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日利用iPS細胞修復肌肉萎縮症基因

  • 發佈時間:2014-11-29 01:30:58  來源:科技日報  作者:佚名  責任編輯:羅伯特

  新華社東京11月28日電 (記者藍建中)日本研究人員在美國最新出版的《幹細胞報告》上撰文説,他們利用誘導多功能幹細胞(iPS細胞),成功修復了引發肌肉萎縮症的致病基因。這一成果將有望促進開發出改善肌肉萎縮症症狀的方法。

  肌肉萎縮症是一種損壞人體肌肉的遺傳性疾病,由於身體無法製造支撐肌肉結構的蛋白質,患者會變得無法運動,目前幾乎沒有有效的治療方法。

  進行性肌營養不良是常見的一種肌肉萎縮症。該病由於基因變異,導致對保持肌肉結構必不可少的抗肌萎縮蛋白在合成中途停止,出現異常蛋白質而發病。患者會出現肌肉力量下降和肌肉萎縮的症狀。其基因療法的難點在於,很難只瞄準致病基因而不傷害其他基因。

  由於iPS細胞能在體外再現疾病的症狀,日本京都大學的研究人員採集了進行性肌營養不良患者的皮膚細胞,培養出iPS細胞。研究小組通過識別基因結構,成功修復了iPS細胞的致病基因,而目標基因以外的基因都沒有出現重大損傷和變化。待到iPS細胞發育成肌肉細胞後,細胞內就出現了抗肌萎縮蛋白。

  研究人員認為,將這種正常的肌肉細胞移植到進行性肌營養不良患者體內,就可能改善症狀。下一步,他們將繼續研究如何將修復好的iPS細胞發育成的肌肉細胞移植到患者體內。

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