科研進步治愈有望

廣西試水基因治療

一方面是重症地貧兒的出生在減少，另一方面是輸血+規範祛鐵的常規治療，以及造血幹細胞移植等技術的發展，讓重症地貧患者得到治愈。去年12月，廣西的兩個女童在中華骨髓庫找到合適的供者，先後經過造血幹細胞移植，治愈了重症地貧（本報去年12月25日曾作報道）。

科研工作者沒有停下腳步，繼續為地貧患兒和家長帶來希望。基因治療被視為治愈地中海貧血的新突破，比起造血幹細胞移植，安全性要高很多。地中海貧血是由基因缺陷引起的，基因治療就是用病毒作為載體，將無缺陷的基因引入細胞中，替換掉有缺陷的基因。目前，基因治療在美國已獲准進入臨床試驗階段。

記者了解到，廣西已經有醫療科研機構開始進行基因治療方面的研究。相關負責人透露，目前研究還處於實驗室階段，相信不久的將來會有喜人的結果。基因治療存在一些難點：比如，替換進去的基因會不會乖乖聽話，好好幹活？“新人”取代了“老朋友”，周圍的基因會不會有意見，發生一些異常的表現，從而引發新的健康問題？

據介紹，從目前的情況看，原本有害的病毒經過“馴化”，能乖乖地當起“搬運工”，替換進去的新基因也開始進入工作狀態。儘管從實驗室進入臨床還需要時間，但是對地貧患兒和家長來説，又多了一份希望。

家長堅持社會關愛

已有地貧兒自食其力

堅持給一個地貧孩子做規範治療，家長在經濟和精力上都要有巨大的付出。此前，中華慈善總會恩瑞格援助項目為符合條件的地貧家庭援助祛鐵劑。今年3月，解放軍303醫院又發起地中海貧血患者關愛計劃“愛的堅持”，對堅持規範治療的病人發放獎金，堅持得越久，獎勵越多。大於10歲的患兒可以獲得每年3500元的獎勵。

“堅持下去就是希望，我們有很多地貧孩子現在活得很燦爛。”張新華説，以前的觀念是地貧孩子活不長，記得2003年時，聽説深圳有了“地貧大學生”，廣西的醫生們羨慕不已，“現在我們廣西也有好幾個‘地貧大學生’了，最大的已經大學畢業，找到工作能養活自己了”。

溫馨提醒：5月8日上午，自治區婦幼保健院（新陽路225號）在院內舉行“世界地中海貧血日”的義診。避免生出地貧兒，婚前、孕前應該進行哪些檢查？現場有醫生為您進行解答。