博斯利在馬薩諸塞州世界新興技術峰會上的話報道，該公司將用基因修復技術（Crispr）來治療一種罕見的視網膜疾病“利伯先天性黑朦病”。這是一种先天性遺傳病，患者幼時只能看清大塊明亮的形狀，視力隨著年齡增長而退化，直至失明。Crispr技術發明于3年前，治療時直接靶向基因組，精準地“剪”掉一小段脫氧核糖核酸（DNA），永久性關閉特定基因。這種方法造成的基因改變與紫外線等自然環境引起的基因變異的區別就在於其精確性。科學家認為，Crispr有望治療數以千計的遺傳性疾病。埃迪塔斯的研究人員説，引起利伯先天性黑朦病的問題基因已經確定，眼睛部位也易於實施基因修復療法，但不清楚改變基因後會出現何種副作用。如果計劃得以順利進行，這將是Crispr首次用於改變一個大活人的基因。去年，科學家曾用這一技術改變非存活人類胚胎的基因，還用猴子進行過動物實驗。（黃敏）【新華社微特稿】
