合源生物赫基侖賽注射液新藥上市申請 獲國家藥品監督管理局正式受理

2022年12月14日,致力於成為全球領先的細胞基因前沿創新技術驅動的生物制藥企業合源生物科技(天津)有限公司(以下簡稱“合源生物”)宣佈國家藥品監督管理局(NMPA)已正式受理赫基侖賽注射液(擬定)(CNCT19細胞注射液,Inaticabtagene Autoleucel)治療成人復發或難治性B細胞型急性淋巴細胞白血病(r/r B-ALL)的新藥上市申請(NDA)。

赫基侖賽注射液是中國白血病治療領域首個獲得NDA受理並有望首個獲批的CAR-T細胞治療産品,也是有望首個獲批的中國全自主研發的靶向CD19 CAR-T細胞治療産品。赫基侖賽注射液具有全球獨特的CD19 scFv(HI19a)結構和國際領先的生産製造工藝,在成人r/r B-ALL註冊臨床研究中細胞藥物生産成功率達到100%,並已獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心(CDE)“突破性治療藥物(BTD)”認定和美國FDA”孤兒藥”資格認定(Orphan Drug Designation, ODD)。

此項NDA受理是基於一項赫基侖賽注射液用於治療成人復發或難治性B細胞型急性淋巴細胞白血病(r/r B-ALL)的單臂、開放、多中心關鍵性臨床研究(NCT04684147)結果:赫基侖賽注射液針對成人r/r B-ALL患者顯示了持久的高緩解率和顯著降低的CAR-T治療相關毒性嚴重性。該研究由中國醫學科學院血液病醫院(中國醫學科學院血液學研究所)王建祥教授擔任主要研究者,在中國10家臨床中心開展。在2022年12月12日進行的的第64屆美國血液學年會(2022 ASH)上,合源生物以大會口頭報告的形式向全球發佈了這一關鍵性臨床研究數據(Oral Presentation, #0660)。

合源生物首席執行官CEO呂璐璐博士表示:

“歷時四年,我們以“合源速度”迎來了首個核心産品赫基侖賽注射液新藥上市申請正式受理,這是一個鼓舞人心的里程碑。至此,合源實現了細胞藥物新藥研發、工藝、質控體系、臨床研究和商業化的核心能力和人才梯隊建設。我們將繼續堅持自主創新,不斷拓展適應症人群、夯實商業化生産供應、建立全過程醫學質控體系、逐步建立中國及面向全球的細胞醫學中心,構建醫保、商保多維度創新支付體系,同時推進全球化開發佈局,為中國和全球患者提供有效治療選擇。合源生物現有基於CAR、基因編輯和iPSCs的三大技術平臺的10餘款管線産品在研,我們將繼續攜手國家級院所,持續推進具有國際競爭力的血液瘤、實體瘤以及非腫瘤領域的前瞻性戰略管線佈局。”

中國醫學科學院血液病醫院(中國醫學科學院血液學研究所)副所院長、國家血液系統疾病臨床醫學研究中心主任王建祥教授表示:

“祝賀赫基侖賽注射液治療成人復發或難治性急性淋巴細胞白血病的新藥上市申請獲得國家藥品監督管理局受理。赫基侖賽是國內首個在這一疾病領域提交新藥上市申請的自主創新CAR-T産品,其關鍵性臨床研究結果顯示出持久的高緩解率和顯著降低的CAR-T治療相關毒性嚴重性,總體緩解率(ORR)達82.1%,中位隨訪9.3個月時,中位緩解持續時間(DOR)尚未達到。在3個月時仍緩解的患者中,1年時預計有80%患者在持續緩解中。無論是否後續接受造血幹細胞移植,均能表現出持續緩解和長期生存獲益。期待赫基侖賽能夠儘早獲批進入臨床應用,以滿足成人r/r B-ALL巨大未被滿足臨床需求,讓患者早日獲益。”

關於急性淋巴細胞白血病(ALL)

白血病是最常見的血液腫瘤之一,中國白血病發病率約為每年6.21/10萬[1],美國白血病年發病率約為12.9/10萬[2]。急性淋巴細胞白血病(ALL)約佔所有白血病的15%,其中B淋巴細胞型-ALL(B-ALL)約佔ALL的75%。成人B-ALL患者較兒童B-ALL患者整體生存更差。成人B-ALL初治後復發率高,約60%的患者最終會進展到r/r B-ALL。成人r/r B-ALL患者預後極差,嚴重危及生命,臨床缺乏有效治療手段,生存期僅2-6個月,中國患者近30年生存無顯著改善,存在巨大的未被滿足的臨床需求,急需新的有效治療延長患者的生存和提高患者生活品質。

關於合源生物

合源生物創立於2018年6月,是細胞與基因創新技術驅動的新一代生物醫藥企業,深度合作國家一流院所與臨床研究中心,構建以CAR技術平臺、iPSCs技術平臺以及基因編輯技術平臺等為核心的國際化新藥研發創新體系,專注于免疫細胞治療等創新型藥物研發和商業化,致力於打造全球領先的細胞治療藥物研發、臨床轉化與商業化平臺。

公司首個核心産品赫基侖賽注射液(擬定)(CNCT19細胞注射液,Inaticabtagene Autoleucel)是具有自主智慧財産權的靶向CD19的CAR-T細胞治療産品,擁有全球獨特的CD19 scFv(HI19a)結構和國際領先的生産製造工藝,先後獲得國家藥品監督管理局三項新藥臨床試驗許可(IND),用於治療成人復發或難治性急性淋巴細胞白血病、治療復發或難治性侵襲性B細胞非霍奇金淋巴瘤和治療兒童和青少年復發或難治B細胞型急性淋巴細胞白血病,並獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定和美國FDA孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation, ODD)。國家藥品監督管理局(NMPA)已正式受理赫基侖賽注射液治療成人復發或難治性B細胞型急性淋巴細胞白血病的新藥上市申請(NDA),有望成為中國白血病治療領域首個上市的CAR-T産品和首個上市的全自主創新的靶向CD19 CAR-T産品。

公司堅持以滿足臨床需求為導向,通過嚴格的細胞治療産品生産和品質體系,為患者打造安全、高效、可及的免疫細胞治療産品,持續打造極具擴展性的具有國際競爭力的創新管線,覆蓋血液腫瘤、實體腫瘤及自身免疫性疾病等非腫瘤疾病領域,涵蓋創新型單、多靶點産品、通用型細胞治療産品等10余種管線産品。此外,公司具有世界一流研發技術平臺,工藝開發平臺,品質控制體系以及商業化生産基地,並且已于2021年6月獲得天津市首張細胞藥物《藥品生産許可證》。公司擁有多項發明專利,入選國家科技部國家重點研發計劃項目即“科技助力經濟2020重點專項項目”。