2023醫藥10大新聞：國藥賽諾根聯手、輝瑞3000億收購Seagen

經歷不平凡的3年，2023年全球醫藥産業迎來了一個個令人鼓舞的突破和最具影響力的事件，如：“減肥神藥”司美格魯肽的一夜火爆，輝瑞3000億的天價收購，以及中國國藥和賽諾根聯手將代表全球最高水準的哈佛大學、梅奧診所衰老干預技術成果瑞拓齡引入中國，葛蘭素史克和輝瑞歷經60年終於迎來了呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗的獲批上市……這10件振奮人心的消息和醫學進步，讓人們看到整個醫藥産業可以憧憬的未來。

1．“減肥神藥”登頂，諾和諾德、禮來成為主角

2023年醫藥産業最最受關注的，莫過於諾和諾德的司美格魯肽、禮來的替爾泊肽為代表的“減肥神藥”。

2023年前三季度，司美格魯肽收入超過145億美元（約合人民幣1000億元），問鼎年度“藥王”幾無懸念。諾和諾德市值已達約4590億美元，坐穩歐洲第一公司寶座。稍晚推出的替爾泊肽，減重效果優於司美格魯肽，價格也較之低約20％，其競爭力為業界看好。

值得一提的是：司美格魯肽、替爾泊肽等在治療酒精依賴、非酒精性脂肪性肝炎（NASH）、阿爾茨海默症、外周動脈疾病等方面表現出“萬能藥”的潛力，相關研究均有突破。

2．輝瑞430億美元收購Seagen，ADC成為最熱賽道

2023年3月，“宇宙第一大藥廠”輝瑞以430億美元（約合人民幣3052億元）本年度最大交易記錄收購ADC領域標誌性藥企Seagen。

素有“生物導彈”之稱的抗體偶聯藥物（ADC）在乳腺癌、胃癌、尿路上皮癌、肺癌及血液腫瘤等展示出優異的臨床療效。目前，羅氏、百時美施貴寶、默沙東、吉利德、阿斯利康等巨頭均搶入這一賽道，ADC已從藍海走向大廠雲集的紅海。

3．中國國藥、賽諾根聯手，哈佛梅奧技術佈局中國衰老干預市場

據新華社報道，2023年12月，哈佛大學和梅奧診所衰老抑制和壽命延長核心技術獨家授權方賽諾根，與國資委監管的中央級醫藥企業中國國際醫藥衛生有限公司（國藥國際）共同成立國藥賽諾根公司，進軍中國衰老和壽命干預領域。

報道稱，由賽諾根與哈佛醫學院和梅奧診所合作研發的衰老干預候選藥SRN－820和口服衰老抑製劑SRN－901N RESTORIN（瑞拓齡）代表著當今衰老干預技術的最高水準，在臨床前期試驗中可顯著延長實驗動物的健康壽命，2024年1月入選美國醫學專業媒體nad．com評出的“2023年十大創新藥”；國藥是中國最大的醫藥企業之一，2022年位列《財富》世界500強第80位。

中國擁有的14億多人口中，60周歲以上老年人口已佔到21．1％。作為老年人口第一大國，中國已公佈了以提高健康壽命為目標的應對老齡化的國家戰略。

4．首個“基因剪刀”CRISPR療法獲批

2023年12月，美國福泰制藥與瑞士CRISPR Therapeutics合作開發的CRISPR基因編輯療法examglogene autotemcel（品牌名稱Casgevy）在英國獲得有條件上市許可，用於治療12歲以上鐮刀型細胞貧血病（SCD）患者。

美國FDA評價稱：Casgevy是全球首個獲批應用“基因剪刀”CRISPR的療法，“具有里程碑意義”。CRISPR療法是2020年諾獎得主Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna在2012年一篇論文中提出的技術，因其簡單、高效、低成本和可編程的特點，已經成為目前基因編輯領域的主流技術，引發了全球的科學熱潮和産業競爭。

5．天價藥物屢刷新高，CGT注入“強心劑”

2023年6月，美國薩雷普塔（Sarepta）公司與羅氏聯合開發治療杜氏肌營養不良的Elevidys獲FDA加速批准上市，定價320萬美元。刷新了此前藍鳥生物公司（bluebird bio，Inc．）保持的280萬和300萬美元的“史上最貴藥物”紀錄。

薩雷普塔表示：Elevidys的價格在500萬至1300萬美元之間都將具有社會成本效益，320萬美元已經是出於“保守考慮”。

天價藥物屢刷新高，為細胞和基因治療（簡稱CGT）行業注入了“強心劑”，CGT具有單次治療、長期獲益的優勢，當前全球該領域有超過2000項臨床試驗正在開展。

6．首款阿爾茨海默病（AD）藥物獲批

2023年7月，Lecanemab（侖卡奈單抗）獲FDA完全批准，用於治療早期阿爾茨海默病（AD）。該藥是一款由渤健（Biogen）和衛材（Eisai）聯合開發的靶向β－澱粉樣蛋白新藥，這是近20年首款獲FDA完全批准的AD藥物，被視為AD治療開發的重大突破。

Lecanemab的獲批為該領域未來提供了一個很好的基礎。Lecanemab和免疫藥物的聯用，以及和可塑性神經元結合實現的創造性療法，為國際AD新藥研發領域創造了下一個風口。

7．歷經60年，呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗終於上市

2023年5月，FDA批准60歲以上年齡段人群接種葛蘭素史克（GSK）的呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗“Arexvy”。這是經過60年的研究，世界第一個獲批上市的呼吸道合胞病毒疫苗。隨後，輝瑞宣佈，FDA已批准該公司的二價呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Abrysvo（RSVpreF）上市。

RSV是一種常見的呼吸道RNA病毒，針對年幼的兒童及60歲以上的老人會導致嚴重的下呼吸道感染。對於嬰兒、免疫功能低下者和老年人來説，RSV可能加重慢阻肺（COPD），哮喘、慢性心力衰竭等疾病，導致肺炎、住院和死亡。實驗顯示，Arexvy的總體疫苗效力為82．6％，對嚴重疾病的預防效力為94．1％。

8．COVID－19緊急階段結束，長期症狀引發關注

2023年5月，世衛組織宣佈COVID－19緊急階段結束，自2019年12月以來，全球已錄得超過7．6億例病例。截至2023年6月，全球已接種疫苗超過130億劑。

與此同時，各國的科學家開始關注一些COVID－19患者康復後的後續症狀。這些最常見的長期症狀包括疲勞、呼吸困難和認知功能障礙（例如，精神錯亂、健忘、精神不集中或思維不清晰）等。

9．mRNA疫苗獲得2023年諾貝爾生理學或醫學獎

10月2日，2023年諾貝爾生理學或醫學獎重磅公佈，卡塔琳·考裏科（Katalin Karikó）和德魯·韋斯曼（Drew Weissman）因“發現了核苷基修飾，從而開發出了有效的抗COVID－19 mRNA疫苗”而摘得桂冠。

諾獎委員會稱，考裏科和韋斯曼的發現從根本上改變了醫學界對mRNA與免疫系統相互作用的認識，並在最近的COVID－19大流行期間，拯救了數百萬人的生命，減輕了全球範圍內的疾病負擔，並最終使社會得以重新開放。

10．豬心臟移植第二例術後存活達6周

2023年9月20日，馬利蘭大學醫學中心完成第二例接受轉基因豬心臟移植手術，在存活6周後出現排異跡象，58歲的患者勞倫斯·福西特10月30日死亡。

從非人類動物移植器官，即“異種移植”，主要是為了解決捐贈器官短缺問題。