國産創新藥加快發展

今年的《政府工作報告》提出，“鞏固擴大智慧網聯新能源汽車等産業領先優勢，加快前沿新興氫能、新材料、創新藥等産業發展，積極打造生物製造、商業航太、低空經濟等新增長引擎。”

當前，我國創新藥産業處於哪個階段？未來發展前景如何？加快發展創新藥産業還需要從哪些方面發力？記者進行了採訪。

新藥研發駛入快車道，患者的用藥可及性和可負擔性顯著提升

首個被納入國家醫保藥品目錄的腫瘤免疫藥物信迪利單抗、首個獲批的國産新型降膽固醇藥物PCSK9（前蛋白轉化酶枯草溶菌素9）抑製劑托萊西單抗……自2011年8月成立至今，位於江蘇蘇州工業園區獨墅湖畔的信達生物已有10款産品獲批上市，覆蓋腫瘤、自身免疫、代謝及心血管等重大疾病領域，累計造福患者逾250萬名。

“開發出老百姓用得起的高品質生物藥、讓科技進步帶來的最新成果惠及更多患者，是我們公司成立的初心。”信達生物首席科學家陳炳良告訴記者，“我們趕上了創新藥發展的好時代，當年的夢想正一步步變為現實。”

黨的十八大以來，“重大新藥創制”科技重大專項持續發力，藥品審評審批、國家醫保藥品目錄等相關制度改革大刀闊斧……在各項政策的合力助推下，百濟神州、榮昌生物、康方生物、加科思等新藥研發公司紛紛涌現，齊魯制藥、石藥集團等傳統制藥企業加快轉型，我國新藥研發駛入快車道，迎來蓬勃發展的全新局面。

今年2月，國家藥品監督管理局官網發佈的《2023年度藥品審評報告》顯示，2023年批准上市的創新藥有40個，其適應症涵蓋了腫瘤、自身免疫等重大疾病，以及睡眠障礙、降低血脂等近年來社會需求增加的治療領域。從2019年的12個到2023年的40個，5年來我國累計批准上市創新藥138個，呈現持續增長的良好勢頭。

“國産創新藥的快速發展，不僅極大提升了患者的用藥可及性，也顯著降低了患者用藥負擔。”中國食品藥品企業品質安全促進會副會長程增江説，2012年之前，我國藥品市場以仿製藥為主，國産創新藥屈指可數。由於缺少具有自主智慧財産權的創新藥參與市場競爭，國外進口的創新藥價格昂貴，絕大多數患者“買不起”“用不上”。“國産創新藥的大量涌現，既為患者提供了更多用藥選擇，也為降低藥價打下了堅實基礎。”

以腫瘤免疫藥物PD—1為例，國內患者最初使用進口PD—1的年治療費用在60萬元以上。隨著國內藥企研發的腫瘤免疫藥物相繼獲批、陸續進入國家醫保藥品目錄，患者用藥的可及性和可負擔性大幅提升。目前，使用國産PD—1的年治療費用已降至5萬元以下。

從依賴進口到頻繁“出海”，我國新藥研發能力躋身國際先進行列

今年3月15日，繼去年在歐盟、英國獲批上市之後，百濟神州自主開發的PD—1藥物替雷利珠單抗又獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批准，用於治療既往接受化療後晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌患者。

2019年11月，該公司自主研發的澤布替尼獲得FDA批准上市。截至目前，憑藉出色的臨床療效，澤布替尼已在全球70個國家和地區獲批。

創新藥“出海”，百濟神州並非一枝獨秀。近年來，我國創新藥大步走向海外市場——

2022年3月，傳奇生物開發的CAR—T細胞療法西達基奧侖賽獲批上市；同年5月，天濟醫藥研發的本維莫德獲批上市；

2023年10月，君實生物自主研發、生産的PD—1藥物特瑞普利單抗獲批上市；同年11月，和黃醫藥自主研發的小分子抗腫瘤新藥喹替尼獲批上市……

除創新藥直接在海外獲批上市，另一種形式的“出海”——海外授權，近年來也方興未艾。所謂海外授權，是指國內藥企將具有自主智慧財産權的在研藥物的部分或全部權益售讓給外國藥企，也被稱為“借船出海”。據不完全統計，2023年，中國創新藥海外授權交易超過50筆，海外授權的項目數首次超過許可引進數。

“從依賴進口到頻繁‘出海’，表明中國的新藥研發能力躋身國際先進行列，創新藥産業量質齊升、實現了跨越式發展。”中國醫藥創新促進會執行會長宋瑞霖説，“創新藥‘出海’，不僅能造福全球患者，還有助於國內藥企提升自己的研發能力、開拓更為廣闊的市場空間。”

值得一提的是，追隨跨國企業開發新藥的創新模式正在發生改變。在被譽為“科技體制改革試驗田”的北京生命科學研究所，有多個創新團隊正基於自己在國際上首次發現的新機制、新靶點，開發源頭創新的新藥。其中，北京生命科學研究所研究員李文輝、隋建華團隊根據他們在B型肝炎（丁肝）病毒感染機制領域的原創成果，開發出全球首個靶向B型肝炎病毒表面大包膜蛋白前S1區、可阻斷病毒和受體結合中和抗體HH—003，目前正在進行國際多中心臨床研究，有望為丁肝、B型肝炎患者帶來全新療法。

堅持科技創新與制度創新雙輪驅動，進一步營造良好生態環境

受訪者指出，由於起步晚等原因，我國創新藥産業還面臨熱門靶點研發同質化、創新回報不及預期等問題。今後，要堅持科技創新與制度創新雙輪驅動，加強全鏈條政策協同支援力度，為創新藥産業高品質發展營造良好的生態環境。

“要大力加強基礎研究特別是原創基礎研究，為新藥研發提供更多源頭活水。”李文輝告訴記者，只有把基礎的科學問題搞清楚、找到全新的作用機制和靶點，才能在激烈的國際競爭中搶佔先機、開發出全球領先、療效顯著的治療藥物和治療方法。“要給予科技領軍人才特別是青年人才長期、穩定的經費支援，讓他們心無旁騖、從事‘十年磨一劍’的原創研究。”李文輝説。

“與仿製藥不同，創新藥研發週期長、投入高、風險大，只有獲得合理回報，研發企業才能實現可持續發展，為患者研發出更多、更好的創新藥。”宋瑞霖認為，要切實增強宏觀政策取向一致性，按照“‘醫保、醫療、醫藥’聯動”的原則進一步深化改革，著力打通束縛創新藥産業發展的堵點卡點。

“其中，完善創新藥定價機制和藥費支付機制是重中之重。”宋瑞霖説，今後一是要通過不斷探索，完善創新藥價格形成機制，真正體現創新藥的研發成本和臨床價值；二是在完善現有支付手段的基礎上，積極探索符合國情的商業健康保險，滿足不同患者的多元化用藥需求。

令人欣慰的是，這兩方面的問題已得到積極回應。

在創新藥定價機制調整方面，今年1月，中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發《浦東新區綜合改革試點實施方案（2023—2027年）》，明確提出“建立生物醫藥協同創新機制，推動醫療機構、高校、科研院所加強臨床科研合作，依照有關規定允許生物醫藥新産品參照國際同類藥品定價，支援創新藥和醫療器械産業發展”。

今年2月，國家醫保局印發《關於建立新上市化學藥品首發價格形成機制  鼓勵高品質創新的通知（徵求意見稿）》，旨在進一步落實企業自主制定藥品價格政策要求，鼓勵以臨床價值為導向的藥物研發創新，支援高品質創新藥品的多元供給和公平可及，充分發揮市場在資源配置中的決定性作用，更好發揮政府作用，健全藥品價格形成機制。

在完善多元支付機制方面，上海市醫保局等部門于去年7月聯合印發《上海市進一步完善多元支付機制支援創新藥械發展的若干措施》，出臺9大類、28條重點支援措施，以加強“醫保、醫療、醫藥”聯動，建立完善多元支付機制，推動將更多優質的創新藥械納入基本醫保和商業健康保險支付範圍，提升創新藥械的可及性和可負擔性。

“目前，我國已建立了日趨完備的創新藥研發體系、産業體系和政策體系，創新藥産業潛力巨大、未來可期。”程增江表示，“堅持科技創新與制度創新雙輪驅動，確保相關政策措施同向發力、形成合力，創新藥産業一定能向更高水準邁進，為推進健康中國建設和加快發展新質生産力作出更大的貢獻。”