日前在深圳召開的全國實驗血液學會議期間,有記者提到臍血幹細胞庫問題,從而引發了一場激烈的爭論。為使讀者對這一問題有一個較全面的了解,這裡我就媒體報道的各種不同的説法表明自己的觀點。
臍血因其含有豐富的幹細胞,全世界已經進行了臍血幹細胞移植治療白血病、免疫性疾病和遺傳性血液病等疾病12000多例,因此臍血是個寶,這已是不爭的事實。隨著臍血幹細胞治療血液病以外疾病功能的不斷發現,臍血幹細胞的重要性將越來越大。臍血作為人類的重要資源,應該想盡一切辦法予以保存,特別是中國實行計劃生育國策,大多數家庭只有一個小孩,保存臍血幹細胞具有特殊的重要性和必要性。
爭論焦點之一:保存臍血幹細胞模式
臍血幹細胞庫按目前國際通行的模式分為公共庫和自體庫兩種模式。公共庫的幹細胞主要面向需要進行移植但自體幹細胞沒有被保存的病人;自體庫則是在出生或健康時,將幹細胞採集一部分予以保存,在自己或親屬生病時用來治病。臍血大多是由父母為孩子保存的。近年來美、歐多國及澳大利亞、日本、新加坡和我國的香港、台灣都建立了自體庫。美國臍血幹細胞庫的建設始於90年代初,現有46個臍血庫,其中公共庫18個,自體庫28個。
保存臍血幹細胞是一項耗資巨大的工程,公共庫須辦庫單位出錢,由於保存臍血的使用率達不到投資回報的需求,所以公共庫除非全由國家出錢,否則誰也無能力將每年1千多萬新生兒的臍血保存下來。但如果不保存,我們將眼看如此重要而且一丟不可復得的重要資源白白丟失。
自體臍血幹細胞是利用民間自己的力量做國家應該做、但現在尚無足夠能力做的利國利民事業。保存了自己的臍血幹細胞,不但自己和親屬有病時可用,將來還可能用來治療抗衰老。作為科技工作者有責任讓老百姓了解科學進展,從而自願保存臍血幹細胞,並且自願選擇保存的方式。因此,決不能因為企業參與而加以指責,從而耽誤這項利國利民事業的發展,並導致寶貴資源的浪費。從經濟學的角度來看,當病人需要從國外公共庫得到一份臍血幹細胞時,需支付1.5萬美元,國內目前尚無定價,但測算的結果成本至少需5萬人民幣。與此比較,自體臍血幹細胞保存20年的總費用是1.5萬人民幣,投保者還同時得到30萬的醫療保險,因此在費用上更低廉。再説,自體臍血幹細胞保存實質上是一種健康保險,任何公民都有權利選擇是捐獻臍血給公共庫,還是保存下來給自己用。
爭論焦點之二:自體儲存的臍血幹細胞能不能治病
自體儲存的臍血幹細胞與公共儲存的臍血幹細胞一樣都經過嚴格的檢測,保存的都是健康的幹細胞,因此是具有治病功能的。由於自體庫的歷史很短,因此至今為止尚未見自體臍血幹細胞移植治療自己白血病的報告,但至少已有1例自體臍血幹細胞移植治療神經膠質瘤(Bone Marrow Transplantation雜誌,24:1041,1999)的報告。
通常來説,保存的臍血如直接用於治療自身先天遺傳性血系統疾病是不行的,但隨著基因治療等技術的發展,即使具有基因缺陷的幹細胞,完全可能通過轉入健康基因進行治療。國際雜誌早已報道了3例自體臍血幹細胞移植基因治療遺傳性 A DA酶重症聯合免疫缺陷病的報道。
自體臍血幹細胞治療白血病是完全可能的。因為自體骨髓移植治療白血病和腫瘤等疾病已有30年的歷史,成功率相當高,因此沒有理由説自體臍血移植不會成功。此外,自體儲存幹細胞用於親屬間的白血病治療效果很好,美國的自體臍血庫已提供了幾十份臍血用於家庭成員間的移植。至今為止臍血移植用於治療白血病,大多是在同胞兄弟姐妹或直系親屬間進行的,而且療效遠遠高於非血源關係的臍血。據世界權威雜誌《新英格蘭醫學雜誌》1997年報道,在78例接受親屬臍血供體治療白血病病人中存活率為63%,而65例接受非血緣關係(公共庫)病人,存活率僅為29%。從醫療費用角度來看,使用別人的幹細胞不僅花費大,而且還要承擔免疫排斥反應的風險,為了抗免疫排斥反應就需使用免疫抑製劑來控制,這無形中又增加了醫療費用。
目前已知,幹細胞的自身應用絕不僅僅限制在造血系統本身的疾病,它可以分化生長為多種不同系統的組織細胞,用於修復心肌、血管、肝等組織器官,還可用於自身患其他惡性腫瘤後,針對腫瘤放化療對骨髓造血機能的抑制進行治療。更重要的是,臍血幹細胞屬於人體發育初期階段、未衰老、未受環境影響的細胞,隨著幹細胞技術的發展,臍血幹細胞還可能有包括抗衰老在內的更廣泛的醫學應用前景。
目前臍血幹細胞移植治療造血系統疾病主要用於體重50公斤以下的青少年,而且白血病等造血系統疾病50%以上發生在兒童。但臍血幹細胞移植也可用於成人。國際臍血庫組織公佈到2001年5月止,共1986份臍血移植,其中成人移植478例,佔24%強。日本臍血庫用於成人移植的比例達1/3。另外隨著幹細胞擴增技術的成熟,臍血幹細胞用於成人的問題就可迎刃而解。
我國現在20歲以下的青少年及兒童基本上是獨生子女,這就意味著很難在同胞兄弟姐妹中尋找到幹細胞提供者。因此,在我國同時建立公共與自體臍血幹細胞庫具有重要的現實意義和特殊的臨床價值。
爭論焦點之三:臍血幹細胞能保存多長時間
國際上開展對臍血的保存和移植應用的研究不過十幾年曆史,美國有臍血保存11年後成功移植的病例。而且與臍血相似的骨髓保存已有30年以上的歷史,骨髓移植的成功率也相當高,因此沒有理由懷疑臍血幹細胞能夠長期保存並可以移植成功。美國的自體臍血庫公司出現個別打官司現象,這毫不奇怪,主要是保險公司的合同不完善和質控沒做好,這與自體庫應不應辦無任何關聯。保存自體幹細胞關鍵是質控,沒質控能力的單位當然不應該做。
爭論焦點之四:臍血幹細胞庫的建設應不應讓企業參與
前已述及,保存臍血幹細胞耗資巨大,國家雖然給予支援,但尚無能力出錢將每年1千多萬新生兒的臍血保存下來。利用民間,包括企業的力量是做好這項利國利民事業的前提,否則我們將眼看如此重要而且一丟不可復得的重要資源白白丟失。從科技成果産業化的角度來看,企業的參與必不可少。如果我國的企業不參與,就不能發展幹細胞産業,我國將在激烈的國際競爭中喪失機遇,將來我國人民不得不花重金購買外國企業的産品。
儲存幹細胞拯救他人,同時也拯救自己。基於這種理念,美、歐及亞洲的日本、新加坡和我國的香港、台灣都建立了自體庫。其中美國一家名為 C ryo-Cell的自體庫1997年在美國納斯達克上市。就在我國的媒體在談論該不該開展自體庫之際,奧地利的一家企業于11月27日宣佈成立該國首家自體庫,為公眾提供儲存自體臍血和骨髓幹細胞的服務。
國內已有幾家衛生部批准設置臍血幹細胞庫同時開展了自體庫和公共庫臍血幹細胞儲存業務,這幾家都有企業參與。其中天津市臍帶血造血幹細胞庫由中國醫學科學院血液學研究所為主體,承擔了公共庫和自體庫儲存的業務。
爭論焦點之五:臍血幹細胞庫建設與國家管理法規
衛生部于2001年1月10日印發了“臍帶血造血幹細胞庫設置管理規範(試行)的通知(衛醫發(2001)10號)。在2001年8月9日(衛醫發(2001)227號),衛生部批准在北京、天津、山東、上海、浙江、四川和廣東共設置7家公益性臍帶血幹細胞庫。中國醫學科學院血液學研究所承擔設置天津市臍帶血幹細胞庫的任務。大部分臍帶血幹細胞庫都有企業參與,否則誰也無能力進行運作。目前,所有7家公益性臍帶血幹細胞庫正在積極準備接受衛生部的驗收,驗收合格後,將被允許提供臍血給臨床使用。
與其他6家臍血幹細胞庫不同的地方是,中國醫學科學院血液學研究所又承擔了國家計委批准的幹細胞工程産品産業化基地高技術産業化示範工程建設項目(計高技(2000)1823號),其中包括建立 G LP幹細胞庫的建設。這一國家項目由中國醫學科學院血液學研究所和企業共同投資的協和幹細胞基因工程公司具體實施,是天津市政府重點支援的産業化項目。該公司主要從事以造血幹細胞為主的成體幹細胞的保存及産品研究開發,包括與成體幹細胞有關的單克隆抗體及相應的基因工程藥物的研發。其成體幹細胞保存是整個幹細胞工程項目的一部分,而臍血幹細胞保存又只是目前主要進行保存的一種成體幹細胞。
與公益性臍帶血幹細胞庫不同,自體臍血幹細胞庫不直接提供臍帶血幹細胞給醫院使用。自體庫實質上是為公眾提供保存臍血幹細胞的高科技服務,一種與公共庫同等採集、檢測分析和儲存的技術服務,企業參與沒有任何可被批評的地方。
結束語
總之,發展幹細胞庫在內的幹細胞技術,是一項功在當代、利在韆鞦的宏偉工程,需要社會各界的鼎立支援和廣大市民以及醫護界同仁的充分理解和參與。媒體應在充分理解幹細胞技術及其應用前景、了解國內外實際情況的基礎上如實報道,過度誇大或極力貶低臍血幹細胞的作用都會誤導公眾,致使中國幹細胞技術産業化的進展嚴重受阻。媒體更不應指名道姓挑起科學技術人員間的矛盾,有意將正常的學術觀點不同轉換為其他爭議。
《科技日報》 2001年12月04日