血友病基因療法動物試驗獲成功
- 發佈時間：2014-08-18 01:30:46 來源：科技日報 責任編輯：羅伯特
新華社東京8月17日電 （記者藍建中）日本研究人員最新成功發明瞭一種血友病基因療法，在實驗鼠身上取得了成功。
血友病是遺傳性凝血功能障礙導致的疾病，其特徵是人體無法生成凝血因子或者凝血因子生成不足，導致凝血時間延長，出血難以止住。人類的凝血因子主要是由肝臟生成的一種蛋白質，但是血友病患者的肝臟缺乏生成這種蛋白質的正常基因。
京都大學和奈良縣立醫科大學的研究小組利用特殊的轉運分子，將凝血因子基因植入患有血友病的實驗鼠肝臟內，結果發現實驗鼠肝臟開始製造凝血因子，效果持續了300多天。而且實驗鼠出血後很容易止住，表明凝血機能得以恢復。
目前血友病尚無根本的治療方法，重症患者只能每隔數天注射一次凝血因子製劑，費用高昂。今後，研究小組計劃利用這種基因療法，將控制凝血蛋白質生成的基因植入人類誘導多能幹細胞（iPS細胞）內，分化生成肝臟細胞移植給人體，對血友病患者進行治療。誘導多能幹細胞是通過對成熟細胞進行“重新編程”培育出的幹細胞，擁有與胚胎幹細胞相似的分化潛力。
相關研究成果發表在16日一期的美國線上科學雜誌《公共科學圖書館綜合卷》上。
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