看待天價罕見病藥物，不宜道德先行
視點
對“70萬元一針”的罕見病藥物，不宜用泛道德化視角去看待，而應從機制完善層面去審視。
近日有自媒體發文稱，1歲湖南嬰兒由於患上了罕見病“脊髓性肌萎縮(SMA)”，急需特效藥物，但要支付“70萬元一針”的醫藥費。而在澳洲，該藥一針價格只需要41澳元，約合人民幣280元。罕見病兒童靠“天價藥”續命，一句話戳中很多人的淚點。
看到這則消息後，廣東一位母親歐陽春蘭向國家藥品監督管理局提交資訊公開申請，希望了解這種“天價藥”——諾西那生鈉注射液的採購方式和國內定價依據，再引熱議。國家醫保局方面回應稱，“除了藥物的原材料、研發成本等，藥企也會考慮利潤問題”，該藥處於市場壟斷，已被納入醫保談判日程。
乍看網帖消息，“70萬元”和“280元”之間的巨大價差，確實給人以強大的視覺衝擊。但説“進口價280，國內賣70萬”，其實並不準確，也有帶偏節奏之嫌。諾西那生鈉注射液的昂貴价格在國外同樣如此，如在美國每針也為12.5萬美元，並不比國內便宜。獨此一家，市場壟斷，就容易産生“天價”。
而在澳洲只需41澳元，也是訛傳。事實上，澳洲的41澳元並非該藥實際價格，而是來源於一個專項資金項目，該國患者被納入藥品福利計劃後，只需給予41澳元，其餘花費由專項資金包攬。
就此看，急匆匆地將矛頭對準藥企或商家，指向藥價監管不力，並不合理。對藥企而言，研發罕見病藥物，本就週期漫長、成本高昂、投入巨大，算上研發失利的沉沒成本，很多原研藥的研發成本很燒錢。這必然會體現在價格上，也只有有錢可賺，藥企才會有研發很多藥物的動力，如此道德先行地給“高價藥物”貼上“奸商”標簽，並不妥當。
要降低患者使用“70萬元一針”罕見病藥物的成本，還得靠罕見病藥物保障機制的完善。事實上，國內並不缺乏相似的機制，只不過尚待健全。
比如，當前大病保險目錄中的疾病還較少，不包括SMA等罕見病，漸進式擴大這個目錄，就可化解部分罕見病患者的用藥難。再如，政府可注資或牽頭成立專項求助項目，可以向部分罕見病患者提供幫助，也可以單獨成立商業保險險種，通過共濟方式減輕罕見病患者的用藥負擔等。
近年來，無論在全國“兩會”上，還是在業界的學術會上，在談到罕見病用藥這個話題時，談得較多的是“1+N”多方共付模式。“N”指的是專項基金、商業保險、大病保障、政府兜底等多種途徑。在這方面，國內很多地方已進行過有益嘗試，分別産生過浙江模式、佛山模式等。像浙江就明確，當地罕見病患者每年自費上限不超過10萬元。
而其中的“1”，則是將罕見病相關藥品逐步納入國家基本醫保用藥目錄。我國龐大的人口基數決定了，在價格談判方面，我們有充足的壓價底氣，甚至有條件獲得同款藥品的全球最低價。
事實上，國家醫保局方面就表示，該藥已被納入醫保談判日程。而涉事藥企也表示，暫未拿到醫保談判“入場券”，目前正在積極爭取。
這些都是利好消息。考慮到罕見病患者等不起，接下來，也希望涉事各方加快談判進程，儘快將大幅降價和醫保報銷的雙重利好變成現實，並在此基礎上輔之以其他費用分擔方式，構建更完整的罕見病用藥保障體系，讓罕見病患者切實受益。
□羅志華（醫生）
