近日，北京市藥監局會同北京市衛生健康委、北京海關、首都機場臨空經濟區管委會等部門出臺《北京市推動罕見病藥品保障先行區建設工作實施方案（試行）》《北京市促進臨床急需藥械進口工作實施方案（試行）》，以優化工作流程等方式，進一步優化罕見病和臨床急需藥械供應保障機制，有望縮短患者用藥等候時間，保障藥品藥械品種數量，同時將實現全程可追溯。
據介紹，目前全球範圍內已知的罕見病有7000至10000種，我國已登記罕見病病例約78萬例，患者臨床需求迫切。北京作為優質醫療資源集聚地，接診患者的疾病複雜，用藥個體化差異大，所需藥品種類多。隨著國外罕見病藥物不斷被研發並獲批上市，一些罕見病患者通過代購的方式購買國內未上市的藥物。這種方式在藥品安全性等方面欠缺保障，獲得藥品的渠道也不穩定。
實施方案將建立涵蓋罕見病臨床急需藥品臨時進口、流通、使用全過程的“白名單”制度，充分發揮北京天竺綜合保稅區的區域優勢，運用“保稅備貨”模式，實現罕見病藥品“一次通關、多次出區使用”，推動由“人等藥”向“藥等人”轉變。在臨床急需藥械進口審批方面，實施方案將當前的“串聯”評估論證調整為“並聯”開展，由國家衛生健康委指導北京市衛生健康委組成聯合專家組開展評估論證，同時合理簡化再次申請進口品種評估論證內容。“為了保障臨床用藥用械安全可追溯，我們同步出臺藥品進口企業産品追溯體系建設指導意見，健全事中事後監管機制，實現全流程閉環管理。”北京市藥監局相關負責人介紹。（記者王洲）
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