中國網財經6月14日訊 全球血液學領域盛會——歐洲血液協會(EHA)年會近期于西班牙舉行。本次年會上,賽諾菲公佈了在中國海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區開展的一項真實世界研究(IsaFiRsT)最新進展。
IsaFiRsT研究數據顯示,新一代CD38單抗Isatuximab與泊馬度胺和地塞米松的聯合療法(Isa-Pd)對於中國復發或難治性多發性骨髓瘤(RRMM)患者客觀緩解率(ORR)達82.6%。
圍繞中國人群真實世界研究,ORR主要終點達成
此次EHA年會上公佈的IsaFiRsT研究是首個評估Isatuximab與Pd聯合療法在中國患者中有效性與安全性的真實世界研究,且作為創新藥物註冊研究。本次研究主要終點為客觀緩解率(ORR),次要終點包括無進展生存期(PFS)、總生存期(OS)、緩解持續時間(DoR)和安全性。
研究共納入24例既往接受過點2種治療(包括來那度胺和蛋白酶體抑製劑)的RRMM患者(中位年齡為62歲,91.7%的患者對PI耐藥,95.8%的患者對來那度胺耐藥,91.7%的患者為雙重耐藥,91.7%的患者對既往最後一線治療耐藥),接受Isa-Pd治療,直至疾病進展或出現不可接受的毒性。截至2023年11月12日,研究者評估的ORR為82.6%,與全球III期ICARIA-MM研究結果一致。至首次緩解的中位時間為1.18個月(範圍為0.9-3.1個月)。中位隨訪8.41個月時,未達到中位PFS、OS和DoR。此外,未發現新的安全性信號,整體不良反應可控。
上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院趙維蒞教授介紹,基於新藥在MM領域的研究結果及MM患者未被滿足的治療需求,IsaFiRsT研究採用中國真實世界研究數據分析了Isatuximab+泊馬度胺+地塞米松(Isa-Pd)方案在我國RRMM人群中的療效。“瑞金海南醫院用時僅238天快速推進完成Isatuximab注射液真研項目,Isatuximab也成為首個利用樂城真實世界數據獲國家藥監局受理上市許可申請的血液腫瘤治療藥物。”
真實世界研究“加速度” 提升創新藥物可及
為促進國際先進藥品及醫療器械儘快進入中國市場惠及患者,近年來國家藥監局(NMPA)積極探索將真實世界數據(RWE)應用於藥械産品的審評審批。作為我國唯一的“醫療特區”,樂城先行區借助“先行先試”等特許政策,開展國際前沿的真實世界數據應用研究,為全國藥械審評審批制度改革積累經驗、探索方法。
目前,以海南省人民政府為建設主體,以上海瑞金醫院為輸出醫院、海南省人民醫院為依託單位,正積極推進多項真實世界研究的落地開展。而Isatuximab就是首批在樂城國際醫療旅遊先行區開展臨床真實世界數據研究的三個試點藥品之一。
據統計,在中國每10萬人中就有約1.6個多發性骨髓瘤患者,發病率呈逐年增高狀態,且與全球比較發病年齡更低。同時,多發性骨髓瘤目前仍然是一種不可治愈的惡性血液腫瘤,患者終將面臨復發睏境。
賽諾菲中國臨床研發負責人黃俊銘博士表示,真實世界證據在藥物研發和監管領域發揮了越來越重要的作用,在推動註冊、準入等多個方面體現出創新價值,為創新産品可及開闢了加速通道,受到全球範圍藥品監管機構、制藥工業界和學術界的共同關注和重視。“賽諾菲響應中國藥品審批審評制度改革,借助海南博鰲樂城試點政策進行真實世界研究,産出高品質證據,在多發性骨髓瘤領域邁出了創新加速的‘第一步’。”
此外,在剛結束的美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會上,Isatuximab另一項與硼替佐米、來那度胺和地塞米松(VRd)聯合使用,用於治療不適合移植的新診斷多發性骨髓瘤的3期臨床研究也進行公佈。與VRd的標準治療相比,Isatuximab與VRd的聯合使用可降低40%的復發或死亡風險。美國食品藥品監督管理局(FDA)已經基於IMROZ3期臨床研究受理了Isatuximab新適應症補充申請(sBLA)並授予優先審評資格。目前,NMPA也已受理該項適應症的上市申請,有望儘快將創新選擇帶給更多多發性骨髓瘤患者。
(責任編輯:譚夢桐)