2歲女孩小腸僅剩22cm 創新藥物替度格魯肽開出浙江首方

　　中國網財經3月13日訊 近日，在浙江大學醫學院附屬兒童醫院(浙江省兒童醫院、浙江省兒童保健院)，新生兒外科主任鈄金法教授為來自山東聊城的患兒珠珠(化名)，開出了創新藥物替度格魯肽的浙江首方。

　　作為“超罕疾病——短腸綜合徵(Short Bowel Syndrome，簡稱‘SBS’)”患者，2歲3個月大的珠珠，成為浙江首位獲益人。“珠珠成功用上創新藥物，終於有機會擺脫‘輸液袋’的束縛。替度格魯肽在浙兒的成功用藥，對省內及省外來浙就醫的短腸綜合徵患者來説是個重大的好消息，他們擁有了更優質、更高效的治療選擇。同時，也顯著增強了我院新生兒外科團隊的綜合能力，切實提升了我院罕見消化疾病的診療水準。”鈄金法教授表示，在推動兒童SBS診療革新與發展方面，浙江大學醫學院附屬兒童醫院組建了多學科協作(MDT)團隊，針對每個患兒的具體情況，制定個性化的治療方案。包括新生兒內科、新生兒外科、營養科、消化內科等核心科室，共同討論並制定治療計劃。團隊近10年來，至少已經有300多例的短腸綜合徵患者，其中90%以上已經完全脫離靜脈營養。

　　資料顯示，短腸綜合徵(SBS)患者屬於超罕群體。正常成人的小腸約有3-8.5米，SBS患者的小腸長度往往小于2米，甚至不到1米，未成年患者的小腸長度小于38釐米，他們又被稱為“短腸人”。據估算，我國成人患病率約為0.73/1,000,000，且有逐年上升的發病趨勢。

　　據鈄金法教授介紹，早在1歲6個月大時，珠珠進行了腸扭轉行腸切除術，術後小腸就只剩下22cm了，確診為短腸綜合徵。手術後從未出過院，每天都需要依賴腸外營養，完全被“輸液袋”束縛住。

　　此前，腸外營養(PN)是短腸綜合徵患者接受治療的主要手段，但長期PN治療會引起嚴重的、可能危及生命的並發癥，且會在多個方面對生活品質造成影響。替度格魯肽在中國的獲批、上市、落地，為患者帶來了全新的用藥選擇。研究證實，替度格魯肽可以通過增加小腸絨毛的長度和隱窩的深度，提高腸道的吸收能力，加速或改善腸自主功能實現。

　　如何讓罕見病患者有藥用、用得到、用的起、用得好，一直是社會各界的關注重點。近年來，浙江持續推動解決罕見病用藥保障難題，大大減輕了罕見病患者的用藥負擔。鈄金法教授表示，之前跟患者家屬交流時得知，前期治療已經花費20多萬，總體治療負擔還是比較大。“珠珠的家長為她購買了惠民保，這次用上新藥，可以享受報銷。再疊加企業提供的創新支付計劃，大大緩解了醫療費用壓力，讓患兒家庭能夠安心接受治療。”

　　據了解，替度格魯肽已進入皖惠保、惠廈保、滬惠保、惠梧保、寧惠保、陜西全面健康保等20省市惠民保，極大地增強了藥物的可及性和患者的用藥依從性，使得創新藥物的使用門檻降低，使更多患者能夠負擔起這些藥物，實現了從“望藥興嘆”到“用藥可及”的重大跨越。