■給力産學研

　　□ 本報記者 項 錚

　　臨床試驗是藥品上市前最重要的關口，關乎患者生命安全，臨床試驗數據還能造假嗎？11月初，國家食藥監總局公告第一批臨床試驗數據核查結果，其中8家企業11個藥品的臨床試驗數據不真實、不完整。11月16日，國家衛生計生委發佈通知，要求衛生計生部門配合食藥監總局的調查，加強醫療機構的管理。藥品臨床試驗數據打假大幕已經拉開。

　　臨床試驗數據亂象

　　北京經緯傳奇總經理蔡緒柳告訴科技日報記者，目前在國際上，我國的新藥臨床試驗數據不能被廣泛認可。

　　我國有健全的藥品臨床試驗法律法規，一系列相關的原則、辦法等，中國現行的藥物臨床試驗管理規範（GCP）來源於歐、美、日共同發起的國際標準ICH-GCP，在基本原則和大多數的實施細則上基本一致。這個體系嚴謹完備，且批准研究在制度上要求較高，如果各方履行好職責，藥品臨床試驗數據真實有效。中國注重加強臨床研究的批准權和管理權的集中控制，即批准研究在制度上要求較高。

　　但是目前國際上並不廣泛認可我國的臨床試驗數據。最重要的原因是不信任我國臨床試驗數據真實性。

　　事實上，2012年原國家食品藥品監督管理局即檢查了134家藥物臨床試驗機構，其中38家需要整改，佔總數的28.5%。我國食藥監部門幾乎每隔幾年就進行一次集中整頓，但是新藥臨床數據不真實情況仍然存在。

　　嚴厲的核查工作已經開始。今年7月，國家食藥監總局發佈公告，要求1622個已經申報生産或進口的待審藥品註冊申請開展藥物臨床試驗數據自查核查工作，1622個受理號中有309個受理號分別屬於國內103家上市公司。8月，1622個註冊受理中，一部分申請減免臨床，另一部分主動提交自查資料，還有一部分主動撤回藥品註冊申請。11月11日，國家食藥監總局公告中稱11個藥品註冊申請中數據有不真實、不完整問題，臨床試驗機構涉及國內5家三甲醫院。

　　數據不真實誰之責？

　　此舉引起業內人士的熱議。

　　一位業內人士告訴科技日報記者，以前我國大部分藥物都是仿製藥，因為外國公司的原研藥已經上市多年且療效肯定，大家都對臨床試驗數據不重視，認為不會有太大問題，因此都能馬虎過關。此次嚴格審查刷新了企業和醫院對藥品臨床試驗的認知，和以前相比，藥品臨床試驗數據的真實性必將提高。其次，核查之後應該明確數據不真實是誰的責任，是藥物臨床實驗機構的問題還是監管不力？同時，他希望國家食藥監總局的檢查應該持續而且徹底，不能搞一陣風，應該切實持續加強監管，不讓臨床試驗機構和企業有僥倖心理。

　　“我國法規嚴格但在執行上打了折扣”，蔡緒柳認為，我國的藥品審評是桶狀，能進的基本都能出，而美國FDA的藥品評審是漏斗型，寬進嚴出，美國FDA新藥上市前把控得非常嚴格，我國臨床試驗數據中推理得來的多，數據失真，不知道藥品的真實療效，影響我國基於臨床試驗數據的循證醫學研究。

　　一位不願意透露姓名的業內人士告訴記者，近幾年來，我國的一些創新品上市後銷售量遠遠沒有達到預期效果，雖然有難以進入醫保等原因，但不能排除和臨床試驗數據不真實有關。也就是説，臨床試驗數據非常好，上市後療效卻一般，是導致這些創新藥品銷售不好的原因之一，這也給企業帶來鉅額損失。

　　在美國，一個藥品上市前往往要做好幾次甚至幾十次二期、三期臨床試驗，在不同情況下檢驗藥品的安全和有效，而在我國，只做一次二期、三期臨床試驗就上市了，企業很少主動再依據患者的不同情況設計多次臨床試驗。近兩年，我國一些藥企的藥品同時在美國和中國做臨床試驗，“相比之下，美國的臨床試驗更認真、更嚴格。只有臨床試驗數據可靠，企業才能放心，患者安全才有保證，我國的醫學研究才有根據”，這位專家告訴記者。

　　為創新藥物保駕護航

　　近幾年，我國很多藥企已經不滿足於做仿製藥，他們創新的勁頭越來越足，創新能力越來越強。

　　一般來講，跨國藥企大多研發創新藥。這些藥企內部即設有監查機構，非常重視臨床試驗數據的真實與可靠，在臨床試驗期間主動監管。因為藥品上市後，臨床試驗效果直接關係到上市後的銷售情況，而且在臨床試驗過程中可能發現其他適應症，便於企業及時調整，節省研發經費。而且跨國藥企規模大，風險意識強，嚴謹規範。國外法律約束也非常嚴格，造假甚至面臨法律風險，總體來講，跨國藥企的臨床試驗數據相對真實完整。

　　臨床試驗是新藥審批的必備條件，是耗時最長、耗資最多的環節，真實的臨床試驗數據不僅是創新藥的必要保障。蔡緒柳認為，臨床研究過程監管的缺失，會讓新藥投資止步不前，會讓醫藥企業盲目推廣，會讓藥品審評中心“無據可依”，會讓中國的醫藥科學成為沒有價值的垃圾。

　　據記者了解，目前我國已經出現國內第三方稽查公司，監理新藥臨床試驗環節。“‘第三方稽查’相當於建築工程中‘監理’的角色， 試驗開始進行的時候對方案有把控，對研究者、試驗團隊進行培訓，在試驗過程中發現試驗的問題，把問題找出來以後再重新培訓，避免後面再發生同樣的問題。其業務主要是幫助申辦方獲取真實全面的臨床試驗數據，同時評估和管理新藥投資風險。作為“監理”，“第三方稽查”似乎正在扮演著投資方和CRO之間的“特殊”角色。

　　連結

　　臨床研究過程監管的缺失，會讓新藥投資止步不前，會讓醫藥企業盲目推廣，會讓藥品審評中心“無據可依”，會讓中國的醫藥科學成為沒有價值的垃圾。蔡緒柳告訴科技日報記者，目前市場上第三方稽查公司寥寥無幾，隨著投資風險的顯現以及醫藥市場的日益規範，新藥“第三方稽查”上位的日子或許不遠了。