柯頓實驗室的技術人員對癌症患者血液進行提取操作。(美國《華爾街日報》網站)

柯頓實驗室的技術人員對癌症患者血液進行提取操作。(美國《華爾街日報》網站)

美媒稱,從3月份開始,現年53歲的杭州腫瘤醫院的院長兼腫瘤醫生吳式琇就一直在嘗試用一種很有希望的新型基因編輯工具Crispr-Cas9來治療癌症患者。這種工具由美國科學家設計,從2012年媒體報道説可以用來編輯DNA之後就引發了全球關注。

據美國《華爾街日報》網站1月23日報道,吳式琇所在醫院的團隊從食道癌患者身上抽取血液,用高鐵將血液送到一間實驗室,該實驗室使用Crispr-Cas9刪除一段干擾免疫系統抗癌能力的基因,從而改進抗病細胞,然後將這些細胞注回到患者體內,希望重新編程的DNA能消滅癌症。相比之下,中國以外的首例Crispr人體試驗還沒開始。美國賓夕法尼亞大學用了近兩年時間來解決聯邦機構等部門的要求,其中包括盡可能減小患者風險的種種安全檢查。

報道稱,中國無疑是第一個將Crispr用於人體試驗的國家,美國國家醫學圖書館數據庫中記錄了中國的九次試驗。《華爾街日報》發現至少還有兩次醫院試驗,至少有86名中國患者接受了基因編輯,這些試驗也符合中國的産業政策。中國正力爭使國內一些産業走上國際舞臺,基因編輯更是被列入中國2016年制定的五年規劃目標,很多Crispr試驗正是在此召喚後紛紛出現的。

賓夕法尼亞大學Crispr研究團隊的首席科學家Carl June説,在將Crispr等西方國家開創的醫療技術加以應用方面,中國可能超過美國。他表示,美國處在一個危險的位置,可能失去在生物醫藥領域的領先位置。他認為,中美存在監管不對稱,但Crispr科學非常前沿,很難在快速推進與確保患者安全之間找到理想的平衡點。

在歐洲,這類試驗也未開始。Crispr Therapeutics AG去年12月宣佈已向歐洲監管部門提交了啟動一項臨床試驗的申請,發言人稱監管部門正在評估這項申請,該公司計劃今年啟動臨床試驗。

報道稱,與其他基因編輯方法相比,Crispr-Cas9技術更容易使用,成本也更低。實驗室數據表明,這項技術可以糾正一些導致不治之症的小故障,但改寫基因會遭遇各種科學和倫理難題。首先就是Crispr可能給人類帶來意想不到的不可逆轉的改變,而且可能要過很多年才出來。

吳式琇也同意這種技術可能存在風險,認為Crispr是一把雙刃劍。他説,別人看到潛在的不良後果,而他們看到的是潛在的療效。他説,速度是關鍵,他的患者已是生死一線,如果不試一下,永遠都不會知道答案。

報道稱,起初,美國似乎走在前頭。賓夕法尼亞大學獲得資助的Crispr試驗在2016年成為這一領域首批進入公眾視野的試驗之一,該試驗以患有多發性骨髓瘤、肉瘤和黑色素瘤的病人為目標。2016年晚些時候,有媒體報道説一家中國醫院已開始進行全球首例Crispr試驗,而賓夕法尼亞大學的June博士正在經歷一個更加嚴格的流程。

June稱,賓夕法尼亞大學的研究將測試Crispr是否安全,而不是測試能否治愈患者。而吳式琇説,他認為挽救患者生命是最重要的,他的末期患者急需治療。他最初在三位患者身上測試了Crispr,現在已經修改了10多位患者的基因。他稱,他計劃在肺癌和胰腺癌患者身上進行更多測試。

報道稱,並非所有中國Crispr測試都能輕鬆獲得批准。在似乎是全球首例Crispr人體試驗中擔任首席調查員的劉波説,他們醫院的倫理委員會花了幾個月的時間進行評估,要求他提交補充材料,然後才批准了他的試驗。預計未來18個月將有更多美國Crispr測試啟動,與Crispr相關的科學家創辦的上市公司將牽頭進行這些測試。

芝加哥大學神學院院長兼該委員會生物倫理學家Laurie Zoloth説,她希望各國制定Crispr的國際化標準、共用試驗結果和倫理準則。她説,科學證明究竟意味著什麼,保護一個人又意味著什麼,這些問題大家需要集體討論。