臨床試驗表明幹細胞療法治療“漸凍症”具備安全性

2016年07月05日10:07 光明網 作者：李惠鈺

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　　日前，一項對肌萎縮側索硬化症(als)病人進行的ⅱ期臨床試驗表明，將人類幹細胞移植到病人的脊髓中已經具備安全性，但是其療效還不確切，需要進一步擴大臨床試驗樣本量驗證幹細胞療法治療als的效果。該研究已經發表在6月29日的《神經學》雜誌上。

　　als是腦和脊髓運動神經元退化導致的一種神經紊亂疾病，也被稱為“漸凍症”。據官方統計，每年約有5000名美國人被診斷為als。沒有人知道als的起因，但是，它涉及了大腦和脊髓中控制全身肌肉神經細胞的崩潰。該病患者會逐漸失去肌肉控制能力，包括呼吸和吞咽，最終導致死亡。目前仍然沒有有效方法阻止這種疾病。

　　參與該研究的15名als患者來自三所大學附屬醫院，所有病人都在研究開始之前的兩年時間內首次出現als症狀。研究人員將參與者分為五個治療組，每名患者都向脊髓內注射了10到40次幹細胞，細胞數目從200萬到1600萬不等。該研究為開放試驗，也就意味著病人都知道他們將接受幹細胞治療。

　　所有參與者都接受了c3和c5區域之間頸部脊髓雙側幹細胞注射，劑量最高的治療組不僅在頸部脊髓部位進行了注射，還在腰椎部位進行了雙側注射，不同劑量治療組注射的幹細胞數量在200萬到1600萬之間。隨後研究人員對病人進行了9個月跟蹤觀察，蒐集了有關副作用的資訊，還利用als功能評定量表評估了疾病進展情況。

　　研究人員發現，多數患者對脊髓注射大劑量的幹細胞有耐受性，但其中有兩人出現了與治療有關的嚴重並發癥，一人出現脊髓腫脹引起疼痛，感覺缺失和部分麻痹，還有一人出現中樞性疼痛綜合徵。研究人員表示，多數副作用都與手術導致的短暫性疼痛以及免疫系統抑制藥物有關。

　　研究人員將接受治療的病人的功能與對照病人進行了對比，發現兩組病人在疾病進展速度上沒有出現差異，但是研究人員提醒到，目前還不應根據這樣一個小樣本研究對幹細胞療法的有效性作出定論。

　　美國埃默裏大學的jonathanglass博士主持了這一研究，他表示：“這只是開始的一小步。我們可以説這種療法在als患者身上是可行的，現在我們要繼續測試這個療法的有效性。”erickasimpson博士是一名神經病學家和als的研究人員，她雖然沒有參與這項研究，但她表示這個發現為人們提供了重要的希望。

　　休斯頓衛理公會的臨床神經學副教授erickasimpson博士稱，向已經受損的als患者的脊柱內注射大劑量幹細胞是安全的，這個發現是開創性的。但是，她強調，還有重要的問題沒有解決，包括這個療法長期的安全性怎麼樣？幹細胞是可以分化成成熟細胞的原生細胞，幹細胞還有失控生長的可能性。理論上來説，這些幹細胞可能會最終導致癌性腫瘤。

　　研究人員表示，該研究的目的並非確定幹細胞療法對延緩或阻止als進展的有效性，並且該研究的參與人數較少，樣本量不夠大，不足以説明幹細胞療法的效果。該研究最重要的意義在於根據這項研究的結果可以設計更大型的臨床試驗來檢驗將人類幹細胞移植到脊髓是否是治療als的一個有效方法。

(責任編輯：吳起龍)

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