■科星燦爛

　　不在業界，可能知道魯先平和微芯生物的人不多。因為微芯生物不是跨國巨頭，甚至不是上市公司，而只是一幫海外歸來的博士戰隊創業的小企業。

　　但業內人士都稱其為“新藥研發鬥士”，國際藥界關注著他們，國際資本更是簇擁在他們周圍，他們認定微芯生物將是中國本土企業以原創藥為核心競爭力的領袖企業。

　　曾經遠渡重洋，又在國內北上南下，深圳微芯生物科技公司首席科學家、總裁魯先平説自己是一個“追夢人”，而“原創是最美的夢”。

　　為原創藥點讚

　　在創新成為時尚的今天，原創總是獲點讚。

　　什麼是原創藥？它的分子結構、作用機制必須完全不同於已有的産品。

　　原創藥有多難？一個原創藥，在一個跨國企業研究成本約十億美元和十年時間。

　　今年剛剛上市的抗腫瘤原創藥西達本胺是我國化學藥領域的首個原創藥，是魯先平和他的微芯戰隊12年的戰果。華爾街日報等海外媒體濃墨重彩地報道了中國首次從頭到尾成功研製出這種新藥的歷史性成就。

　　聽説過美國、日本等國家藥企要付費使用中國專利嗎？西達本胺實現了我國醫藥行業歷史上首次對發達國家藥企進行專利技術授權許可使用和國際臨床聯合開發。微芯生物已申請國際（PCT）、美國及中國發明專利80多項，50項已獲授權。他們的眾多成果都是全球首創，當然也是原創。微芯生物已形成了針對惡性腫瘤、糖尿病、內分泌及自身免疫性疾病的原創新藥的産品線。

　　去年底，軍科院在獲得“國家科技進步一等獎”的殊榮時，微芯生物名列其中。因為十年前這個項目就應用了微芯生物的核心技術平臺。

　　為什麼要做原創藥

　　25歲就獲得協和醫科大學博士學位的魯先平滿腦子都是學術的夢。他奔赴大洋彼岸的美國，在加州大學聖迭哥分校醫學院做博士後研究員，參與創建生物技術企業從事創新藥研發；在美國領先的藥物公司任研究部主任，領導和組織新穎化學分子的設計和合成、新藥篩選、臨床前研究以及臨床I期的研發……這些經歷成就了魯先平在分子醫學、腫瘤、神經內分泌、免疫、代謝及皮膚病等方面的深厚造詣。他的學術文章頻頻發表在Science、Nature 和Nature Medicine等國際知名雜誌上。

　　在美國從事著最前沿的醫藥科學研究，他卻時刻想著中國醫藥開發的境況。中國有世界最多的制藥企業，達到7千多家，製劑生産能力全球第一，原料藥生産能力全球第二，但是生産的都是仿製藥。就連上百家新藥研發機構，包括很多高校都把精力放在仿製藥上面。中國病人想用任何新的原創藥都要高價進口。而在大洋彼岸，尤其是美國，卻有大批優秀的華裔科學家進行原創藥開發。

　　“我們國家有非常優秀的科學家，有巨大無比的市場，有很好的制藥基礎，我們的産業卻處在生態鏈的最低端。這是為什麼？”每當魯先平和一批60後海外華人博士相聚，都會如此發問。

　　“我們沒能將科學與商業、資本、市場、人力資源融合起來！”深思之後，魯先平決定了，“回國！為中國臨床患者提供價格可承受的原創新藥。”

　　其實，已經擁有全球藥物研發及管理經驗，熟知市場和智慧財産權及專利策略的魯先平更明白，“原創藥的開發風險是最大的，週期也是最長的，但是品種十分獨特，競爭也是最小的”。

　　原創藥不是想要就能要

　　“我們不是熱血青年，不是憑一腔熱血，拉幾個人，找點錢，就可以把事情做成。做原創藥一定要有非常全面細緻和基於科學的評判。”魯先平説，“實驗室裏已成功的結果，也只有百分之一能夠成功變成一個産品上市，服務於患者。也就説，在整個研發的過程中，風險是百分之九十九。這意味著如果我們不具有風險控制能力或技術的話，那就無異於一幫流氓或無賴式冒險家，我們不幹這個事。”

　　“新疆高空王子阿迪力可以在兩座高山之間走鋼絲繩。對普通人這是一個超級高風險的行為，但是阿迪力可以走得很成功，因為他的心理素質和平衡能力讓他能夠駕馭風險、控制風險。”魯先平介紹，原創藥開發很像走鋼絲，微芯是在具備了核心實力後才走上去的。

　　微芯生物在成立之初就建立了基於化學基因組學的整合式藥物發現及早期評價平臺。對於整個研發鏈條風險最大的環節，通過這一核心技術去預測、評判設計的化學結構、尋找靶點，研判是否具有成藥的可能、具有什麼潛在的好處和壞處，然後做出科學選擇，是繼續開發還是儘早放棄，以保證浪費最少的錢、最少的時間。因為一旦進入臨床研究階段，花費的錢和時間是最多的，失敗的成本也是不可承受的。

　　這一日臻完美的核心技術也是魯先平最得意的原創作品。“懂得了全基因組表達，電腦輔助結構設計、基於資訊學的數據挖掘，從而得到強有力的預測性數據，為原創藥研發提供保障。這技術14年前是非常先進的，我們在上世紀80年代末就站到了生物醫學研發領域的前端，應該叫做沖浪者。”

　　魯先平知道，只有擁有了先進的核心技術才能為原創護航。

　　享受原創過程的美妙

　　一個原創藥至少要搞10年，一個企業沒有任何盈利，一群科學家樂此不疲。“我不喜歡講大話，我覺得就是喜歡，因為我個人是非常享受創新研發最終能夠通過我的科學智慧去治病救人、服務於社會這麼一個過程。”

　　“2001年底我們開始設立實驗室，2002年我們開始對HDAC（組蛋白去乙酰化酶）進行研究，而這個靶點當時剛剛發現的，它和表觀遺傳學有什麼關係，大家都不知道。只知到HDAC參與轉錄調控複合物，而這個複合物參與了分化、增殖、免疫調控、炎症形成，我們推測HDAC極有可能影響腫瘤上皮的分化。”魯先平説，“當時對這個靶點的認識其實只是冰山一角。這一想法可以説天真、樸素，也可以説是很‘二’的想法，英文叫naive。”

　　就如同他對美妙大自然的感覺和判斷讓他拍出美艷的作品一樣，HDAC的這種影響一經證實，就對腫瘤治療方法帶來革命性的改變。再用12年的時間，他把最初的一個閃念做成了令全球矚目的原創作品西達本胺，這一作品在腫瘤患者眼中不止美還是希望。

　　原來，看似很“二”的想法其實很精準，不是憑空而生，而是憑藉科學的敏銳和遠見。魯先平自問自答：“我們為什麼敢於去做這種原始創新呢？因為團隊堅實的科學基礎和歷練，讓我們一批意氣相投的人團結在一起共用這個過程。”

　　其實，魯先平更享受的是微芯生物已由一個早期研髮型公司，成功轉型為有機整合了研發、生産、行銷，以核心技術為創新研發引擎，豐富原創新藥産品線為基礎，可持續發展的現代生物醫藥企業。公司以海歸科學團隊+風險投資+各級政府創新基金支援而發展成功的自主創新之路，為我國生物醫藥産業轉型提供了積極的示範。（科技日報深圳5月22日電）