2023新版醫保目錄正式啟用，血液腫瘤藥物再獲擴充

2024年1月1日，新版《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2023年）》正式實施。在本輪醫保目錄中，血液系統疾病創新藥不斷擴充，覆蓋面和支付水準不斷提高，進一步實現了醫保的普惠和保障作用。血液腫瘤具有病種繁雜、早期症狀不顯著的普遍特點；一旦確診對創新藥物的需求更為突出。隨著國家對醫藥創新的支援力度不斷加大，更多臨床急需藥物被納入醫保目錄或支付範圍放寬，藥品可及性和用藥公平性得到進一步提升，血液腫瘤患者的長期用藥負擔顯著降低。

北京市第十六屆人民代表大會代表，北京大學血液病研究所主任醫師路瑾教授在談到新醫保情況時指出，“大多數血液腫瘤好發于老年人，對於血液科醫生來講，用專業能力幫助到更多患者，為建設健康的老齡化社會貢獻一份力量，是我們不可回避的社會責任。我們看到國家基於‘應保盡保、盡力而為’的基本原則持續推進醫保談判，創新藥進入醫保速度明顯加快，藥品價格水準顯著下降，像血液腫瘤這類重大疾病人群用藥保障水準大幅提升，對於提升我國血液腫瘤整體診療水準起到了重要的推動作用。”

以多發性骨髓瘤為例，它是一種起源於漿細胞的惡性腫瘤，其發病率在我國位居血液腫瘤第二位，多發于60歲以上的老年人群，堪稱銀發族的“血液殺手”。多發性骨髓瘤是一種不可治愈的血液系統惡性腫瘤，對於患者而言，疾病復發是不可避免的，且復發後治療難度更大。因此在疾病新診斷時接受有效的治療以盡可能延長首次緩解時間則至關重要。在過去的10餘年裏，基於對漿細胞生物學特性以及微環境的不斷深入了解，多發性骨髓瘤的創新藥持續涌現，患者的生存逐步獲得改善。此次達雷妥尤單抗注射液新增一線適應症報銷，即與來那度胺和地塞米松聯合用藥或與硼替佐米，美法侖和波尼松聯合用藥治療不適合自體幹細胞移植的新診斷的多發性骨髓瘤，對於幫助患者實現深層和持久緩解具有極為重要的意義。

中華醫學會血液學分會漿細胞學組副組長，國家血液系統疾病臨床醫學研究中心，蘇州大學附屬第一醫院血液科副主任傅琤琤教授在談到多發性骨髓瘤時指出：“多發性骨髓瘤起病一般比較隱匿，臨床症狀複雜多樣且無特異性，早期症狀容易與一些老年常見病混淆，因此患者往往輾轉在骨科、風濕免疫科或腎內科求診，導致大部分多發性骨髓瘤患者初診時誤診、漏診率偏高。初診及首次復發是治療中最重要的兩個黃金階段，因此我們希望患者在確診後能儘早地把適合自己的藥物提前。只有早期治療緩解程度越深，之後的生存及平臺期才會更長，後續復發的間隔時間也會更長。如果能在開始階段選擇更好的治療方案、實現療效的最大化，就能夠為後續的二三線治療爭取更多機會，這次新醫保目錄包括達雷妥尤單抗在內的部分創新藥物納入了對一線適應症的報銷，對於臨床上實現更高目標的臨床緩解有著至關重要的作用。”

對於多發性骨髓瘤診療的未來，路瑾教授表示，“免疫治療在多發性骨髓瘤治療領域起到非常重要、甚至是決定性的作用。隨著免疫治療的普及，我國多發性骨髓瘤的治療方案日益完善，患者的無進展生存期得以有效延長，從過去平均3－5年，到現在平均5－7年，甚至有的患者能達到10年以上。醫保覆蓋範圍持續擴大，創新藥物臨床應用不斷擴展，相信未來一定會有越來越多的患者能夠在規範治療的前提下獲得無進展生存期的進一步延長，幫助更多患者逐步邁向‘臨床治愈’，這也是創新醫藥的終極價值。”