兩會代表委員談罕見病藥物可及：加強基本醫保與創新支付銜接

　　近年來，全社會對罕見病的關注度逐步提升。

　　今年兩會期間，全國人大代表、武漢大學全球健康研究中心主任毛宗福教授，全國政協委員、北京大學公共衛生學院衛生政策與管理系主任吳明都提出了與罕見病用藥保障機制有關的建議。

　　近期，吳明在接受澎湃新聞記者採訪時表示，重視科學評估罕見病用藥對醫保基金的影響，探索建立適宜罕見病藥物的醫保準入機制，同時關注量價平衡，保證醫藥在罕見病領域的創新動力。毛宗福則提出，除了醫保基金覆蓋，還應加強城市定制性商業醫療保險(普惠險)與基本保險銜接，強化政府引導作用，完善宏觀政策規範市場行為，強化普惠險新業態的科技支撐，促進罕見病藥物醫療保障可及性。

　　醫保納入罕見病藥要看總量

　　罕見病，又稱孤兒病，是指發病率極低、患病總人口數極少的疾病，具有種類多、遺傳為主、診斷難、病情重、可治性低、治療費用昂貴等特點。據美國國家罕見病組織統計，在目前已發現的約7000多種罕見病中，僅有10%的罕見病有相應的治療方法，且只有1%的罕見病有針對病因的有效治療藥物。

　　從藥企角度來説，罕用藥物在研發過程中比普通藥物的研發成本更加高昂、投資回報率更低且風險更高。不過，當前越來越多的藥企在加碼罕見病領域，相繼推出藥物上市。

　　另一個問題隨之而來，罕見病藥物往往價格昂貴，被稱為“天價藥”，這讓很多患者對藥物可望而不可及。

　　中國有2000多萬罕見病患者，如何解決罕見病患者用藥可及性問題，國家醫保層面早有動作。以2022年1月1日執行的新版《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》為例，共有7種罕見病藥物納入其中，包括脊髓性肌萎縮症用藥諾西那生鈉注射液，此前該藥年治療費用超過100萬元。據國家衛生健康委員會2021年10月公佈的數據，國內上市的罕見病用藥50余種，其中40余種已被納入國家醫保藥品目錄。

　　吳明在接受包括澎湃新聞記者在內的採訪時表示，推動罕見病藥物納入醫保，除了藥品本身的臨床價值和價格外，主要取決於醫保基金的空間。過去，醫保基金在很多地方超支，很難再納入罕見病藥物，但目前通過藥品耗材集採、醫保支付方式改革等綜合手段，騰出了一部分醫保空間、提高了醫保資金的使用效率，加上我國醫保籌資水準不斷增加，罕見病納入醫保的前景是比較好的。

　　值得一提的是，吳明在提案中特別強調罕見病進醫保“要看總量，而不是看單價”。吳明解釋道，罕見病藥貴，納入醫保很容易導致醫保支出大幅增加，甚至超支，這是一個認識上的誤區。如對於戈謝氏病療效很好的伊米苷酶，年每人平均藥費163萬元，現有登記患者數400多人，一年總費用6.88億，即使納入醫保後用藥人數會增加，但因為是罕見病，患者人數不會多，加起來總費用並不大，所以對醫保資金空間的影響並不大。

　　通過醫保談判，不少罕見病企業主動降價進入醫保目錄，這是否會影響藥企在罕見病領域的研發創新力度？吳明認為，對於企業來説，不只罕見病藥，不少創新藥都面臨著價高量少、價低量大的現實問題。雖然納入醫保銷量顯著增加了，但醫保談判帶來價格大幅降低，當企業投資的回報率降低甚至可能就沒有回報的時候，確實可能會影響到創新的。

　　“在藥物經濟學評價和談判的時候，要盡可能考慮價和量的關係及對利潤的影響。到底降到多少能有回報，現在還沒有這個數，希望將來能找到這樣的平衡點。”吳明向澎湃新聞記者表示，納不納入到醫保，首先還是看療效，如果孤兒藥療效非常好，在做藥物經濟學評價時可以考慮給企業留出一定利潤空間，讓企業得到一定的研發回報，而不只是考慮價格、甚至追求低價，否則長此以往會降低資本市場的信心，影響到企業研發的積極性。

　　加強基本醫保與創新支付的緊密銜接

　　除了納入國家醫保目錄，普惠險等創新支付手段也被視為解決罕見病藥物可及性的重要抓手。毛宗福今年的提案是關於城市定制型商業醫療保險與基本醫保銜接可持續發展的建議。

　　毛宗福分析，罕見病本身種類多，人數少，可用的藥也比較少，放在當前經濟發展水準、全社會以及基本醫療保障制度的整體層面考慮，如果罕見病藥物在基本醫保中佔用的資金資源太多，必然會擠佔更多常見、多發的基本疾病治療用藥空間，這從社會的收益情況來講未必最佳。

　　“哪怕進入了醫保的罕見病藥，在不同的統籌區，有些基金比較吃緊的統籌區醫保支付的比例還是比較低，個人的負擔仍然比較重。”毛宗福表示，近年興起的普惠險在一定程度上降低了普通民眾參保門檻，我國浙江、成都、廣東、山東、上海等多地在相關實踐中已取得初步成績。作為一項民生項目，普惠險應在明確“基本、主體和兜底”政府責任的同時，充分發揮市場在資源配置中的作用，通過創新的社商合作，讓惠普險成為便利千家萬戶的“大眾醫療健康保險”。

　　不過，毛宗福也向澎湃新聞記者表示，罕見病的問題僅靠普惠險也不能完全解決。根據其調研數據，目前能夠可持續發展的普惠險産品比例並不高，原因之一是低保費，高保額。

　　“一定要有大數法則，即有更多的人交保費才能保障普惠險的運營。”毛宗福介紹，有些地方有很好的經驗和做法，比如浙江經驗就表明，政府引導可提高參保人對普惠險的信心，通過公共資源、資訊平臺、政策工具共用可降低普惠險商業運作成本，將資源更有效率地投入在大病、重病的共濟方面。