近日，新一代口服血小板生成素受體激動劑（TPO-RA）蘇可欣（馬來酸阿伐曲泊帕片）用於治療既往治療反應不佳的成人慢性原發免疫性血小板減少症（ITP）適應症獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）批准。據了解，蘇可欣是由復星醫藥引進的首個小分子創新藥，此次獲批是繼擇期行診斷性操作或者手術的慢性肝病相關血小板減少症（CLDT）後在華的第二個適應症，也因此成為同時擁有CLDT和ITP雙適應症的TPO-RA藥物，標誌著我國ITP患者擁有了更多、更優的治療選擇。

著眼臨床——我國ITP患者仍有未盡之需

傳統的治療藥物療效難以滿足患者需求，患者接受治療並停藥後仍會出現復發，部分新型藥物注射給藥的方式應用並不方便，既往口服小分子非肽類TPO-RA的分子結構中含有金屬離子螯合基團，與抗酸藥或含多價陽離子的其他産品（如奶製品和礦物質補充劑）合用時會顯著降低藥物暴露量。因此需空腹給藥，給藥前後與食物或其他藥品至少間隔2小時以上，用藥要求較多。因此，臨床上急需一款副作用小且方便的治療藥物，以預防ITP復發，為患者提供長久保護，免受皮膚黏膜出血甚至嚴重內臟出血和致命性顱內出血困擾。

立足循證——中國Ⅲ期臨床研究展示突出療效

新一代口服小分子非肽類TPO-RA藥物蘇可欣本次新適應症的獲批，將為ITP患者帶來的新的曙光。

研究結果顯示，治療6周後，馬來酸阿伐曲泊帕組的受試者血小板反應率為77.1%（95% CI：62.7%, 88.0%），安慰劑組為7.7%（95% CI：1.0%, 25.1%），兩組反應率差值為69.4%（95% CI：56.2%, 86.3%）。研究達到主要研究終點，結果支援馬來酸阿伐曲泊帕優於安慰劑。在所有預先定義的亞組（脾切除術狀態、基線血小板計數、基線ITP伴隨用藥）和事後亞組（既往TPO-RA用藥）分析結果與主要研究結果一致。整個研究期間接受馬來酸阿伐曲泊帕治療受試者的平均累積血小板反應時間為15.3周。

在安全性方面，馬來酸阿伐曲泊帕組同樣成績喜人，在核心治療期，馬來酸阿伐曲泊帕組和安慰劑組治療期間不良事件（TEAE）發生率分別為85.4%和76.9%，兩組分別有（4.2%）和（19.2%）例患者發生與治療藥物無關的3級及以上不良反應事件。

放眼未來——阿伐曲泊帕將持續探索

目前，蘇可欣（馬來酸阿伐曲泊帕片）還正在進行腫瘤化療相關性血小板減少症、血小板減少性紫癜、再生障礙性貧血、造血幹細胞移植後血小板減少症等疾病領域的相關研究。