安徽12歲女孩小雪，罹患卵巢惡性生殖細胞腫瘤。但救命藥平陽黴素的生産廠家紛紛宣告停産。主治醫生只好微網志尋藥，幾經週折終於初步滿足了治療需要。

　　罕見病用藥市場需求小、研發成本高，藥企幾無利潤可言，缺乏生産動力。專家建議，“孤兒藥”需要國家政策扶持，定向生産，減免稅費，同時建立國家儲備體制和報警機制，及時調劑供需。

　　卵巢惡性生殖細胞腫瘤患者小雪，可以踏實地回家了。

　　就在不久前，她的家人、醫生和更多愛心人士還在焦急萬分，因為救命藥平陽黴素，全國斷貨了。

　　一個月前，安徽省腫瘤醫院迎來一位特殊的病患——12歲女孩小雪，罹患晚期卵巢生殖細胞腫瘤，若不接受有效的系統治療，年輕的生命將會在青春期前夭折。

　　卵巢惡性生殖細胞腫瘤過去幾無治愈可能，直至醫學界發現平陽黴素等藥物，患者生存率達到85%。由於需求渺茫，廠家紛紛停産，市場上僅存的平陽黴素成了“孤兒藥”。

　　“孩子一個療程需要4支平陽黴素，6個療程需要24支。”12月1日，安徽腫瘤醫院婦瘤科主任趙衛東發出微網志求助，一場既感人又糾結的尋藥之旅就此展開。

　　隨著微網志擴散，安徽宣城、湖北荊州、浙江杭州的醫院陸續發出了積極回應，目前初步滿足了6個療程的所需用藥。

　　小雪的藥有了著落，但下一個患者又該上哪找藥呢？

　　女孩身患絕症

　　“爸，我得的什麼病？肚子好疼。”12月3日，病床上的小雪蜷縮著身子，像個呻吟的小貓。

　　“吃了臟東西當然會疼，別趴著，醫生説不利於恢復。”父親把手機遞給她，小雪轉過身，看起動畫片。

　　父親鄭望子，安徽省利辛縣劉家鄉人，常年和妻子在江浙一帶打工。10月的一天中午，讀初一的小雪突然暈倒，鄭望子慌張地趕回老家，抱著小雪到利辛縣醫院。體檢時，他看到女兒腹部有一塊拳頭大的凸起。

　　利辛縣醫院初步判斷這是惡性腫瘤，隨後，小雪被轉入安徽省腫瘤醫院。經過檢查，鄭望子聽到了一個更讓他絕望的消息——女兒考慮為卵巢惡性生殖細胞腫瘤，晚期。

　　“生殖細胞腫瘤常見於青少年女性，像小雪這麼小，連月經都沒來過的病患，我也是第一次見到。”參與救治小雪的醫生江文靜説，如得不到有效救治，小雪會失去生育功能，甚至丟掉性命。

　　手術前，為防止癌細胞進一步蔓延，醫生對小雪實施了腫瘤減滅術，將肉眼可見的腫瘤包塊去除，為接下來的化療創造條件。手術很成功，但小雪也失去了一截小腸，腹部留下一道18釐米長的傷疤。

　　救命藥全國斷貨

　　見小雪術後恢復不錯，趙衛東打算在一週後對其進行化療，但一個消息讓他措手不及——藥房的平陽黴素3個月前已斷藥。

　　趙衛東隨後聯繫安徽省立醫院，沒藥；又致電安徽醫科大學第一附屬醫院，還是沒藥。

　　放在20年前，惡性生殖細胞腫瘤患者僅有5%生存率。直至國外發現以博萊黴素在內的聯合化療方案，患者生存率達到85%。

　　隨後，和博萊黴素擁有同樣藥效的平陽黴素在我國浙江平陽被發現。一支博萊黴素市場價為400元，平陽黴素僅為50元，治療成本大大降低。

　　趙衛東深知事情的嚴重性：“平陽黴素是治療惡性生殖細胞腫瘤的基礎用藥，這麼重要的藥怎麼能斷？”3年來，他組建了一個囊括全國1400名婦産科醫生的 QQ群。看到他的資訊，不少同行表示愛莫能助：“我們醫院也斷了半年多，這種‘孤兒藥’受眾太小，廠家不願再生産了。”

　　與此同時，鄭望子到處打聽平陽黴素的下落，幾乎找遍合肥省城每一個藥房，得到的答覆均是斷貨。網上一位陌生人告訴他能搞到4支平陽黴素，只是價格比較貴，1支100元。鄭望子想都沒想打過去200元定金。等了半個月，再無音訊。

　　安徽省腫瘤醫院婦瘤科其他醫生紛紛加入求藥行列，好消息紛迭而至。最先是宣城市第一人民醫院，謝華醫生得知藥房僅剩3支平陽黴素，他立即與安徽省腫瘤醫院取得聯繫；湖北荊州一家醫院發現2支平陽黴素，院方每支按成本價收了47.5元，當天便將救命藥寄往合肥。

　　第一個療程的藥總算有了著落，然而趙衛東沒有松氣：“一個療程需要4支平陽黴素，總共要6個療程。如療程不夠，癌細胞會産生抗藥性，到時前功盡棄。”

　　12月1日，他通過微網志求助：“現在僅找到5支平陽黴素，剛夠一個療程。以後怎麼辦？”

　　經過熱心網友的轉發，很快有了回應。浙江大學醫學院附屬二院婦科主任醫生王良看到趙衛東的微網志，告知對方醫院現有進口藥物博萊黴素，具有相同藥效，並將 以每支154元的價格出售，以保證小雪的療程用藥。在暫時找不到更多平陽黴素的情況下，安徽腫瘤醫院先行購置博萊黴素儲備。

　　“孤兒藥”成本高需求少

　　作為生殖細胞腫瘤的基礎用藥，國産價格不過幾十元一支的平陽黴素緣何成了“孤兒藥”？

　　一家生産平陽黴素的廠家説，惡性生殖細胞瘤的發病率僅有萬分之幾，屬於罕見病。平陽黴素雖能有效治療這類疾病，但可用範圍狹窄，且研發成本高。

　　廠家舉了個例子，盤尼西林能治療感冒，同樣還能消炎、抗感染，用途廣泛。平陽黴素除了治療生殖細胞腫瘤，對大部分腫瘤治療則不是必需藥品。加之生殖細胞腫瘤本身就是罕見病，這就決定了平陽黴素不會有太大的臨床用量。

　　無獨有偶，今年8月，網名“澤之老萬”的北京協和醫院婦産科專家萬希潤在微網志上發文稱，放線菌素D斷貨已導致數十位患者無藥可用。放線菌素D是小眾的化 療藥，即便多次提價，一支也不足20元，每個患者一個療程的使用量不超過12支。低價加上低使用量，廠商幾無利潤可言，極大挫傷了生産積極性。

　　一面是少得可憐的市場需求，一面是居高不下的研發成本，商業利益面前，許多藥企紛紛選擇放棄平陽黴素、放線菌素D等“孤兒藥”。安徽省物價農産品和醫藥 價格處相關負責人坦言，通常物價部門會對價格漲得過高的藥價進行約束，而對這類多年未漲的藥物，物價部門也沒太好的辦法。

　　求解罕見病缺藥

　　“孤兒藥”是用於預防、治療、診斷罕見病的藥品，由於罕見病患病人群少、市場需求少、研發成本高，很少有制藥企業關注其治療藥物的研發。

　　近年來，平陽黴素之外，也出現過其他一些低價藥品短缺的情況，如魚精蛋白、黃連素、甘草片等，還有因原料緊張而短缺的人血白蛋白、凝血因子Ⅷ等。

　　此前接受媒體採訪時，全國合理用藥監測辦公室專家孫忠實表示，在統計的短限藥物品種當中，一大半藥品的單位劑量價格都沒超過30元，很多藥品單位劑量價 格只要10元錢。“這就需要國家政策的扶持，包括傾向性補助，稅費減免。這樣才能夠保證短限品種或者是低價格品種的市場供應。”

　　安徽醫 科大學第一附屬醫院婦科主任顏士傑對此深有感觸：“‘孤兒藥’平時用量不大，但很多時候是‘救命藥’。”她認為相關部門應儘快出臺針對“孤兒藥”的政策， 要麼徹底放開市場，讓藥企有利可圖；要麼指定部分廠商生産，並通過儲備庫及時調劑此類藥品，保證醫院此類藥品的供給。同時，對非常必要的“孤兒藥”應建立 國家儲備體制和報警機制。

　　實際上，類似的保障措施各地正在嘗試。2014年，全國人大常委會委員、全國人大財經委副主任委員烏日圖建議，在國家藥品儲備中增加治療特殊疾病、罕見疾病的“孤兒藥”品種，並通過儲備庫及時調劑此類藥品，保證醫院此類藥品的供給。

　　今年4月，江蘇省衛生計生委匯總分析省內監測上報的短缺藥品資訊，將破傷風抗毒素等17種一類短缺藥品列入該省短缺藥品目錄，在南京、徐州、淮安和泰州4個省級儲備點進行定點儲備，以保障有效供應。

　　專家稱，“孤兒藥”短缺的事件屢屢發生，各地都在採取措施，但如果沒有國家層面的政策落實，仍會面臨“巧婦難為無米之炊”的尷尬境遇。“這需要一套長效機制去保障，不能每每遇到罕見病就寄望於以‘冰桶挑戰’這樣的噱頭來救人吧？”