首個人體內基因編輯試驗將展開
- 發佈時間：2015-12-05 02:31:09 來源：科技日報 責任編輯：羅伯特
科技日報北京12月4日電 （記者陳丹）在剛剛于華盛頓落幕的人類基因編輯國際峰會上，美國科學家宣佈將首次嘗試在人體內對細胞基因進行改造，利用革命性的基因編輯技術CRISPR治療血友病B患者。
CRISPR技術可以在基因組的精確位點對基因進行刪除、添加或者修改。由於成本低、易操作而且相當精確，它具有治療多種疾病的潛力，並已用於白血病患者和艾滋病病毒感染者，但這些運用中的基因編輯操作都是體外進行。
血友病B是由指示肝臟産生凝血因子IX的基因發生突變引起，患者會因凝血功能紊亂而自發性內出血。據《新科學家》網站3日報道，即將進行的這項人體試驗將使用被稱為鋅指核酸酶的DNA切割工具，它可以直接注射到血液中工作。開展這項試驗的美國桑加莫生物科技公司的邁克爾·霍姆斯和托馬斯·韋克斯勒在此前的研究中，已經用一種無害病毒將鋅指核酸酶遞送到了缺乏因子IX基因的小鼠和靈長類動物的肝臟中。他們設計了一種工具將因子IX基因插入，肝臟便開始産生大量的凝血蛋白，這些實驗動物的凝血功能恢復了正常。現在，他們希望將同樣的方法用於成人血友病B患者。
不論什麼基因編輯技術，最令人擔憂的就是脫靶效應：DNA切割酶可能在錯誤的位置“動了手術刀”。對此，桑加莫公司的研究人員解釋説，他們所用的DNA切割酶只有一個脫靶效應——只會發生在Smchd1基因中，由其編碼的蛋白質可幫助其他基因打開和關閉。韋克斯勒稱，他們已按照美國食品和藥物管理局（FDA）的要求進行了“一大堆試驗”，以證明他們的程式符合安全規範。
研究人員認為，這種方法一旦被證明有效，也可用來治療其他與蛋白質缺乏相關的疾病。韋克斯勒已經開始著手研究溶酶體貯積病，這是一種罕見的遺傳病，患者缺乏生物大分子降解過程中所需要的酶，導致大分子在溶酶體中貯積，引起細胞組織器官功能的障礙。大多數患有此病的孩子在很小的年紀就會死亡。
總編輯圈點
説來CRISPR基因編輯技術成熟應用也有幾年了，但最近引起倫理爭議的話題是可否用之設計胚胎基因。不論結論如何，至少證明了該技術在提升生命品質方面存在的巨大可能性。新方法新技術新藥物作用於生命體獲得認可之前，似乎都要經歷一番激烈的辯論和博弈。抗HIV病毒的AZT也經歷了大劑量使用致臨床病人系列副作用而後減量與其他藥物混合治療取得合理效果的歷程。所以，支援特定疾病的CRISPR技術人體試驗是符合期待的，血友病B患者最先受益也未可知。
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