國産新藥頻出，為患者提供更多選擇

中科院合肥物質科學研究院研究員劉青松（中）與同事們在實驗室研發藥品。新華社發

新加入《國家基本藥物目錄（2018年版）》的抗癌藥品培門冬酶。新華社發

雲南省普洱市瀾滄拉祜族自治縣酒井鄉岩因村衛生室，村醫張惠仙正在準備藥品。新華社發

對於90歲的中國工程院院士、腫瘤專家孫燕而言，剛剛過去的2018年是懷著驚喜與希望度過的。2018年12月，中國首個PD-1抗體藥物特瑞普利單抗注射液批准上市，這是中國企業獨立研發、具有完全自主智慧財産權的腫瘤免疫治療藥品。與藥品打了大半輩子交道的孫燕對此倍感振奮。

國産腫瘤免疫治療藥品的上市，預示著中國抗腫瘤藥品研發向世界前沿靠攏，國內患者有了更多、更便利的用藥選擇。這只是2018年的諸多驚喜之一。2018年，國家藥品監督管理局批准了9個自主創新的國産新藥上市，涉及肺癌、乳腺癌、結直腸癌、黑色素瘤、淋巴瘤、艾滋病、B型肝炎、丙肝、病毒性肝炎等適應症。

“以前總感覺很遺憾，因為很多藥都得靠進口，我們醫生仿佛成了幫助國外大公司賣藥的‘藥販子’。”孫燕告訴記者。近年來，國産藥物創新的進步讓他看到了希望。如今，越來越多的國産新藥進入臨床試驗，甚至已上市提供服務。作為一名臨床醫生，孫燕認為，這些國産新藥的突破，“圓了我們臨床醫生的夢”。不止於此，它們也圓了更多普通人與患者的健康夢。

1、癌症和艾滋病治療有了國産新藥

2018年是中國新藥研發取得豐收的一年。9個獲批的自主創新新藥，都是全球首次批准的新分子藥物，超過了歐洲藥品管理局（EMA）和日本藥品和醫療器械局（PMDA）2018年批准的新藥數量。從適應症來看，這些國産新藥主要以抗癌藥和抗病毒藥為主。

2018年5月，國産新藥鹽酸安羅替尼膠囊獲批上市，用於治療晚期或轉移性非小細胞肺癌；2018年8月，國産新藥馬來酸吡咯替尼片獲批上市，用於治療復發或轉移性HER2陽性乳腺癌；2018年9月，國産新藥喹替尼膠囊獲批上市，用於治療轉移性結直腸癌。“這3個新藥都是在中國獲批的疾病領域沒有同類産品的藥品，填補了治療領域的空白。”國家藥監局藥品審評中心化藥臨床一部部長楊志敏向媒體介紹。

在癌症治療方面，免疫治療方興未艾。作為目前免疫療法主力軍的PD-1抗體藥物，中國也未落後。就在首個國産PD-1抗體藥物特瑞普利單抗注射液批准上市後不久，首個治療經典型霍奇金淋巴瘤的PD-1單抗藥物信迪利單抗注射液也在當月獲批上市。經典型霍奇金淋巴瘤是青年人中常見的惡性腫瘤，該國産新藥提供了新的藥物選擇。

癌症之外，艾滋病、B型肝炎、丙肝等患者也有了新的藥物選擇。

2018年7月，中國首個原創的抗艾滋病新藥注射用艾博韋泰獲批上市，打破了長期以來中國艾滋病患者依賴進口藥或仿製藥的現狀。

2018年4月，國産新藥重組細胞因子基因衍生蛋白注射液獲批上市，這是30多年來中國研發成功的第一個全新種類B型肝炎治療藥物。2018年6月，國産新藥達諾瑞韋獲批上市，用於治療丙肝。2018年6月，國産新藥培整合干擾素α-2注射液獲批上市，用於治療病毒性肝炎。

記者梳理這些國産新藥時發現，“國內企業獨立研發”“國內首個”“自主智慧財産權”“全球智慧財産權”等關鍵詞頻頻出現。在它們上市前，國內患者的很多適應症實際上無藥可治，或者嚴重依賴進口藥物，國産新藥為他們提供了更多選擇。

2、由仿製向創制加速轉變

近年來，創新熱潮在藥物研發領域涌現，國産新藥頻頻獲批上市。藥審中心介紹，除了上述已上市的國産新藥，還有多個同樣擁有自主智慧財産權的抗癌藥等國産新藥正在審評審批，目前正在進行臨床研究的國産新藥則更多。

創新使我們有了趕超國外的可能。以當下癌症免疫治療領域備受關注的PD-1藥物為例，黑色素瘤是近年來發病率增長最快的惡性腫瘤之一，2014年美國批准了兩個PD-1藥物用於治療黑色素瘤。而作為中國獲批上市的首個PD-1藥物，特瑞普利單抗注射液只比美國晚4年。“這在過去是不可想像的。”北京大學腫瘤醫院副院長郭軍説。

根據國家藥監局發佈的公告，特瑞普利單抗注射液的臨床試驗結果顯示，該藥治療既往接受全身系統治療失敗的不可切除或轉移性黑色素瘤患者的客觀緩解率達17.3%，疾病控制率達57.5%。郭軍説，以前，國內黑色素瘤患者都要去國外買藥。“但今天我們終於有自己原研、具有自主智慧財産權的，價格是老百姓更能夠接受的，且品質不遜於國外的藥。”

再比如具有自主智慧財産權的國産丙肝新藥達諾瑞韋，在國內外開展了多個臨床試驗。根據科技部“國家科技重大專項”官方網站發佈的資訊，臨床研究結果表明，達諾瑞韋三聯方案12周治療非肝硬化中國基因1型丙肝患者的治愈率達到97%，超過部分國外同類産品91%的治愈率，且安全性和耐受性良好，並縮短一半療程。

孫燕院士認為，國産新藥的進步，“不單是所謂的‘你有我也有’，我們還可能比他們做得更好一些”。在藥物研發領域，我們已有了化學結構改變小、療效類似的創新藥，同時還有了化學結構改變大、療效和安全性更有優勢的創新藥。

據了解，這些國産新藥很多曾獲得“重大新藥創制”科技重大專項的支援。2008年，中國啟動實施“重大新藥創制”科技重大專項，針對惡性腫瘤等10類（種）重大疾病，自主研製和技術改造一批藥物。2018年12月，國家衛健委藥物政策與基本藥物制度司司長于競進表示，中國藥物自主創新進程顯著加快，在“重大新藥創制”科技重大專項支援下，累計117個品種獲得新藥證書，新藥研發正快速由仿製向創制轉變。

藥物創新能力的進步，使中國企業有了更多自信參與國際競爭與合作，比如在美國同時提交藥物註冊申請。于競進介紹，獲得“重大新藥創制”專項支援的企業有170個品種在美國註冊上市，近百個新藥正在開展國際多中心臨床試驗。