中國網財經5月24日訊 今日在“全球罕見病科研論壇暨第二屆中國罕見病科研及轉化醫學大會”上,優時比舉辦了主題為“神經及免疫系統罕見疾病的創新突破”專題討論會。
會議聚焦神經及免疫系統罕見病的創新轉化,旨在加速科研與臨床應用的結合,推動該領域疾病的探索與治療。
優時比中國總裁莫安岑表示,從支援中國(蘇州)創新藥物醫學大會到全球罕見病科研論壇,這一系列舉措是優時比中國致力於本土創新、促進國際交流的一部分。“本次會議通過連接中美研究團隊,加速科研成果轉化,旨在為患者提供個性化的治療方案。”莫安岑強調,優時比中國正整合全球資源與本土智慧,推動罕見病治療的邊界,確保創新療法更加貼近患者需求。
罕見病領域的緊迫現實
資料顯示,全球已知約有7000種罕見病,其中遺傳性罕見病佔比高達80%,尤其影響兒童群體。在中國,儘管罕見病種類廣泛,但針對性治療藥物稀缺,目前上市藥物僅覆蓋極小部分需求,2000多萬患者中的大多數仍在等待有效治療方案。
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國家兒童醫學中心、復旦大學附屬兒科醫院院長王藝指出,30%的罕見病患兒在3歲前病逝,即使不致命的罕見病也常導致功能殘障。目前,中國罕見病患者中僅有6%—7%確診並得到相應治療。這一現狀凸顯出患者長期忍受疾病折磨的嚴峻現實,以及對家庭和社會造成的深刻影響,迫切需要社會各界共同努力,尋找解決方案。
王藝指出,我國罕見病自然史研究數據不足,是制約治療進展的瓶頸。隨著對罕見病治療藥物研發的關注度提升,自然史研究的重要性愈發凸顯。自然史研究涉及指標變化、基因型與表型理解、患者結局影響因素等多個方面,有助於發現生物標誌物,指導藥物開發和治療策略選擇,並作為臨床試驗的關鍵指標。“雖然自然病史研究推動藥物研發是潮流,但週期長、設計複雜且需充分溝通,仍需克服挑戰。”
科研到臨床的加速通道
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針對這一現狀,優時比全球轉化科學負責人Brooks Boyd分享了優時比的探索。Brooks Boyd表示,優時比正致力於在免疫與神經科學領域推進基因治療的發展,以期將基礎科學的進步轉化為臨床實踐中的有效療法。Brooks Boyd強調,優時比的願景是超越傳統治療框架,探索根本性治療方案。“這一進程已在逐步推進中,隨著更多研發項目的推進及更多相關産品步入中國上市軌道,未來有望帶來更多治療選擇。”
對於中國罕見病事業的迅速發展,王藝指出,得益於分子遺傳診斷技術的提升和廣泛應用,以及政府、慈善基金會、病友組織和創新藥企的共同推動。網際網路和AI時代也為罕見病診治提供了重要機遇和平臺。“期待通過各方努力,在篩查、診斷、治療、管理、基礎研究和新藥研發等方面建立閉環,加速臨床轉化研究,推動罕見病領域的發展。”
據了解,近年來,中國政府對罕見病問題的重視程度顯著提升,一系列政策的出臺為罕見病治療研究提供了有利環境,激勵本土創新力量的興起。這些政策不僅加速了新藥的審評審批流程,也促進了國內外合作,為患者帶來新的希望。
(責任編輯:張紫祎)