中國網財經4月30日訊 百時美施貴寶今日宣佈,全球首創心肌肌球蛋白抑製劑邁凡妥(通用名:瑪伐凱泰膠囊)獲國家藥監局(NMPA)優先審評批准,用於治療紐約心臟協會(NYHA)心功能分級II-III級的梗阻性肥厚型心肌病(HCM)成人患者,以改善運動能力和症狀。
此次獲批基於全球EXPLORER-HCM和中國EXPLORER-CN III期臨床研究,結果顯示,在中國梗阻性肥厚型心肌病(梗阻性HCM)患者中,邁凡妥在Valsalva左心室流出道(LVOT)峰值壓差上表現出顯著改善,同時在包括LVOT梗阻、臨床症狀、健康狀態、心臟生物標誌物及心臟結構在內的所有次要終點中均觀察到改善。在安全性方面,邁凡妥在中國梗阻性HCM患者中耐受性良好,並表現出與既往研究一致的安全性特徵。
資料顯示,肥厚型心肌病主要是由於編碼肌小節相關蛋白基因致病性變異導致的,或病因不明的心肌病,以心肌肥厚為特徵,左心室壁受累最為常見。我國經年齡和性別校正後的患病率約為80/10萬。根據是否存在左心室流出道(LVOT)梗阻,肥厚型心肌病可分為梗阻性和非梗阻性兩大類型。
患者通常會出現勞力性呼吸困難、胸痛、心悸及暈厥等症狀,甚至出現嚴重並發癥,導致病情惡化或死亡。心臟性猝死(SCD)的發生率雖然只有1%,但其仍是HCM患者的主要死亡原因之一,在年輕患者中尤為顯著。
EXPLORER-CN主要研究者、北京協和醫院院長張抒揚教授指出,與非梗阻性HCM患者相比,左心室流出道梗阻的患者生存率較低。常規藥物只能減輕症狀,並不能從根本上解決心肌肥厚所導致的一系列臨床症候群。而手術或介入治療雖可以改善HCM症狀,但是侵入性治療難度高且存在並發癥風險,極少患者會接受,目前在臨床上並未得到廣泛應用,亟待新的創新藥物出現以改變治療現狀。
“瑪伐凱泰是肥厚型心肌病治療領域的創新治療藥物,已在多項國際研究中證實了療效和安全性,而針對中國患者開展的EXPLORER-CN研究也證實了瑪伐凱泰能夠為中國患者帶來顯著獲益。”張抒揚教授表示,瑪伐凱泰在中國的獲批開啟了中國梗阻性HCM治療的新紀元,有望重新定義此類患者的治療前景。
據介紹,過多肌球蛋白和肌動蛋白橫橋的形成,以及肌球蛋白超鬆弛狀態的失調是HCM的機理特徵。作為全球首創的心肌肌球蛋白抑製劑,邁凡妥可靶向疾病核心病理生理機制,通過與心肌肌球蛋白的可逆性結合,減少肌球蛋白和肌動蛋白橫橋的數量,以減輕心肌的過度收縮,並改善舒張功能。
目前,邁凡妥已被納入《2023歐洲心臟病學會(ESC)心肌病管理指南》、《中國成人肥厚型心肌病診斷與治療指南2023》以及《中國肥厚型心肌病指南2022》,作為梗阻性肥厚型心肌病患者的推薦療法之一。
百時美施貴寶副總裁、中國及亞洲區域市場總經理、中國區總裁陳思淵表示,中國對創新藥物準入的支援力度正在不斷加大,作為百時美施貴寶“中國2030戰略”實施以來在心血管領域獲批的第一個創新藥物,邁凡妥此前已在澳門和香港獲批,並於今年年初正式落地海南博鰲“醫療特區”。“此次獲批將有望為更多的梗阻性肥厚型心肌病患者帶來全新治療選擇,提高患者生活品質。目前我們正積極與監管機構協作,加速推動藥物在中國的可及,以期讓患者早日獲益,邁向泰然生活。”
(責任編輯:張紫祎)