類藥物分子使基因編輯更精準
- 發佈時間：2015-04-28 01:30:52 來源：科技日報 責任編輯：羅伯特
科技日報北京4月27日電 （記者房琳琳）設想有那麼一天，科學家可以在實驗室通過替換機體DNA來尋找一系列問題答案，或許醫生還能設計改變病人基因的藥物來治療基因異常。有點像科幻小説？隨著基因編輯技術（Cas9/CRISPR系統）的發展，這終將成為現實。
但在實現之前，科學家必須克服一系列困難，包括如何提高基因組編輯修改目標DNA序列的速度。而這正是美國哈佛大學化學生物學教授劉大衛和他的同事要破解的難題。
劉教授帶領的科研團隊開發出一種可以被小的類藥物分子激發活性的Cas9形式，修改人類基因組中目標DNA序列的速度比標準Cas9形式快25倍。研究成果發表在最近的《自然·生物化學》雜誌上。
“研究旨在通過對活躍期的Cas9仔細控制來提高基因編輯的特異性。我們設計了一個Cas9形式，只在給細胞提供無害類藥物小分子時才能表現活躍。”劉教授説，“我們能證明用這個系統可以高效修改基因組。”
劉教授解釋説，用小分子控制Cas9活性的想法雖然得以實現，但與其他藥物治療或實驗室工具不同，基因編輯技術不是一個“穩態”化學過程，“我們想要的就是爆發的基因編輯活性短暫到足以修改一到兩種目標基因，然後你還可以讓這種活性消失並不再影響細胞進程。”
據物理學家組織網近日報道，為了獲得這種“短暫爆發的活性”，劉教授領導的團隊成功設計了這種只在類藥物小分子出現時才表現活性的蛋白質形式，“目前發表的基因編輯技術通常沒有時間限制，這一過程持續數天甚至更長。但是用我們設計的系統，可以讓Cas9蛋白保持幾小時的活性，然後立刻‘收手’，蛋白質很快變得‘遲鈍’起來。在活性高峰期過後，新的Cas9蛋白質就不會再持續活躍了。”
劉教授希望有一天Cas9和CRISPR技術能夠精準到修改速率低於同步自然免疫的速率。他解釋説：“如果能做到這一點，病人使用基因編輯技術相關療法後，再患上癌症或其他基因疾病的風險會大大降低。”
鋻於基因編輯是一項全新的技術，他建議，科學家和其他社會組織之間建立一種對話關係，確保在發展和應用中對這項新技術“充分考慮”。
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