中國網財經7月11日訊 拜耳集團及其全資獨立運營子公司Asklepios BioPharmaceutical,Inc.(AskBio)今日宣佈,美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予正在被開發用於治療中度帕金森病的AB-1005快速通道資格認定。
AB-1005還獲得了英國藥品與保健品管理局(MHRA)授予的創新通行證認定(Innovation Passport),用於治療帕金森病。
AB-1005是一種基於腺相關病毒血清型2載體(AAV2)的研究性基因療法,含有人膠質細胞源性神經營養因子(AAV2-GDNF)轉基因,正在被研究治療中度帕金森病。今年早些時候,AskBio公佈,AB-1005的18個月Ib期臨床試驗達到了其主要終點,即評估AB-1005一次性雙側殼核給藥的安全性。
AskBio帕金森病和多系統萎縮科學負責人Krystof Bankiewicz博士表示,帕金森病領域仍然存在巨大的未滿足需求。這些認定強調了開發創新療法的重要性,進一步突顯主要監管機構支援AB-1005的加速開發,並重點關注患者可能獲得的益處。
據了解,美國FDA快速通道計劃旨在促進開發和加快審查用於治療嚴重疾病和未滿足的醫療需求的新療法。該計劃的目的是讓重要的新療法更早地惠及患者。獲得此認定的療法將獲得與FDA更頻繁接觸的機會,討論臨床開發計劃,如果滿足相關標準,則有可能獲得加速批准和優先審查資格。
英國MHRA創新通行證認定是英國創新許可與準入通道(ILAP)的起點,旨在加快藥物和療法上市,儘早惠及患者。此項認定提供了與MHRA及其合作夥伴合作創建新療法産品“特定目標開發概述(TDP)”的機會。TDP將定義關鍵的監管和開發特點,識別潛在隱患,提供專業工具包並繪製儘早實現患者可及的路線圖。
“獲得FDA快速通道和英國MHRA創新通行證認定是AB-1005臨床開發過程中的重要里程碑,認可了我們為中度帕金森病患者提供安全的神經修復治療的目標。”AskBio首席開發官、首席醫學官姜燦文博士表示,期待推進II期REGENERATE-PD臨床試驗。該試驗目前正在美國招募患者,歐盟和英國的臨床試驗機構計劃於今年晚些時候開放。
“很高興有機會通過與相關監管機構頻繁互動加速AB-1005的開發,AB-1005獲得認可顯示出對帕金森病患者實施基因療法等創新治療方式的需求。”拜耳處方藥事業部全球研發負責人Christian Rommel博士表示。
據介紹,AB-1005是一種研究性基因療法,尚未獲得監管機構的批准,其療效和安全性尚未確定或得到充分評估。
AskBio還在探索GDNF療法治療其他疾病的可能性,目前正在美國招募患有多系統萎縮(MSA-P)帕金森亞型的患者進行I期試驗,評估GDNF療法對這種快速進展性疾病的初步安全性、耐受性和療效。
(責任編輯:譚夢桐)