江蘇首個移植術後隨訪規範化管理示範中心落地 專家呼籲慢性排異管理“早”字當先

　　中國網財經12月21日訊 昨日，蘇州大學第一附屬醫院造血幹細胞移植術後隨訪規範化管理示範中心(“示範中心”)落地，成為全國首批落地示範中心之一。

　　蘇州示範中心落地後，將以創新模式推動標準化、示範化、區域一體化的藍本建設，助力造血幹細胞移植術後，尤其是改善慢性移植物抗宿主病(cGVHD)這一常見並發癥給患者生存率和生活品質帶來的嚴重影響。針對篩診治不及時、長期隨訪管理難等問題，幫助更多患者實現早篩早診早治以及術後全流程規範化管理，以改善更多患者的生存率和生活品質，推動造血幹細胞移植診療水準高品質發展。

　　近年來，我國異基因造血幹細胞移植(allo-HSCT)平均年增長率達10% ，2023年異基因造血幹細胞移植量更位居全球第一。在移植體量和療效逐步提高的同時，術後常見並發癥如cGVHD正成為移植後患者面臨的“次生災害”。

　　蘇州大學附屬第一醫院血液科主任、國家血液系統疾病臨床醫學研究中心常務副主任、中華醫學會血液學分會主任委員吳德沛教授表示，cGVHD已然成為中國每年數以萬計造血幹細胞移植後患者的生活甚至生存難題，術後規範化管理勢在必行。造血幹細胞移植是蘇州大學附屬第一醫院的優勢方向之一，從疾病評估到供體選擇、並發癥防治，從醫療到護理，從治療到隨訪，“蘇州模式”聚焦影響移植的每一環節，並且與時俱進，充分結合新型診療手段。“本次造血幹細胞移植術後隨訪規範化管理項目的啟動和首批示範中心的落地，將進一步強化移植後管理的規範化路徑，最大化發揮示範中心的價值，以1+N的模式，以點帶面推動區域協同發展，助力全方位完善我國造血幹細胞移植術後管理生態圈。”

　　cGVHD俗稱“慢性排異”，30%-70%異基因造血幹細胞移植患者術後都存在發生cGVHD的風險。該疾病會累及皮膚、眼睛、口腔、關節等多個組織器官，嚴重影響患者生活品質，更是異基因造血幹細胞移植患者晚期非復發性死亡的首要原因。

　　吳德沛教授強調，早篩早診早治是cGVHD管理的“黃金準則”，需要及時識別症狀、及時診斷、在早期階段及時治療，更早管理有望達成更好治療結果。但目前許多cGVHD患者在術後管理中更多聚焦于移植的原發病，往往容易忽視並發癥症狀，需要進一步提升管理意識。其次，針對纖維化的核心問題也十分關鍵。“cGVHD的治療目標一方面需要建立免疫耐受以維持免疫穩態，進而有效預防、減少纖維化。另一方面對於發生纖維化的組織和器官，希望能夠有效的直接逆轉纖維化，因此免疫穩態和逆轉纖維化是cGVHD的治療目標和核心，選擇針對性治療方式尤為關鍵。”

　　目前在治療層面，超過一半的cGVHD患者在接受一線標準治療後，仍需二線或更後線的治療，患者對於更具有針對性的創新療法存在巨大的需求。二線治療有甲氨蝶呤、嗎替麥考酚酯等，近年來也出現JAK抑製劑、BTK抑製劑、ROCK2抑製劑等治療藥物。

　　吳德沛教授介紹，不同藥物的作用機制不同，大部分藥物均聚焦于抑制免疫炎症，無法有效抑制纖維化，往往無法直擊根源控制疾病進展。“隨著更多創新療法，如ROCK2抑製劑甲磺酸貝舒地爾的出現，cGVHD的治療也步入‘雙管齊下’的時代，即恢復免疫平衡並逆轉纖維化的雙向機制，為臨床儘早達成治療目標與cGVHD規範化管理提供有力武器。實現維持免疫穩態的價值還在於能夠治療cGVHD的同時可保留移植物抗白血病(GVL)效應，有助於減少GVHD和白血病復發間難以平衡的矛盾。”

　　國家醫保局于12月9日舉辦了2024年國家醫保藥品目錄解讀活動，重點列舉了9個具有代表性的品種。這些産品臨床價值大、創新程度高、價格合理、填補空白，其中包括慢性移植物抗宿主病治療領域ROCK2抑製劑甲磺酸貝舒地爾片。新版醫保目錄將於2025年1月1日正式落地，期待為更多患者儘早達成治療目標與規範化管理提供有力支援。

　　據了解，蘇州示範中心落地後將進行針對性的隨訪管理體系建設與實踐，圍繞患者全程診療節點進行賦能，全面覆蓋篩查、診斷、治療、疾病科普教育、隨訪管理的規範化流程。並且項目將打通線上、線下壁壘，包括就診前的cGVHD篩查、評估，如受累器官評估和線下肺功能篩查等；就診中的cGVHD標準化診斷、治療，如cGVHD評估量表、常見症狀問診提示卡等；就診後的cGVHD規範化隨訪與疾病科普宣教，如個性化患者隨訪服務、疾病科普教育手冊、疾病科普視頻等，併為科研轉化提供長期隨訪體系支撐。

　　吳德沛教授表示，移植術後隨訪過程中，醫患應做好密切溝通，當出現異常症狀時應首先考慮是否是排異反應，並第一時間予以診治。當確診之後視疾病階段，開展針對纖維化的規範治療，同時要做好長期隨訪工作，幫助患者早日回歸正常生活。