基因療法治療肺囊性纖維化效果明顯
- 發佈時間：2015-07-07 01:31:08 來源：科技日報 責任編輯：羅伯特
科技日報北京7月6日電 （記者常麗君）在最近出版的《柳葉刀·呼吸醫學》雜誌上，來自英國國家心肺研究所等多家機構的研究人員發表了他們對囊性纖維化（CF）基因療法的二期實驗報告，與使用安慰劑相比，基因療法在穩定患者肺功能方面首次顯出明顯效果。
該基因療法是通過基因技術，用可吸入DNA分子向肺細胞內導入一個能正常運作的基因，以代替變異基因。囊性纖維化是一種罕見遺傳病，由CFTR基因（囊性纖維化跨膜轉導調節因子）變異導致，使患者肺內膜分泌出異常黏稠的黏液，反覆感染致命肺病。在英國，每2500名新生兒中就有1人受其影響，CF病人平均死亡年齡為29歲，死亡率高達90％。
科學家1989年發現了CFTR基因，並開發出多種病毒和非病毒的載體系統，用於向肺細胞導入矯正的CFTR基因。但迄今為止，還沒有一例CF基因療法在臨床上表現出長期改善效果。
據《柳葉刀》雜誌論文介紹，這次為期兩年的研究中，研究人員將英國140名年齡在12歲及以上的CF患者隨機分組，治療組每月吸入5毫升pGM169/GL67A（一種CFTR基因複合脂質體質粒），持續1年，安慰劑組吸入0.9％濃度的鹽水，經一年後檢測他們的FEV1（1秒用力呼氣量）指標以評價肺功能。
在接受基因治療的62名患者中，其FEV1指標平均比安慰劑組要大3.7％，這是呼吸功能穩定的結果。但不同病人的治療效果有所差異，尤其是那些一開始肺功能很差的患者，其FEV1變化達到6.4％。總的來説，基因治療耐受性很好，治療組和安慰劑組的副作用發生率相當。
論文高級作者、倫敦帝國理工學院教授埃裏克·奧爾頓説：“經過肺功能測試，與使用安慰劑相比，基因療法給患者帶來了明顯療效，而且沒有安全隱患。”
研究小組正在尋找其他非病毒性基因療法，以及更有效載體。愛丁堡西部總醫院的阿拉斯戴爾·因尼斯説：“這項實驗的發表是治療囊性纖維化的一個里程碑。”
總編輯圈點
在基因層面治愈細胞，看似科幻的行為，在當今卻在逐漸變成現實。基因療法可以將正常運作的基因導入細胞，以代替變異的基因，達到治療的目的。對於囊性纖維化這種由基因變異導致的病症來説，用基因療法可謂對症下藥。雖如此，科學家卻也經過26年的努力，才看到這一方法帶來的曙光。這是囊性纖維化患者的希望，也從另一方面反映出，一個頑癥的治愈，有時候原理上看很容易，在實踐中卻要經歷漫長的時間和反覆的探索，才能叩開成功的大門；這也是人類社會進步的一種動力。
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