再生障礙性貧血（再障），是一種骨髓造血功能衰竭症，以全血細胞減少及由其導致的貧血、出血和感染為特徵，且發病率有地域差異性。歐美國家平均發病率為1.5—2.4/100萬人/年；亞洲的發病率為西方國家發病率的2—4倍。流行病學研究結果表明，中國再障患者發病率為3.3—9.1/100萬人/年。

　　兒童高發 威脅生命

　　從世界範圍內看，再障的年發病率估計為百萬分之二，青少年群體是發病率最高的人群之一。歐美國家的發生率約為每年每百萬兒童1—3個，而亞洲國家因為種族及環境的因素，發生率較高。其中約有70％的病童並無明確病因，因此及時規範的治療比預防更重要。

　　再障好發于少年兒童，隱蔽性高且驟然轉危率大，然而公眾對此病卻知之甚少，很多幼小生命就在惶恐和輾轉中消逝了。為了幫助孩子們戰勝再障，需要更多家庭關注、了解這一疾病，找到適合自己的治療途徑。在兒童節到來之際，賽諾菲聯合首都兒科研究所附屬兒童醫院、首都醫科大學附屬北京兒童醫院、中國人民解放軍空軍總醫院共同主辦了“你的成長，我的守護”媒體交流會，再次聚焦“兒童再生障礙性貧血”。

　　再障如同沉默的殺手，在發病初期表現得“沉默不語”，儘管已經出現骨髓造血功能低下、全血細胞減少和貧血，但一般很難察覺。然而，一旦疾病急速進展便具有極大的殺傷力，患者會出現嚴重的貧血，皮膚黏膜出血、視網膜出血和感染徵候群，不僅生活品質一落千丈，甚至要在死亡線邊緣徘徊掙扎。

　　再障是一種骨髓衰竭性疾病，以全血細胞減少為特徵。急性白血病就像是造血良田中生了雜草，而再障則是造血良田的沙漠化。在某種程度上，再障對人類的危害更大，甚至超過急性白血病等其他造血系統疾病。

　　首都兒科研究所附屬兒童醫院血液科主任，北京市女醫師協會理事師曉東表示：“再障患者一旦延誤治療時間，20%會轉成重型患者，兩年內將會死於感染/或出血性並發癥。”因此，家長的及早發現是孩子遠離生命威脅的關鍵。

　　免疫紊亂 認識錯位

　　在人體中，骨髓相當於製造血細胞的工廠，功能就是造血。再障是指各種原因引起的骨髓造血功能障礙導致不同程度的全面血細胞減少的疾病，常常表現為面色蒼白、頭暈氣短、鼻孔和牙齦出血、感染發熱等。師曉東教授表示“極少數再障是先天性的，生來就有，絕大部分為出生後獲得，並非遺傳病，對後代沒有影響。可能由環境污染、接觸有毒化學物質、病毒感染或使用某些藥物等引起，但70%以上的患者發病原因不明，發病與自身免疫功能紊亂密切相關。”

　　據了解，目前患者和親友對再障的認識容易走兩個極端——要麼認為再障就是白血病，沒治了，要麼認為再障就是一般“貧血”，不治、慢慢治也無所謂。

　　實際上，根據血細胞減少的嚴重程度不同，該病可分為重型（包括極重型）再障和非重型再障，並非“沒得治”，也並非“慢慢治也無所謂”。而患者和家屬對再障認識的誤區，往往就在於對不同類型再障的認識錯位。

　　起病急的重型，可能在三至六個月內就能奪命，然而醫學界現在已找到成熟的治療方法，只要及時、規範治療，10年生存率可達70%—80%，年輕人的治療效果更好。

　　據介紹，目前再障的診斷和治療技術日趨成熟，困難不大。主要困難首先是患者及其家屬對再障認識的不足，未能及時到有經驗的醫療中心採取正規的治療，貽誤治療時機；再就是高額的醫藥費用限制了正規或及時的治療，重型再障一切順利的情況下治療費用要到十幾萬元，有些會達到30萬元，而且大多數藥品屬於自費範疇。

　　 遁形高手 診斷要早

　　再障識別率低、誤診率高是目前中國在抗擊兒童再障的過程中遇到的突出問題。造成這一問題的原因主要有以下兩點。首先，再障在初期的症狀與白血病症狀相似，早期症狀易與白血病混淆。比如，易發瘀斑、流鼻血等症狀都與白血病共有；但通過檢查很容易鑒別：白血病是骨髓裏無限制地惡性增生，再障是骨髓衰竭，無法造血。其次，好發人群年齡較小，難以自發表達和識別病情。由於患兒難以用語言清楚表達並且判斷自己的健康狀況，因此，給及時就醫接受治療帶來困難。

　　再障的早期症狀包括：由血小板減少引起的易發瘀斑和/或粘膜出血。由貧血引起的疲勞和勞力性呼吸困難，從而導致活動力降低。在重型再障的患者中，會迅速出現發熱、牙齦出血以及危及生命的感染。此外，再障的臨床病程差異較大，與病情的嚴重程度和全血細胞減少持續時間有關。它可能在幾天內突然發作，也有可能經過數周或數月才緩慢表現出來。病情可能會進一步加重，也可能在幾年內保持穩定。因此對於好發人群和處於風險中的患者，監測和早期治療是非常重要的。

　　 兩種方案 治愈率高

　　再障已不是絕症，但“晚治”和“亂治”將導致患者瀕臨死亡。師曉東表示：“如果患兒接受及時、規範的治療，治愈率可達60%—70%。在所有患病群體中，兒童患者的治愈率和控制率會更好。”

　　目前，我國《再生障礙性貧血診斷治療專家共識》中，將造血幹細胞移植和免疫抑制療法推薦作為重型再障的標準治療。

　　首都醫科大學附屬北京兒童醫院血液腫瘤中心副主任醫師蘇雁教授在會上對免疫抑制療法進行了詳細地介紹，“針對再障患者的標準免疫抑制治療方案是ATG聯合CsA，其應答率在50%—70%範圍內，治療後1年總存活率在80%以上，2年約為75%，5年約為70%。通常在治療後的前3個月內發生應答。免疫抑制療法是約75%沒有相合同胞供體的重型和極重型再障患者以及依賴輸血的中度再障患者的首選治療方法。已知患有重型或極重型再障的患者若只接受支援治療（即不接受專門的治療方法），則在2年內的死亡率約為80%”。

　　骨髓移植治療具有低復發率和晚期克隆性疾病較少的優勢，但是骨髓來源缺口卻讓很多患者望而興嘆，直到“半相合”技術的誕生。

　　“傳統骨髓移植需要供受者HLA抗原完全匹配，這在普通人群中的相合率為十萬分之一。而半相合骨髓移植只要求供受者HLA一半相同即可，在血緣兩代之間100％符合這個要求，所以每一名患者都可以找到供者，半相合骨髓移植解決了骨髓來源不足的困難。其移植過程中技術要求較全匹配骨髓移植更高。”中國人民解放軍空軍總醫院血液科主任王恒湘教授解釋説，半相合骨髓移植供者包括患者父母、子女以及符合單條染色體相同的兄弟姐妹。HLA全匹配供者是骨髓源的首選，但找不到全匹配供者，患者可選擇半相合骨髓移植，其供者可以是父母、子女、同胞甚至堂表親屬。

　　與會專家共同呼籲：只要及時診斷和早期規範治療，都有機會重獲新生。面對與再障抗爭之路上的艱難險阻，需要社會各方愛心攜手，對再障家庭給予從疾病認知到治療信心等多方面的支援，不要放棄任何一個生命。“成長之路，同守護，共希望！”