我國首個使用樂城真實世界數據輔助評價的創新藥獲批

日前，國家藥品監督管理局通過優先審評審批程式附條件批准Blueprint Medicines Corporation申報的1類創新藥普拉替尼膠囊上市。該品種用於既往接受過含鉑化療的轉染重排（RET）基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌成人患者的治療，其上市為患者提供了新的治療選擇，也意味著海南藥品臨床真實世界數據應用試點取得新突破——該産品為首批試點品種之一，在海南博鰲樂城國際醫療旅遊先行區獲得的真實世界研究數據為其在中國晚期非小細胞肺癌人群中的療效評價和安全性評估提供了輔助。

據悉，RET融合是新近發現的肺癌驅動基因。在晚期非小細胞肺癌患者中，RET基因融合突變約佔總體患者的1~2%，常見於不吸煙的年輕人群。普拉替尼為受體酪氨酸激酶RET抑製劑，由Blueprint Medicines Corporation 原研。2018年，基石藥業和Blueprint Medicines Corporation達成獨家合作及授權許可協議，獲得了普拉替尼在大中華地區的獨家開發和商業化權利。2020年，普拉替尼膠囊通過遴選，進入海南藥品臨床真實世界數據應用試點。此次普拉替尼膠囊獲批，也標誌著中國第一個選擇性RET抑製劑的獲批上市。