罕見病借冰桶“吸睛” 孤兒藥望政策“吸金”
- 發佈時間：2014-11-05 07:36:27 來源：廣州日報 責任編輯：謝淩宇
全球狂歡的冰桶挑戰讓“漸凍人”被認識，而其僅是眾多罕見病之“冰山一角”，治療這些疾病的藥物被冠之以“孤兒藥”——由於需求小、研發動力不夠，患者常面臨國産藥缺位斷供、進口藥費用高昂的孤苦境地。而新鮮出爐的一份《孤兒藥報告2014》稱，預期全球範圍內從2014年至2020年，孤兒藥銷售規模年複合增長率達11%，2020年突破1760億美元，佔據所有品牌處方藥銷售額的近兩成。就在去年，美國一口氣頒出260個孤兒藥資格，這背後一大關鍵驅動因素或是孤兒藥定價靈活利潤大，患者在孤兒藥上的每人平均費用是非孤兒藥的6倍。
“但凡已進入三期臨床或是遞交上市申請了的孤兒藥，其投資報酬率遠高於非孤兒藥。這一領域的確競爭趨於激烈。”本土一位神經科醫生透露，“專利懸崖”是外企集體面臨的困境，越來越多常見病藥物同質化嚴重、競爭慘烈，在此背景下，兒童藥、孤兒藥這些用量小的“冷灶”漸漸熱門起來。
更少研發費用、更大市場回報，“特殊身份”易上市、保險報銷漸覆蓋……這些正成為孤兒藥走紅的原因。但國外研發如火如荼、“看似很美”的前景，落在中國仍需“謹慎樂觀”。“藥企不是做慈善，之前就曾發生某款藥銷售額上不去立馬斷供，全國患者QQ群集結在各地掃庫存或海外代購。如果實力不濟，藥企仍會傾向研發患者群龐大的常見病。一款孤兒藥好不容易問世，全國可能就幾千甚至幾百人服用，還要和外企拼實力。”一位業內人士坦言。
低價藥有了政策、兒童藥有了紅利，孤兒藥也在苦盼扶持。該特殊品類或不能單純依靠市場化，如能稅收補貼給優惠、指定藥企保供給、醫保報銷多傾斜、註冊審批齊加速，或能激發國內藥企更多創新熱情，也讓這些身患罕見病的少數派，從身體到心理都不再覺得自己是“孤兒”。
