[1300萬一針“史上最貴藥”獲批臨床]一針212.5萬美元(折合人民幣約1348萬元)，“史上最貴藥物”將落地中國。該藥給病患帶來希望的同時其價格卻令人望而生畏。

近日，中國國家藥監局藥品審評中心(CDE)公示，諾華(Novartis)旗下治療脊髓性肌萎縮(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治療藥物Zolgensma(OAV101注射液)在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。此前2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理。

目前Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批。其中，Zolgensma于2020年被日本納入醫保，患者只需支付30%費用；後在2021年3月被英國納入國家醫療服務體系。

只需接受一次靜脈注射給藥

實現長期緩解甚至治愈

説起冰桶挑戰賽，很多人都能想起“漸凍人(肌萎縮側索硬化症，又稱ALS)這個説法。

但是提起它的“兄弟病”——SMA，不少人都一頭霧水。實際上，SMA也是一種運動神經元性疾病。患SMA後，控制肌肉活動的運動神經細胞無法正常工作，患者會逐漸喪失各種運動功能，甚至無法呼吸和吞咽。

在新生兒中，SMA發病率為六千分之一至一萬分之一，常規人群中，約每40人~50人就有1個是SMA致病基因攜帶者。

2018年5月，SMA被列入國家衛健委等部門聯合製定的《第一批罕見病目錄》。

基於患者發病時間和所能達到的最大運動功能，SMA主要被劃分為四個類型：

I型最常見也最嚴重，患兒通常面臨更大的身體挑戰，基於諸多因素，他們的生命週期會存在顯著差異；II、III、VI型患者往往擁有正常或接近正常的生命週期，但他們的身體功能會隨時間推移不斷變化。

與“漸凍人”同樣殘酷，SMA患者也會不斷喪失對應的運動功能，只不過“漸凍人”一般是成年發病，而SMA一般是嬰幼兒時期發病。而且SMA是發病越早病情越重，“漸凍人”正好相反。

2019年5月24日，美國FDA批准了諾華公司的第一個用於治療2歲以下SMA患者的基因療法——Zolgensma。患者只需接受一次靜脈注射給藥，就能在細胞中長期表達SMN蛋白，實現長期緩解甚至治愈。

天價藥曾引發巨大爭議

Zolgensma的目前定價為212.5萬美元，被喻為制藥史上單價最貴的藥物。

目前Zolgensma已經在全球近40個國家和地區獲批。在美國市場，諾華和相關保險公司合作，患者家屬可以分期5年來支付費用，平均每年42.5萬美元。2020年5月，Zolgensma被納入日本健保，患者只需支付30%費用；2021年3月Zolgensma被納入英國國家醫療服務體系。

由於高達212.5萬美元的定價，有人質疑，諾華是以孩子的生命做要挾。

彭博社曾在一篇報道中指出，Zolgensma在美國引發了兩種截然不同的反應：批評人士認為，這是一種定價失控的行為；而另一邊，也有支援者説，諾華找到了治愈這種罕見疾病的方法，可以拯救絕望的家庭。

對於社會和輿論的質疑，諾華公司CEO曾表示：“那些批評者並沒有真正思考我們的醫療系統怎麼運作的。我們給病人做移植手術，每個病人要花300萬到500萬美元，但是效果遠不如這些藥物。”該CEO表示，如果這種療法只進行一次，費用比目前的療法都要便宜。

據諾華的財報，2020年Zolgensma的銷售額達9.2億美元，同比增長151%。2021年第三季度Zolgensma單季度業績為3.75億美元(其中美國市場1.26億美元)；前三季度合計10.09億美元(其中美國市場3.51億美元)。