中國網/中國發展門戶網訊（白韻之）4月20日，由中國罕見病聯盟指導、北京病痛挑戰公益基金會主辦的首屆罕見病公益創新大賽啟動。大賽將邀請跨界專家作為導師，通過“系統賦能培訓+項目督導+種子基金”，支援100余家罕見病病友組織提升運作能力，孵化優質創新項目，推進項目落地。
啟動儀式上，中國罕見病聯盟執行理事長李林康指出，中國罕見病聯盟自成立以來，始終貫徹以患者為中心的理念，聯合相關方積極為罕見病病友服務。“每一個罕見病患者都是折翼的天使”，他充分肯定廣大病友組織實現了從“抱團取暖”到“有序合規”的自我管理，從而有助於醫生的診療和藥物研發，呼籲醫藥企業和社會各界關心患者組織發展，各方攜手為解決罕見病問題而努力。
武田中國總裁單國洪表示，在應對罕見病挑戰的過程中，多方共同為罕見病患者組織進行專業性賦能非常重要，也是相關企業義不容辭的責任。他期待通過這一項目，打造罕見病創新生態圈，給予患者組織長期持續的支援。
香港中文大學研究助理教授董咚分享了2019年在中國罕見病聯盟的帶領下對全國74家罕見病患者組織的調研成果。這其中，服務100~500個病友的小型患者組織和500~3000人的中型患者組織各佔1/3，而服務人數最多的組織可以達到7萬人。而超過2/3的患者組織，工作人員都是以患者或者患者家屬為主的，本身就受限于疾病或照顧病友，調動、使用資源的能力較為有限。在籌資合作方面，2018年，80%以上罕見病患者組織籌資在20萬以下，23%的患者組織籌資規模在5萬以下，甚至有40%以上的患者組織在2018年籌資額度為零；80%的患者組織幾乎沒有和其他組織有過合作，近一半調研對象從未參加過其他罕見病組織的活動。董咚總結：“缺乏專業人才、資金和組織運營能力，是患者組織最突出的三個問題，也是各方期待本屆罕見病公益創新大賽要解決的問題。”
北海康成制藥有限公司董事長及首席執行官薛群指出，“在罕見病新藥的創制過程中，罕見病患者與其他疾病患者的地位是不同的，他們是深度的參與者而非旁觀者。”他以國外戈謝病、龐貝病、肌萎縮側索硬化症等疾病的藥物研發為例，罕見病病友、組織是新藥誕生和重要的利好政策法規出臺的重要推動者。希望這次大賽，助力患者群體與藥物研發者實現良好溝通，推動國內罕見病醫療生態發展。
“精準賦能+創新”為病友組織搭建新平臺
北京病痛挑戰基金會秘書長王奕鷗在發佈會上，詳細介紹了大賽發起的背景與意義。病痛挑戰基金會一直堅信，罕見病病友及其家屬，是解決自身問題的核心力量。從2012年至今，團隊一直在通過多元的賦能項目探索支援病友組織。
如今，罕見病組織在中國已經超過150家，普遍面臨著“缺人、缺錢”的現狀。根據近十年來病痛挑戰基金會的經驗，不同發展階段、不同病種、不同情況的組織，其需求、工作可能截然不同。首屆罕見病公益創新大賽，將聯合多方機構、專家，推動罕見病組織立足自身病種的具體情況，切入痛點，探索創新解決方案，讓公益項目更加科學、高效、有吸引力。
本屆大賽包括“線上系統性學習+線下實戰創新創業營+種子基金支援”三個階段。第一階段，將邀請罕見病行業、公益、商業領域等專家，錄製專題課程，支援不同階段的組織開展線上學習；第二階段，選拔30余家優秀組織進入線下實戰創業營，推動組織形成創新解決方案並帶動項目聯合傳播籌款；第三階段，項目評審委員會評選優質公益項目，提供種子基金，同時引入資源推進項目落地。王奕鷗援引國外帕金森症、自毀容貌綜合徵的創新案例，對本屆大賽的産出充滿期待。
來自100余家罕見病組織的病友代表、組織工作者和關注本屆大賽的各界夥伴，共1500人次線上參加了本次啟動會，並在答疑階段與主辦方深入交流。本屆大賽將於即日開啟報名，第一階段的線上學習蓄勢待發，廣大罕見病組織正踴躍參與中。