《科學》雜誌發佈2024年度十大科學突破榜單 長效HIV預防針劑來那帕韋位列榜首

　　中國網財經12月17日訊 近日, 國際頂級學術期刊《科學》(Science)雜誌公佈了2024年度十大科學突破，來那帕韋(lenacapavir)位列2024年度科學突破之首。

　　《科學》(Science)雜誌認為，這種創新機制的注射用HIV藥物不僅展現出顯著的預防HIV感染效果，還體現了基礎研究上的重大突破——即對來那帕韋所靶向的HIV衣殼蛋白的結構與功能全新的深入理解。

　　此前，吉利德科學于第31屆格拉斯哥HIV感染藥物治療國際大會(HIV Glasgow 2024)上公佈了其評估一年給藥兩次的HIV-1衣殼抑製劑來那帕韋的第二個關鍵的3期臨床試驗PURPOSE 2的全部結果：在接受來那帕韋的受試者中，在隨訪期間99.9%未感染HIV，且在HIV預防方面來那帕韋也展現出優於每日服用舒發泰^®的效果，相關研究結果已發表在《新英格蘭醫學雜誌》。

　　國家衛生健康委員會艾滋病專家組組長、首都醫科大學附屬北京地壇醫院艾滋病臨床中心主任醫師張福傑教授表示，預防是HIV防治的第一個關鍵節點，PURPOSE研究顯示，一年給藥兩次的長效藥物來那帕韋在HIV預防方面的效果達到了空前高度，在艾滋病預防疫苗還是未知數的現實挑戰下，如果長效療法能廣泛應用，將會幫助進一步遏制全球HIV流行，並對終結艾滋病流行起到具有里程碑意義的推動作用。

　　HIV藥物不斷豐富，但用藥者的依從性仍是挑戰

　　HIV作為全球性的健康挑戰，其流行和防治一直受到社會的廣泛關注。中國疾控中心數據顯示，截至2022年底，我國報告存活HIV感染者122.3萬例，累計報告死亡病例41.8萬例。張福傑教授介紹，近年來，在我國HIV防治政策的持續支援下，擴大檢測與治療、推廣預防措施、重點人群干預、科研創新、以及消除社會歧視等一系列舉措得以加速實施。如今，我國HIV治療覆蓋比例已經達到90%以上，治療成功率也達到95%以上，使得HIV已從致命性流行病轉變為一種可防可控的慢性病。然而，目前新發感染人數仍呈現持續增加趨勢，切實有效的暴露前預防手段和創新的治療藥物成為遏制HIV感染傳播和防治的關鍵策略。

　　現有的口服藥物方案，尤其是傳統藥物，其複雜的給藥方式常導致部分感染者持續面臨著依從性低、規範治療率低等挑戰。

　　“臨床上，我們常常遇到許多感染者並未能嚴格遵守服藥程式，這不僅影響了抗病毒治療的成功率，也增加了病毒耐藥的風險。”中國性病艾滋病協會艾滋病藥物預防與阻斷專委會主任委員、深圳市第三人民醫院艾滋病醫學中心首席專家王輝教授表示，堅持每日服藥對於感染者群體來説都是一件難事，更何況對於有預防需求的健康人群。長效藥物的出現，很大程度上減少了給藥頻率，不僅有助於提升使用者的依從性，還能減少服藥引起的隱私洩露風險以及社會污名與歧視。

　　一年給藥兩次，來那帕韋開創HIV防治長效時代

　　作為全球首個一年僅需給藥兩次的長效HIV藥物，來那帕韋在最新HIV預防三期臨床試驗的兩個關鍵研究PURPOSE 1和PURPOSE 2中均顯示出對HIV預防卓越的有效性。

　　其中PURPOSE 1作為一項3期、雙盲、隨機研究，評估了皮下注射、一年給藥兩次的來那帕韋作為HIV暴露前預防(PrEP)藥物用於順性別女性中的有效性和安全性。結果顯示，在超過5300名16-25歲順性別女性和青春期女孩受試者中，通過與不同的預防性藥物對比發現，使用來那帕韋作為PrEP方案的受試者沒有發生一例HIV感染，HIV預防有效性達到100%。關鍵性的3期、雙盲、多中心隨機研究PURPOSE 2，旨在評估皮下注射、一年給藥兩次的來那帕韋在男男同性人群以及性別多樣化人群中用於PrEP相較于每日口服舒發泰和背景HIV發生率(bHIV)的安全性和有效性。近期，其結果在第31屆格拉斯哥HIV感染藥物治療國際大會報告，相較于背景HIV發生率，來那帕韋降低了96%的HIV感染率。兩項研究表明，來那帕韋有潛力成為預防HIV感染的全新重要方案。

　　王輝教授強調，PURPOSE 1和PURPOSE 2研究展現出來那帕韋預防HIV的卓越有效性，同時在不同人群中的積極數據也體現來那帕韋有潛力為更廣泛的、亟需額外HIV預防方案的群體提供全新的暴露前預防選擇。

　　此前，來那帕韋已在歐盟和美國獲批，用於與其他抗反轉錄病毒藥物聯合使用，用於治療現有方案不能獲得病毒學抑制的多重耐藥的HIV-1成人感染者。“HIV進入人體後，會侵入免疫細胞進行複製和繁殖，並同時破壞免疫系統。在這一侵入-複製過程中，包裹著病毒遺傳物質的衣殼起到了關鍵作用。”張福傑教授介紹，來那帕韋有別於目前獲批的其他抗反轉錄病毒藥物，是一種全新的長效HIV衣殼抑製劑的新靶點藥物，它能夠直接與HIV衣殼蛋白質亞基結合，調節衣殼的穩定性及(/或)傳送等，從而阻止HIV進入人體細胞或抑制病毒生命週期的其他多個關鍵步驟。同時，來那帕韋也展現出半衰期比較長，與目前獲批的其他抗反轉錄病毒藥物不存在交叉耐藥等特點，為多重耐藥的患者提供新的治療選擇。

　　據悉，吉利德科學于2023年9月已向中國藥品審評部門遞交了來那帕韋的上市申請，並在今年進博會期間與海南博鰲樂城先行區達成戰略合作，依託樂城國際醫療旅遊先行區特許藥械進口政策優勢，加速來那帕韋用於HIV預防在樂城的先行先試。