罕見病“特許藥”在海南省人民醫院樂城院區首次使用

近日，治療復發性或難治性FLT3突變急性髓係白血病成年患者的全球創新藥品吉瑞替尼正式引入博鰲樂城醫療先行區。11月2日，海南省人民醫院患者黃女士在樂城院區實現用藥。這是在樂城先行區首次使用治療急性髓係白血病藥物的患者，也是海南省人民醫院樂城院區進行治療的第一位白血病患者。

患者黃女士在海南省人民醫院樂城院區接受治療。通訊員 鄭瑩芳 攝

患者黃女士屬於急性髓係白血病FLT3-ITD突變陽性患者，經過標準一線治療、二線治療後未達深度緩解，很快出現疾病復發。特許藥物吉瑞替尼為國內AML患者引進的全球創新藥品，屬於二代FLT3抑製劑，它與第一代藥物相比，具有更好的活化結構，特異性結合FLT3-ITD抗體，有效抑制白血病細胞增殖，從而發揮抗腫瘤作用，因此選擇吉瑞替尼作為該患者的首選靶向治療藥物。如果獲得緩解，可行幹細胞移植控制原發病，從而獲得更好的生存。

目前，納入全國罕見病目錄的病種共121種，而樂城先行區引進的首批罕見病藥品品種近50種。博鰲樂城先行區的特許政策允許罕見病藥物無需在國內註冊上市就可用於診療病人，為國內2000多萬罕見病患者帶去了希望。

患者黃女士在海南省人民醫院樂城院區接受治療。通訊員 鄭瑩芳 攝

此次吉瑞替尼在樂城的落地使用，不僅標誌著樂城先行區在創新藥品與國際先進水準同步速度的不斷加快，還體現了樂城不斷創新突破，將國內制度規則與國際接軌，為國人健康提供先進解決方案，為形成以國內經濟大迴圈為主體、國際國內雙迴圈相互促進的良好格局發揮積極作用。

據了解，海南省人民醫院在進駐博鰲樂城先行區後，將努力實現四大目標：一是組建以危重症救治為主的精幹醫療隊，為區內各類機構提供醫療保障；二是充分利用樂城醫療先行區政策，結合海南省病人的臨床需求適度開展臨床應用和研究；三是搭建醫療技術創新平臺，在樂城先行區利用新政策路子，探索對接國內外醫療、科研機構；四是先期搭建和探討真實世界數據研究。