抗體療法有望治療“石人綜合徵”
- 發佈時間：2015-09-03 11:07:00 來源：新華網 責任編輯：羅伯特
新華網華盛頓9月2日電（記者林小春）一項動物實驗顯示，抗體療法有望治療一種被稱為“石人綜合徵”的罕見遺傳病，這種疾病會把身體軟組織轉變成骨頭，導致嚴重殘疾。
這項成果2日發表在美國期刊《科學轉化醫學》上。“石人綜合徵”的正式名稱是“進行性骨化性纖維不良症”，以肌肉、韌帶、肌腱等軟組織異位骨化為特徵，至今全世界發現大約800例確診病例，該病由一種代號為ACVR1的基因變異引起。
2012年底，美國研究人員發現ACVR1基因會被名為激活素－A的信號蛋白異常激活，從而導致異常骨骼生長。
據此，研究人員開發了一種抗激活素－A的單克隆抗體，給實驗鼠注射這種抗體後，成功抑制了其異常的骨骼生長。研究人員表示，這説明抗體療法有望用來治療“石人綜合徵”。目前研究者已為開展臨床研究而進行前期試驗。
“石人綜合徵”的發展為進行性加重，不可逆轉。目前該病尚無有效治療方法，臨床處理以早期診斷、預防創傷及抗炎等為主，而通過手術去除額外的骨骼則會加劇病變，導致更多骨骼形成。
