近日，由復旦大學公共衛生學院衛生經濟學教授胡善聯指導並參與的中國首個關於免疫腫瘤治療的藥物經濟學研究——《納武利尤單抗用於我國化療經治晚期非小細胞肺癌患者的經濟學評價》在第24屆國際藥物經濟學與結果研究學會國際年會上首次發佈數據。
據悉,該研究採用病例-隊列研究模型,以納武利尤單抗為研究對象,評估其相較于化療用於非小細胞肺癌(簡稱“NSCLC”)二線治療的成本效果。結果證實相較于傳統化療,以納武利尤單抗為代表的免疫腫瘤藥物帶給患者、醫療機構和社會的價值是多維度的。
長期成本效果突顯
近兩年來,免疫腫瘤藥物的經濟學研究是業界的關注重點。作為首個被證實為國內晚期NSCLC患者帶來顯著生存獲益、目前在國內唯一被獲批二線非小細胞肺癌適應症的PD-1抑製劑——納武利尤單抗自然也是焦點。從臨床來看,納武利尤單抗讓晚期非小細胞肺癌患者五年生存率由過去的不到5%提至16%,毒副反應相對較輕且絕大多數可以逆轉,目前其在超過65個國家及地區獲批17項適應證,覆蓋9個瘤種,超過30萬患者使用。
腫瘤免疫療法的突破性與創新性已受到諾貝爾生理學或醫學獎的認可,無疑為惡性腫瘤患者帶來了生存希望,但患者對於以其為代表的創新抗癌藥物的可及性與可支付性仍需進一步提升。如何調和短期財務壓力與長期健康收益的矛盾,是包括中國在內的全球衛生系統都面臨的問題。
“坦率講,免疫療法用於國內臨床的時間短,真實世界的研究至關重要。”胡善聯教授在接受採訪時強調,前述研究旨在探討中國環境下,納武利尤單抗二線治療肺癌與化療對比的長期成本效果。這項基於中國Ⅲ期臨床研究的成本效果模型20年模擬結果顯示,對比傳統化療,納武利尤單抗使每位患者後續治療費用節省約59%;每位患者在接受治療期間能節約不良反應平均管理費用達98%。同時,基於中國CheckMate 078 Ⅲ期臨床研究的醫療資源利用數據顯示,納武利尤單抗良好的安全性與疾病預後可有效降低住院率達46%,幫助醫院節省醫療資源,從而更合理地利用節省的醫療資源幫助更多患者或推動醫療服務創新。
免疫腫瘤藥物價值被低估
國家癌症中心最新數據,我國目前每年癌症發病約392.9萬人,平均每天超過1萬人被確診為癌症,形勢嚴峻。以肺癌為例,目前對EGFR/ALK陰性NSCLC二線治療的選擇有限,目前在醫保目錄內僅能使用的化療,生存獲益有限、不良反應較重,未被滿足的治療需求尤為迫切。
胡善聯表示,“開展藥物經濟學研究意義重大,要充分發揮衛生技術評估的作用為藥物遴選與準入提供實際價值參考,接軌臨床需求。此外還能為國家制定醫保目錄提供參考,尤其是有限的醫保基金的‘騰籠換鳥’精細化管理,為國內外創新藥在中國的醫保支付與議價政策提供支援,以鼓勵産業創新,指導臨床實踐合理用藥,實現患者獲益。”
不過,腫瘤免疫治療是里程碑式的創新抗癌藥。“以患者為中心,基於綜合的價值評估體系,全面評估藥物的價值與費用,而非單看藥價。尤其對惡性腫瘤這一關係患者生死安危的重大疾病領域,應建立更科學的評估體系,以更廣泛的維度來評估價值。”
他指出,目前腫瘤免疫藥物的價值被低估,綜合來看,主要有四方面的突出價值:一是臨床價值。免疫腫瘤藥物顯著延長患者生存期,安全性好,有效提高了患者生活品質;二是希望價值。幫助患者實現長期生存的可能;三是經濟價值。有利於減少住院、輔助及後續治療費用,提高醫療費用的效率;四是社會價值。抗癌藥納入醫保具有廣泛的社會意義,涉及患者用藥的公平可及性、健康權、生存權乃至人權,同時能激勵藥企乃至産業創新。
更深層次看,腫瘤患者疾病得到有效控制之後,還能減少患者因病造成的勞動力損失,減少照護者因照顧病人損失的機會成本。此外,節省的醫療成本可用於支援研發創新,從而推動以創新為導向的醫療生態的建立,減少國家負擔,助力實現“健康中國2030”的目標。
可遴選部分藥物進醫保
2018年17個抗癌藥進醫保,國家提出要讓更多救命、救急的創新藥惠及更多患者。目前國家正在開展醫保目錄調整工作,新型抗腫瘤藥進醫保引來熱議。如何更好實現患者無限需求、有限醫保基金、藥物臨床效益之間的平衡,正是前述課題的出發點與落腳點。
該研究將為創新抗癌藥的價值評估提供更堅實的現實世界證據。胡善聯坦言,“藥物經濟學的核心是成本-效用分析,進醫保需平衡用藥的公平性。”
胡善聯建議,可嘗試遴選部分免疫腫瘤治療藥物進醫保,但不要單一供貨,給患者帶來更多治療選擇的同時,確保不出現斷供,讓患者獲益。目前我國有限的醫保基金池需盡可能減少輔助用藥等投入,價格談判不一味追求低價,應全面考量藥物價值,尤其是創新藥不僅能治療疾病,還能推動行業可持續的創新發展,因而可遴選部分獲批的適應證進醫保證實其價值。
與此同時,提升抗癌藥物的可支付性,無法通過單一的途徑解決,而應多方協作、建立多層次的支付體系,打通患者獲益“最後一公里”。國際上也在積極探索各類創新藥物的支付體系,如以臨床療效為基礎的風險共擔模式,此外,國際上有些國家對抗腫瘤藥等臨床亟需藥物設立專門的醫保基金等,旨在幫助提高患者的可支付性,保證治療品質與醫療成本的平衡。
