新版國家醫保藥品目錄實施兩月 罕見病用藥“最後一公里”亟待破局

　　中國網財經2月29日訊 每年2月的最後一天，是國際罕見病日。今年是第17個國際罕見病日，也是新版國家醫保藥品目錄實施兩個月之際。

　　針對社會各界比較關注的罕見病患者用藥長期存在的“最後一公里”障礙等問題。日前，記者採訪了華中科技大學同濟醫學院藥品政策與管理研究中心主任陳昊教授。

　　今年1月1日，《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄(2023年)》實施，15種罕見病用藥納入醫保目錄，數量創近三年來新高，覆蓋16種罕見疾病，填補10個病種的用藥保障空白。

　　罕見病患者用藥負擔進一步下降，從有藥可用，到用得起藥，保障力度進一步提高。然而，罕見病患者就診、用藥依然存在諸多障礙。《2023年中國罕見病行業趨勢觀察報告》顯示，由於罕見病發病率極低，病種繁多且病狀複雜，大多醫務人員缺乏罕見病相關的醫學知識和診斷能力，導致罕見病難以確診。加之區域醫療資源分配不均，罕見病患者異地就醫現象非常普遍。

　　“雖然我們看到越來越多的罕見病用藥被納入了醫保，並且醫保也拿出了足夠多的誠意來採納這些對特殊罕見病群體的關愛政策，但實際上還是有不少的難點和痛點是放在罕見病患者面前。”陳昊教授指出，其中一個痛點就是入院難。雖然罕見病用藥被納入了醫保，但是罕見病用藥，特別是一些所謂的高值、高費用的罕見病用藥，這些藥品因為受到了支付的限制，同時醫院作為一個客觀運營的實體，需要去考慮資金的週轉、用藥的週轉，包括罕見病用藥的配備所形成的資金的佔壓等問題，醫院必須要考慮，去配備這些罕見病用藥所形成的客觀上的負擔和壓力。“這是一個非常重要的原因。醫院作為罕見病患者診斷、治療、救助的最主要場所，如果進不了，患者用藥的可及性就會形成比較大的障礙。”

　　陳昊教授表示，相對於高值罕見病用藥而言，雖然進了國談，但是費用總體負擔依然比較沉重。“不管在政策上採取單列支付也好，還是説採取了包括大病醫保制度在內的這些綜合性的救助措施情況下，這些罕見病的高值藥品對於患者長期用藥的自付部分，依然是比較高的。對患者來説，依然存在著難以持續的負擔，難以持續地規範用藥的情況。”

　　對於“如何去提升醫院配備最後一公里”的問題，陳昊教授認為，首先醫院對罕見病用藥配備這件事得有一個清晰的認知。對於醫療機構而言，用藥規模始終是有限的，不可能無限擴張。

　　其次，罕見病用藥的配備必須依據醫院具體的診療能力、診療範圍和診療水準等因素，去科學、合理地制定配備要求。“罕見病之所以罕見，它有一些自身的特點。對於醫療機構而言，要求普遍全部配備，是不客觀也是不科學的。對於承擔罕見病診療的地區診療中心或者罕見病診療中心而言，可以依據流行病學的發病情況和患者的綜合情況，去進行配備。”