科研進步治愈有望
廣西試水基因治療
一方面是重症地貧兒的出生在減少,另一方面是輸血+規範祛鐵的常規治療,以及造血幹細胞移植等技術的發展,讓重症地貧患者得到治愈。去年12月,廣西的兩個女童在中華骨髓庫找到合適的供者,先後經過造血幹細胞移植,治愈了重症地貧(本報去年12月25日曾作報道)。
科研工作者沒有停下腳步,繼續為地貧患兒和家長帶來希望。基因治療被視為治愈地中海貧血的新突破,比起造血幹細胞移植,安全性要高很多。地中海貧血是由基因缺陷引起的,基因治療就是用病毒作為載體,將無缺陷的基因引入細胞中,替換掉有缺陷的基因。目前,基因治療在美國已獲准進入臨床試驗階段。
記者了解到,廣西已經有醫療科研機構開始進行基因治療方面的研究。相關負責人透露,目前研究還處於實驗室階段,相信不久的將來會有喜人的結果。基因治療存在一些難點:比如,替換進去的基因會不會乖乖聽話,好好幹活?“新人”取代了“老朋友”,周圍的基因會不會有意見,發生一些異常的表現,從而引發新的健康問題?
據介紹,從目前的情況看,原本有害的病毒經過“馴化”,能乖乖地當起“搬運工”,替換進去的新基因也開始進入工作狀態。儘管從實驗室進入臨床還需要時間,但是對地貧患兒和家長來説,又多了一份希望。
家長堅持社會關愛
已有地貧兒自食其力
堅持給一個地貧孩子做規範治療,家長在經濟和精力上都要有巨大的付出。此前,中華慈善總會恩瑞格援助項目為符合條件的地貧家庭援助祛鐵劑。今年3月,解放軍303醫院又發起地中海貧血患者關愛計劃“愛的堅持”,對堅持規範治療的病人發放獎金,堅持得越久,獎勵越多。大於10歲的患兒可以獲得每年3500元的獎勵。
“堅持下去就是希望,我們有很多地貧孩子現在活得很燦爛。”張新華説,以前的觀念是地貧孩子活不長,記得2003年時,聽説深圳有了“地貧大學生”,廣西的醫生們羨慕不已,“現在我們廣西也有好幾個‘地貧大學生’了,最大的已經大學畢業,找到工作能養活自己了”。
溫馨提醒:5月8日上午,自治區婦幼保健院(新陽路225號)在院內舉行“世界地中海貧血日”的義診。避免生出地貧兒,婚前、孕前應該進行哪些檢查?現場有醫生為您進行解答。
|