將“不可治愈”變為“可治愈”

　　白血病、淋巴瘤等血液惡性腫瘤是嚴重危害人民生命健康的重大疾病。近年來，血液疾病在發病機制、分子標記、靶向藥物等方向均取得了長足的進步乃至重大突破，血液惡性腫瘤患者5年生存期上升至60%—90%，逐漸由“不可治愈”變為“可治愈”疾病。

　　骨髓移植是治療惡性血液疾病的有效方法。“在骨髓移植之前，最重要的是要有供者。”黃曉軍介紹，在骨髓移植技術的早期，供者的主要來源是同胞兄弟姐妹，而且要求配型完全相合。在兄弟姐妹之間能夠找到供者的可能性大概在25%—30%，如果沒有能配型成功的供者，接下來就只能通過骨髓庫等尋找供者，無法保證每個人都能找到供者。

　　目前，黃曉軍團隊經過十幾年的努力，已找到了突破供體限制的新途徑，使半相合，也就是父母供給子女，或子女供給父母進行骨髓移植達到與同胞兄弟姐妹間移植同等效果。論文中提到的單倍型移植的新進展讓所有病人都有了供體，骨髓移植的供體選擇從“有或沒有”變成了“選哪個更好”。

　　“白血病是不治之症這個概念是錯誤的。”黃曉軍認為，通過合理治療，相當多的病人可以長期生存甚至治愈，比如兒童白血病，70%左右可以治好。“在治療血液病方面，我國的技術處於領先地位。當然，能治好不等於很容易治好，也不等於所有病人都能治好。但是，‘不治之症’這個觀念一定要改變。”

　　“北京模式”分享“中國智慧”

　　2014年12月，在舊金山舉行的全球血液界頂級學術盛會上，在全世界100多個國家和地區的1.8萬多名與會專家中，黃曉軍因其所建立、完善的單倍型移植技術體系——“北京模式”，在血液病醫治上取得人類醫學史的重大突破而備受矚目。

　　在白血病的治療中，一直以來最大的難題是患者找不到合適的骨髓進行移植而喪生。黃曉軍課題組歷經十餘年艱苦探索，首創單倍體移植技術體系，使所有白血病患者都能從自己父母或子女身上找到移植的骨髓，這讓無數的患者重獲生機。數據顯示，北大人民醫院血液所接受單倍體移植治療的標危白血病患者的3年無病生存率達到68%，高危白血病為49%，優於同期M.D Anderson、Johns Hopkins等國際著名移植中心。這不但使該所發展為全球最大的單倍體相合移植中心、療效最好的骨髓移植中心，而且由此形成的“北京模式”被全世界一半的單倍體移植所採用，成為國際血液學界最主流的移植模式。

　　在“半相合移植峰會”上，全球僅有13位科學家獲得大會發言資格，黃曉軍是其中之一。2014年8月，黃曉軍在全球頂尖血液學術雜誌《Blood》發表了封面文章《關於供者選擇原則的研究》；據悉，每年年會期間，《Blood》僅邀請四五位對全世界血液科學有重大影響的科學家做深度專訪，以往這份榮耀一直由歐美科學家所壟斷，而去年這一慣例首度被打破。

　　另外，《Blood》還就供者選擇的分層型原則對黃曉軍進行視頻專訪，使其成為亞洲第一人。黃曉軍在專訪仲介紹了課題組的最新科研成果，向全球血液專家分享了白血病治療上的“中國智慧”。

　　承擔風險是創新的過程

　　人民醫院血液科似乎是全中國血液患者的最後希望，而黃曉軍則成了希望的“代言人”。

　　“更多的時候，我把風險和遭遇的問題看成是挑戰和機遇，是創新的過程。”黃曉軍認為，一個醫生如果不敢面對風險，他絕對不會成為大家。“大部分人被風險壓下去了，只有頂著風險的人才能冒出來。”

　　人民醫院血液科這些年接收了不少高危、難治的病人，比如急性早幼粒細胞白血病。黃曉軍解釋説，急性早幼粒細胞白血病是一種風險極大的疾病，很多病人從得病到死亡大約半月時間。而黃曉軍團隊已經探索出治療該病的新方法。

　　黃曉軍介紹，我國從10年前就開始用維甲酸和亞砷酸聯合治療急性早幼粒細胞白血病，根治率達90%以上。維甲酸是口服藥，但亞砷酸是靜脈注射製劑，患者必須住院輸液治療。如果能夠用口服砷劑替代靜脈亞砷酸，將提高患者生活品質，降低就醫負擔。因此，北京大學血液病研究所又開始了探索，他們提出了“口服砷劑在急性早幼粒細胞白血病治療時療效非劣于靜脈砷劑”的研究假説。在陳竺院士和陳賽娟院士的支援和幫助下黃曉軍組織全國七家血液病研究治療中心，開展口服砷劑和靜脈砷劑治療急性早幼粒細胞白血病的多中心前瞻性隨機對照試驗。

　　歷時5年的前瞻臨床研究證實，口服砷劑組患者的療效（2年無病生存）非劣于靜脈砷劑組患者；兩組患者3年總生存率無顯著差異，同時證實二者具有相似的安全性。

　　“當前急性早幼粒細胞白血病的治療，一般需要長達2年左右的維持治療，長期住院輸液無疑對患者的生活品質和患者家屬的生活造成影響。”黃曉軍表示，口服砷劑替代靜脈砷劑，患者就可以在家口服藥物治療。這將提高患者生活品質，降低醫療費用。

　　榮耀不屬於我個人

　　骨髓移植，毫無爭議地成為北京大學血液病研究所的王牌，再加上世界首創的單倍型，這裡已經成為國際上最大的5個移植中心之一。但在黃曉軍的設計中，一個真正“國際范兒”的中心絕不能一支獨秀。尤其規範化診治，規範化治療需要以規範化診斷為基礎。為了達到理想中的規範，黃曉軍建立了國內高水準血液系統惡性疾病規範化診斷平臺。

　　作為一個管理者，黃曉軍希望，醫生們不要擠一根獨木橋，團隊的每個成員都能在血液研究的各個領域、方方面面，各有專長，相互補位，這樣才不會互相內耗。於是，他根據所裏每個人自身的情況和血液研究所的現狀，客觀地做分析，制定每個人的成才設想。

　　另外，在所有科研項目，黃曉軍都是帶著他的團隊一起搞。“要把大家都帶上去，水漲船高，重要的一點是我很自信，不怕被他們超過。”他常對年輕大夫説，你要前行，要有闖勁和銳氣。如今，他“逼”著年輕大夫去探索，帶著年輕大夫一起前行。

　　對整個醫療行業來説，未來的多中心發展和融合是必然趨勢。黃曉軍看到了這種趨勢，也開始著手實踐著，從北大人民醫院、清河人民醫院，到北大國際醫院，血液科已經形成了多中心的陣勢，並將形成各自的特色與優勢。

　　“這不是競爭，而將是融合。”在黃曉軍的理念中，未來的北大國際醫院血液科不僅在技術上會達到國際一流水準，還將建設英文網站，舉辦各大血液科學術會議，成為國內外的學術交流平臺。此外，國際醫院不僅服務於國內患者，還將吸引國外患者，並配備完善的服務流程及就診設施，讓更多患者受益。

　　“我們有全世界最大的異基因造血幹細胞移植中心，我們有500多名醫護、科研人員組成的專業團隊，同時我們的團隊獲國家973，863計劃等重大項目科研資金的支援。所以這份榮耀不屬於我個人，而是屬於國家。”黃曉軍自豪地説，能躋身世界血液科學的金字塔尖，説明我們中國科學家有能力為人類白血病的治療作出更大的貢獻，從某種意義上講也是“大國崛起”的一個例證。