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這項發表在美國《新英格蘭醫學雜誌》上的研究顯示,米哚妥林能遏制器質性病變和肥大細胞的浸潤性增生,患者壽命能由此平均延長28.7個月。但藥物同時會産生噁心嘔吐、血象變化等副作用。 參與研究的德國呂貝克大學皮膚免疫學教授哈特曼説,研究結果顯示了肥大性細胞增生症治療領域的突破,下一步研究的重點應放在肥大細胞增生症輕度患者、米哚妥林和其他抑製劑的。
“比如,一種相對比較常見的罕見遺傳病——進行性假肥大性肌營養不良(DMD),大約有1/3是新發突變導致的。” 更讓患兒家長無奈的是,有的罕見病,即使有藥物治療,中國的患者也可能無法獲得。
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