中國網財經6月15日訊 今年6月15日是第十一個重症肌無力關愛日,每年6月也是全球重症肌無力關愛月,旨在提升公眾對重症肌無力的認知,鼓勵社會提升對重症肌無力患者的關注與支援。
今日,首都醫科大學宣武醫院神經內科主任醫師笪宇威教授、北京醫院神經內科主任醫師張華教授在接受採訪時指出,重症肌無力治療已進入生物靶向治療新時代,應追求短期和長期雙達標的新治療目標;除了積極有效控制症狀,減輕長期治療的副作用,提高患者生活品質同樣至關重要。
資料顯示,重症肌無力是一種由神經-肌肉接頭傳遞功能障礙引起的,慢性、自身免疫性神經肌肉疾病,累及人群廣泛,幾乎涵蓋全生命週期,不少患者首次發病見於黃金年齡階段,主要分為眼肌型和全身型重症肌無力。其中,全身型重症肌無力作為神經免疫性疾病中的罕見疾病,具有病程長、難治愈、易復發的特點。
短期和長期“雙達標”成為重症肌無力治療新目標
據了解,隨著疾病控制水準的不斷提升,重症肌無力患者的平均生存期已長達30餘年。臨床醫生和患者的治療需求也隨之改變,不再僅滿足於降低死亡率或疾病改善,而是期待通過更加有效、安全的治療手段,實現短期症狀快速改善和長期維持穩定、減少症狀反覆和避免危象發生,從而實現正常生活、擁有更高的生活品質。
![](http://image.finance.china.cn//upload/images/2024/0615/192810/222_6129052_1a98f6a0f89deef4aacd787165b503b2.jpg)
笪宇威教授表示,隨著重症肌無力治療研究的深入和臨床認知水準的不斷提升,基於重症肌無力症狀和副作用對患者的影響,國際上提出了“雙達標”的治療理念,且國際國內多個重症肌無力診療權威指南和共識都把治療目標定為達到疾病症狀和治療副作用均最小化的“雙達標”狀態。
據了解,雙達標指的是在控制藥物治療副作用小的前提下達到微小狀態(MMS)或更好。第一重達標是症狀控制達標,即幫助患者實現疾病緩解和症狀控制;第二重達標是副作用控制達標,治療相關副作用點1級,口服激素劑量點5mg/天,即最小化治療副作用、提高生活品質。
“近年來,艾加莫德等多種新型生物靶向治療手段的問世和臨床應用,無疑為重症肌無力患者提供了症狀有效控制和安全性雙重達標的有力武器。”張華教授指出,從患者的疾病治療全過程來看,實現短期雙達標和長期雙達標都非常重要。短期雙達標意味著迅速控制症狀,實現疾病緩解,而長期雙達標常被忽視,德國一項回顧性、觀察性隊列研究顯示,與未達到MMS的患者相比,診斷後1年達到MMS的患者發生危象和疾病惡化的風險可降低50%以上。因此,建議患者配合醫生做好長期對疾病的日常管理和監測。
重症肌無力進入生物靶向治療新時代
“臨床中我們碰到的很多患者,他們最樸素的願望就是希望能夠通過治療像普通人一樣,正常地生活、學習和工作,不會因為疾病而反覆住院搶救、離不開家人的照顧甚至無法自理,他們想要重新找回活著的尊嚴。”笪宇威教授指出,隨著多款新型生物靶向藥物的上市並納入醫保,我國重症肌無力臨床診療已經進入生物靶向治療新時代。“以艾加莫德為例,作為國內首個FcRn拮抗劑,其作用機制獨特,在改善疾病症狀、起效時間、長期安全性以及降低患者疾病加重相對風險等方面特點突出。”
![](http://image.finance.china.cn//upload/images/2024/0615/192810/222_6129052_93925a9a960ec162770380d7703117a1.jpg)
張華教授強調,從短期來看,這類靶向生物治療手段能夠幫助患者迅速地緩解和控制症狀,儘早、儘快實現雙達標;從長期來講,最大程度地減少副作用是重中之重,靶向生物製劑不僅能夠幫助患者減少病情波動和加重,並且有效降低激素的使用劑量,副作用更小,為實現長期雙達標也提供了有力選擇。
儘管當前已有治療方法能夠改善部分重症肌無力患者的症狀,但仍有相當比例的患者未能達到理想的病情控制狀態或MMS狀態。笪宇威教授指出,國外研究顯示,目前仍有37%的全身型重症肌無力患者未達到MMS或更好,且近半數的全身型重症肌無力患者飽受副作用的困擾。這部分重症肌無力患者並非醫學定義上的“難治型”患者,而在於對其長期治療方案的優化和管理。因此,改善重症肌無力患者及其家庭的生存現狀,減輕患者群體的治療負擔,幫助更多患者早日用上新藥、好藥,進一步優化治療方案,提升我國重症肌無力整體診療水準,需要多方共同協力。
早在2018年,全身型重症肌無力就已被納入我國《第一批罕見病目錄》。近年來國家和政府高度重視包括全身型重症肌無力在內的罕見病患者群體,大力鼓勵創新,尤其對用藥保障給予高度關注和政策支援。
“在國家鼓勵、社會各界的支援下,面向全身型重症肌無力這一罕見病患者群體,如今已經形成了包括國家醫保、大病醫保、惠民保、惠工保、公益關愛項目在內的五重保障,幫助更多重症肌無力患者能夠早日用得起、長期用得起新型生物靶向治療,從而少加重、少住院、少危象,給患者長期治療帶來更多信心。”張華教授強調。
以艾加莫德為例,納入醫保目錄前,按照一年5個治療週期計算,年治療費用約為40萬元左右。納入醫保後,經過國家醫保、大病醫保、惠民保、惠工保、公益關愛項目的多重保障報銷,全身型重症肌無力患者使用艾加莫德的月均治療費用可降低至千余元左右。
(責任編輯:朱赫)