4月17日是第36個“世界血友病日”,主題是“認識出血性疾病,積極預防和治療”。在“世界血友病日”前夕,來自全國的血液科,康復理療科、影像科、外科、骨科等多學科專家共同倡議踐行醫患共同決策體系,採用多學科綜合管理模式實現血友病患者的個性化治療,最終助力實現患者 “減少出血”和“保護關節”這兩大影響預後的核心目標,讓血友病患者擁有自如人生。
血友病致死致殘風險極高,需週期治療
血友病是一種X染色體連鎖的隱性遺傳性出血性疾病,致殘率高,患者終身伴有凝血功能障礙。數據顯示,中國血友病的發病率約為2.73/100,000,致殘率高達70%,三分之二的患者到了成年以後,都會有關節肌肉致殘,影響正常的生活和工作能力。
“血友病有極高的致殘致死風險,患者往往需要進行終身、週期性治療”, 中國醫學科學院血液病醫院血栓止血診療中心主任楊仁池教授介紹,在血友病診療的發展進程中,患者需求正在從“減輕嚴重出血保命”、“減少出血減緩殘疾”,逐漸向“零出血無殘疾”轉變。
“社會經濟的發展和醫療條件的改善,預防性治療的方案開始被逐漸接受,但是目前仍有超過60%的血友病患者存在關節出血及亞臨床出血的問題。因此,預防治療觀念仍需要加強。通過雙維達標理念及綜合關愛體系的完善來提升預防治療的效果,最終通過保護關節健康,提升患者生活品質,幫助患者擺脫殘疾困擾。”南方醫科大學南方醫院血液科主任醫師孫競教授指出。
在此背景下,醫患共同決策(Shared Decision Making, SDM)的重要性愈發顯現。醫患共同決策是指醫生和患者共同進行的醫學決策工作。醫生充分告知患者備選的不同醫療方案及其利弊,通過與患者共用資訊、協作、討論選擇並做出決定,得出最佳的既符合研究證據又滿足患者偏好和價值觀的醫療決策。
北京協和醫院康復醫學科主任陳麗霞教授介紹,相當比例的臨床醫生希望和患者多溝通康復方案,但患者對病情了解甚少,不具備溝通的基礎。而患者對於醫生的專業溝通無法理解,在一定程度也上造成了預後低於預期的結果。其實,血友病醫生和患者都期待更好的交流模式。SDM模式或成解決問題的關鍵,因為醫患共同決策不僅有利於提升血友病患者對治療過程的滿意度和依從性,還能在很大程度上減少因誤解或資訊不對稱造成的決策衝突,從而在患者漫長的康復週期中更好地實現疾病的個性化、精準化治療。
醫患共同決策是科學預防治療的前提
“血友病治療方案需根據患者的具體情況進行動態調整,定期隨訪和關節評估在治療過程中至關重要。醫患共同決策可以最大化激發患者的治療意願,通過溝通提高患者的疾病認知,實現科學規範的預防治療。特別是對於兒童血友病患者,醫患共同決策則更加重要,可以有效提升兒童患者監護人的疾病認知和長期隨訪的意識,對突發出血事件以及不易察覺的亞臨床出血儘早處理,有效避免了可能的關節損傷。” 國家兒童醫學中心、首都醫科大學附屬北京兒童醫院血液腫瘤中心副主任吳潤暉教授提到。
“科學規範實施醫患共同決策,患者可以大幅度減少出血次數,避免關節損害,長期系統治療甚至能達到零出血目標,最終將會大幅提高生活品質。” 中國醫學科學院血液病醫院血栓止血診療中心主任醫師薛峰教授説。
山東省血友病診療中心副主任房雲海指出,血友病的治療是一個終身的過程,疾病對患者的影響滲透到了生活的方方面面。因此,醫患共同決策的重要價值就體現在不僅要關注患者的治療需求,還要關注患者的生活需求,這樣就可以保證患者得到個體化的規範治療。
“雙維達標”,一起自如有道
近年來,國內外血友病診療指南均以“出血預防”和“保護關節”為雙重治療目標,關節健康逐漸引起關注。2023年,“雙維達標,自如有道”的治療理念在血友病領域被提出,強調了 “減少出血”和“最大程度保護關節”這兩大影響血友病患者預後的核心要素的重要意義。
對於“雙維達標”的治療理念,楊仁池教授解釋説,“血友病的治療目標,首先是不出血,患者需要記錄有明顯症狀的出血,還需要通過定期超聲評估,監測可能存在的亞臨床出血;其次要保證患者的關節能夠跟正常人一樣。實現‘預防出血減少關節損傷和定期評估關節狀態延緩關節疾病進展’的雙維達標,患者就會跟我們健康人一樣,能做到自如有道了。”
如何更好地開展血友病預防治療?北京協和醫院血液內科副主任護師李魁星教授認為,“通過構建醫患共同決策體系,真正實現有策可循,最終實現‘出血和關節’雙維達標。患者應該和醫護人員一起,成為自己疾病的管理者,共同做出最優決策。”她希望公眾提升對出血性疾病的認知,在漫長的康復期內,定期隨訪和評估確保藥物劑量的調整與患者的實際需求相匹配。
輝瑞中國區血液與罕見病事業部總經理宋發賢表示:“輝瑞在血友病治療領域擁有40多年的經驗。在全球,我們的因子替代治療産品開創了血友病從按需治療到規律性替代治療的新時代,幫助患者將曾經無法企及的活動和生活方式變得觸手可及。今年血友病日前後,我們將支援相關組織在全國範圍內召開多場血友病患者教育活動,不斷提升血友病患者疾病認知及家庭護理水準。‘雙維達標,自如有道’診療理念依託的醫患共同決策體系,充分體現了對患者需求的尊重。我們希望和臨床專家共同呼籲和推動,通過血友病醫患共同決策體系的建立,幫助中國血友病患者更快實現‘雙維達標’,以獲得更好的疾病管理和生活狀態,讓每個患者都能夠獲得‘自如人生’。”
(責任編輯:朱赫)