2019年7月20日，“紫牛醫療創業營”開營儀式在北京新世界酒店舉行。開營儀式現場，數十位醫療領域投資基金、産業領軍企業以及行業專家、學者悉數到場，圍繞“新科技驅動下的醫療場景重構升級”進行了深入探討。

艾爾普再生醫學創始人兼CEO王嘉顯介紹，艾爾普成立於2016年，是國內領先的利用幹細胞及再生醫學技術治療難治性退行性疾病的生物科技公司。艾爾普針對的第一個適應症即通過體外人源心臟組織來治療缺血性心衰，其已率先通過了合作醫院學術委員會的倫理審查，目前正處於國家備案階段。

為心臟裝一個“引擎”

目前中國乃至全世界都有著數量龐大的心衰疾病患者，據王嘉顯此前介紹，現階段僅國內就約有450萬的心衰患者。

眾所週知，心臟衰竭是一種典型的因人體細胞“再生小于生長”所致的組織衰竭疾病。且由於心臟不像皮膚一樣可以進行自我修復，目前絕大多數心衰患者通過終身服藥來一定程度緩解症狀，心衰嚴重者則只能依靠心臟移植。

但器官移植的難度可想而知一方面，心臟移植對心臟供體的要求較高，一般只能來自於突發死亡（腦死亡但身體沒有死亡）的捐獻者。而事實上，國內符合要求的供體稀少，且囿于制度和文化的缺失，條件契合的人群絕大部分沒有捐贈重要器官的意願。另一方面是捐獻渠道收縮的問題。原先我國的捐獻者中多是死刑犯，但因涉及倫理問題，目前，從死刑犯身上取器官的行為已經被法律所禁止。

近年來我國心臟移植手術案例每年普遍不超過二三百例，遠低於美國每年六七千例的捐獻記錄。鋻於此，體外再生健康的人源心肌細胞成為除心臟移植之外，根治心衰唯一有效的醫療手段。

再生醫學的原理在於利用人體自身的誘導多能幹細胞，這種幹細胞類似於人類受精卵著床四到五天時的狀態，這意味著它具備分化出整個胎兒的潛力。雖然直接克隆人類的做法有悖論理，但在體外定向分化出人體所需要的組織器官，如神經、心臟等，並將其移植回體內以替代組織損失的做法，卻是值得推行的醫療趨向。

就實踐成果來看，目前再生的心臟組織是一片搏動的細胞，而不是整顆心臟。對此王嘉顯介紹稱，“心臟細胞本身就像水泥，至於做成什麼樓，要看鋼筋怎麼搭”。換句話説，心臟移植手術和心臟再生技術之間好比“換車”和“修車”的關係，長期來看，相比于“整心更換”且需要不斷服用抗排斥藥物的心臟移植來説，給心臟“換裝一個引擎”的再生醫學，至少從可操作性和維護成本來説都具有顯著優勢。

王嘉顯指出，“人體正常的射血分數（用於評估供血功能的指數）一般在50%到70%，目前來看，再生醫學更適用於射血分數在35%到45%之間的中末心衰患者，但是對於該數值已經降至個位數的重度患者來説依然需要移植。”

據不完全統計，現階段我國大部分心衰患者的射血分數集中在20%到50%之間，這意味著每年需要通過再生醫學治療的心衰患者已經過超過10萬人，再生醫學的市場僅在心衰領域就能達百億元以上。

除去心衰，神經系統性疾病也是一類一旦神經發生問題就不可再生的終生損耗。但因人體的神經組織浩繁，每條神經對應的功效不一，神經疾病的治療相比心臟疾病來説更為複雜。

據王嘉顯介紹，人的神經基本是在3歲以前發育的，小兒腦癱患者或是先天基因缺失，或是後天缺氧導致神經發育異常。此類患者不僅呈現出運動障礙、智力落後等諸多表徵，而且平均壽命也較常人短，一般都不超過三十歲。

據統計，目前該病在我國的發生率約在1.8‰到4‰之間。即便單純從概率上講，小兒腦癱屬於罕見病，但是其為社會經濟和家庭生活帶來的壓力是持續性的。

如今，艾爾普在小兒腦癱上的治療實驗方面已經在與香港醫科大學進行深入合作，並在動物模型上取得了不錯的數據。王嘉顯介紹稱，在用再生醫學干預之前，患病動物的平均壽命只有90到100天，經過治療之後可以活到300天以上，已經達到其正常的壽命範疇，且從功能學上也體現出顯著的改觀，不只如此，艾爾普還參加建立並運營了“中國難治疾病iPSC細胞模型庫”，加速新藥，尤其是用於治療罕見病的“孤兒藥”研發進程。

“以前孤兒藥研發進程緩慢，大都是因為罕見病患者稀少而分散，很難找到足夠的疾病模型。長期缺乏對疾病激勵的認識所致”，王嘉顯表示。因此，艾爾普旨在與中國知名醫院合作，利用其對罕見病患的“虹吸效應”，集中收集罕見病樣本並從中提取多能幹細胞。“採集完後患者就可以回家了，後續直接用他們的細胞進行藥物篩查就可以了”。

“這個領域很容易吸引很多著名的科學家進來，但這些生物學基礎科學環節的人才往往沒有太多臨床資源”，王嘉顯稱，“這個行業只有將全部要素打通變成産業鏈條才能成立，某個企業的單一環節很強但其他都是0顯然不行，這就像木桶的短板效應，功不在長板”。

我們是心臟領域入局較早、成熟且靈活的團隊，我們就適合做這個。總體而言，艾爾普主打技術和資源協同，加之市場教育的深化會推動規模化生産在兩三年內得以解決，沒有短板和硬傷就會成為我們的壁壘。