2021年11月7日，武田制藥在第四屆中國國際進口博覽會期間隆重舉行“始於生命的浩罕”血友病及罕見病專場發佈會。秉持“以患者為中心”的核心理念，武田從“新産品、新診療、新保障”三個維度出發，為中國罕見病患者帶來全方位關愛和支援，引領中國罕見病創新生態圈的再升級。
近年來，隨著社會和公眾對罕見病及其患者群體愈加關注，利好政策頻出，我國罕見病研究逐步深入、相關數據不斷積累、臨床醫生診療罕見病的能力不斷提升，罕見病防治事業取得了長足進展。以血友病為例，目前國內已逐步完善血友病診療區域協作網、初步建立起血友病分級診療體系，對提高血友病診療能力和患者疾病管理能力有著積極的推動作用。
上海市罕見病防治基金會理事長李定國教授認為，進博會上的宣傳對於引進更新的罕見病治療藥物是有幫助的。宣傳罕見病是對罕見病患者的生命權、健康權的關注，進博會是一個非常好的平臺。他表示，醫生培訓是當務之急。在我國，上海是第一個在醫學會下面成立罕見病專業學會的城市，現在已經有北京、廣東、浙江、山東等十多個省都有專業學會了。專業學會的工作就是每年至少開展一次對各級醫生的規範培訓。
2019年2月，國家衛生健康委員會牽頭組建了包含全國300多家醫院的罕見病診療協作網，以加強我國罕見病管理，提高罕見病診療水準。國家有牽頭醫院，每個省也有牽頭醫院，各地醫院都要定期進行培訓，提高醫生的專業能力。
罕見病藥物的可及性問題也是患者群體極為關注的議題之一，目前仍有許多患者面臨無藥可治、無藥可用等困局，亟待社會關注和支援。
因此，在應對罕見疾病挑戰的過程中，社會各界的攜手合作，共同為中國罕見病患者群體建立多層次的醫療保障體系顯得尤為重要。
李定國教授呼籲，醫生、學者、企業、社會和政府共同努力，讓罕見病患者用得上藥和用得起藥。第一，用得上藥，95%的罕見病是沒有辦法治療的，只有5%的罕見病有治療藥物，用藥效果好的話，患者能夠正常上學、結婚、生孩子。第二，用得起藥，部分罕見病藥物是很貴的，並且需要終身服用，不能停藥，有的罕見病藥物一年要花費一百萬到兩百萬，一般家庭肯定承受不了。所以對於可以治療的罕見病，需要千方百計地不斷呼籲給予患者更多的關注和支援。
