幹細胞型生物人工肝獲批臨床試驗

8月28日，南方醫科大學珠江醫院轉化醫學中心執行主任高毅教授團隊領銜的組合型生物人工肝轉化研究喜獲新突破。團隊自主研發的國際首個幹細胞型生物人工肝藥械組合産品——“血液凈化用間充質幹細胞”獲得國家藥品監督管理局臨床試驗批文。

“大動物肝衰竭救治的實驗研究結果證實，相比常規治療，本次獲批藥物臨床試驗的幹細胞型生物人工肝治療生存率從17%提升為87.5%，能有效抑制全身炎症反應，有望為肝衰竭患者提供新的治療體系。”高毅表示。

肝衰竭是各種肝病發展的嚴重階段。高毅解釋，由於肝臟損傷導致肝細胞廣泛死亡，並伴有免疫系統反應，導致炎症介質大量産生。這些炎症介質進入迴圈，最終導致人體系統性紊亂和急性肝衰竭。在我國，肝衰竭每年新發病例達80萬至100萬例，患者病死率高達70%以上。

目前，肝衰竭臨床治療方案主要包括標準內科治療、肝移植、非生物型人工肝支援治療。其中，標準內科治療缺乏特效藥物和手段，非生物型人工肝即常規機械人工肝主要還是採取血漿置換、血液透析等方式，雖應用廣泛，但沒有從根本上解決問題。肝移植雖然是肝衰竭最有效治療方案，但存在供體短缺、費用昂貴、手術難度大等痛點。

長期專注於人工肝領域研究的高毅團隊在前期實驗中發現，不論是肝切除小鼠模型還是藥物性豬肝衰竭模型，炎症機制存在於所有具有急性期特徵的肝衰竭過程中。而間充質幹細胞可以通過抑制過度炎症導致的肝損傷，並通過旁分泌作用、分泌外泌體等方式發揮免疫調節、刺激組織再生作用。基於此，高毅在國家重點研發計劃的支援下，組建了醫工複合型研發團隊，首次提出幹細胞型生物人工肝並構建了“血液凈化用間充質幹細胞”。它在救治大動物肝衰竭模型中表現出非常好的治療效果，患者治療生存率與常規治療相比從17%提升為87.5%。