破解“四少”問題 兒童用藥再迎政策利好

近日，10部門聯合印發《關於推進兒童醫療衛生服務高品質發展的意見》（以下簡稱《意見》），明確提出要補齊兒童用藥短板。

近年來醫藥研發領域的發展日新月異，相對來説，兒童用藥研發處於短板狀態，國內兒科臨床長期面臨品種少、劑型少、規格少和特藥少的“四少”用藥現狀。如何破解兒童用藥難題？記者採訪了有關專家和行業從業者。

兒童用藥市場缺口大存在“扎推”開發現象

第七次全國人口普查公報顯示，我國0－14歲兒童人口超2．5億，約佔總人口數的17．95％。儘管人口占比不小，但與成人用藥相比，兒童用藥卻面臨著諸多困境。

北京中醫藥大學醫藥衛生法學教授鄧勇對記者説，兒童用藥主要集中在OTC零售市場，比如抗生素類、感冒發熱類、胃腸道類和營養類，用於腫瘤疾病、心血管疾病、神經系統疾病的兒童用藥少。

“國內醫藥市場現有3500多個製劑品種，90％的藥品無適用於兒童的劑型，其中寫明供兒童使用的只有70多種，兒童高發罕見疾病、新生兒危重症等可選藥品更是有限。”鄧勇説，全國6000多家藥廠中，專門生産兒童用藥的企業只有10多家，兒童用藥市場缺口巨大，“供不應求”成市場痛點。

“在一些適應症領域，如祛痰、抗過敏等，存在‘扎堆’開發現象。兒童用藥在劑型和規格仍待豐富，口感差、入口難的問題也影響了患兒服藥的依從性。”鄧勇説。

進一步加強政策協同鼓勵兒童用藥研發

兒童健康的發展直接關係國家未來的發展和希望，兒童專用藥匱乏問題，根本上需從藥物研發、生産上解決。近年來，我國相繼出臺了多項利好政策，組建“中國兒童藥物研發與産業化聯盟”，發佈《第四批鼓勵研發申報兒童藥品清單》等，鼓勵、支援兒童用藥研發和生産。

聚焦兒童用藥短板，《意見》提出，加大對兒童用藥品種及關鍵技術研發的支援力度，補齊兒童藥物適宜劑型、規格不足等短板。對此，中國醫學科學院藥物研究所教授鄭穩生表示，這是對兒童藥物研發方向的進一步細化，同時也是對企業加快研發兒童用藥提出的新要求。

“《意見》要求充分運用藥品加快上市註冊程式，對符合兒童生理特徵的兒童用藥品予以優先審評審批，這無疑是推動國內兒童藥品市場發展的重要一步。”鄭穩生分析。

鄧勇説，10部門聯合發佈《意見》，將進一步加強政策協同效應，未來兒童用藥難題將得到進一步改善。

“隨著國家對兒童健康的關注度提升，社會和家庭規範用藥意識增強，我國兒童用藥市場需求將持續釋放。”鄭穩生説。

提高企業研發積極性仍需多方共同努力

在採訪過程中，不少藥企向記者反映，兒童用藥研發投入成本高、口感和輔料安全風險高、預期收益不明朗等因素，影響了企業投入的積極性。兒童臨床試驗的複雜性也拖慢了藥物研發的步伐。

針對兒童用藥領域風險高、投入大、市場回報不足的問題，鄧勇建議，應進一步加大支援力度，利用財稅、藥品註冊優惠等措施，減輕企業研發投資壓力；通過優化專利連結、數據保護制度設計，完善兒童用藥採購和醫保準入規則，提升市場回報。

與成人相比，兒童生理特點有其特殊性，兒童藥物研究和臨床試驗有其複雜性。鄭穩生建議，創新臨床研究，更合理地利用有限的臨床資源；對臨床數據實行保護制度，激發企業開發兒童用藥的積極性；加強公眾教育，提高民眾參與兒童臨床試驗的意願。

作為兒童專業制藥企業，達因藥業總裁楊傑表示，隨著國家對兒童用藥的日益重視以及鼓勵政策的不斷出臺，兒童用藥短缺得到了一定程度的改善，相信隨著《意見》的發佈，能夠進一步改善兒童用藥問題。

同時，楊傑提出，兒童用藥仍面臨很多問題，希望未來能夠在臨床數據保護、市場獨佔期、醫保準入、藥品定價、資金支援、稅收優惠、立法支援等方面進一步加大支援力度，以鼓勵企業提高生産研發的積極性。

葵花藥業相關負責人建議，單獨設置兒童用藥DRG／DIP付費分組，充分考慮兒科疾病的特點、權重和分值，破除準入壁壘，推進創新藥臨床合理應用，提升企業兒童用藥研發的積極性。

“我們一直堅持深耕的兒童用藥賽道正在迎來歷史性發展機遇。”葫蘆娃藥業集團董事長劉景萍表示，將投入更多的資金、人力等資源，服務於兒童用藥研發和生産等各環節的創新發展。