5月25日，由世界中醫藥學會聯合會主辦，世界中聯中藥上市後再評價專業委員會承辦的“2022中醫藥真實世界研究高級別研討會”線上上隆重召開。

會議開幕式由中國中醫科學院中醫臨床基礎醫學研究所支英傑處長主持，參加的專家有世界中聯中藥上市後再評價專業委員會執行會長兼秘書長謝雁鳴首席研究員、中國循證醫學中心主任孫鑫教授、天津中醫藥大學中醫藥研究院院長張俊華教授、天津中醫藥大學第一附屬醫院GCP中心主任胡思源教授、上海中醫藥大學交叉科學研究院藥品評價中心主任鄭青山教授、首都醫科大學附屬北京友誼醫院心血管主任黃榕翀教授、中國中醫科學院中醫臨床基礎醫學研究所王連心研究員、王志飛研究員、黎元元研究員等專家以及來自全國各地幾百餘家單位的臨床醫師、臨床藥師、科研人員和企業家600多人出席了大會。

會上，孫鑫教授提出：在藥物研發和監管領域如何利用真實世界證據（RWE）評價藥物的有效性和安全性，已成為全球相關監管機構、制藥工業界和學術界共同關注且具有挑戰性的問題。一是需要從概念上厘清真實世界證據的定義、範疇和內涵。二是真實世界數據（RWD）是否適用於回答臨床所關注的科學問題，所生成的真實世界證據能否或如何起到充分的支撐作用，涉及諸多亟待商榷和解決的問題。三是利用真實世界數據的方法學有待規範。四是真實世界證據的適用範圍有待明確。

針對以上熱點問題及《真實世界證據支援藥物研發與審評的指導原則（試行）》等文件指示，展開積極討論。孫鑫教授分析了“真實世界證據的應用與決策轉化”，提出從藥品監管、醫保準入和臨床使用者三個角度，真實世界證據應用範圍包括：（1）為新藥註冊上市提供有效性和安全性的證據；（2）為已上市藥物的説明書變更提供證據，包括以下幾種情形，增加或者修改適應症、改變劑量或者給藥方案或者用藥途徑、增加新的適用人群、添加實效比較研究的結果、增加安全性資訊以及説明書的其他修改；（3）為藥物上市後要求或再評價提供證據，如利用真實世界數據對藥物在真實醫療實踐中的效果、安全性、使用情況，以及經濟學效益等方面進行更全面的評估，並不斷根據真實世界證據做出決策調整；（4）名老中醫經驗方、中藥醫療機構製劑的人用經驗總結與臨床研發，在處方固定、生産工藝路線基本成型的基礎上，可嘗試將真實世界研究與隨機臨床試驗相結合，探索臨床研發的新路徑；（5）真實世界證據用於監管決策的其他應用，例如精準定位目標人群等。（6）對於臨床使用者，可以輔助進行個體化治療及精準治療和預防。

張俊華教授主要介紹了“中醫藥真實世界研究的應用場景”，真實世界研究是指針對預設的臨床問題，在真實世界環境下收集真實世界數據或基於這些數據衍生的匯總數據，通過分析，獲得藥物的使用情況及潛在獲益-風險的臨床證據（真實世界證據）的研究過程。所産生的真實世界證據既可用於支援藥物研發與監管決策，也可用於其他科學目的。真實世界研究的類型大致分為非干預性（觀察性）研究和干預性研究。前者包括不施予任何干預措施的回顧性和前瞻性觀察性研究，後者是主動施予某些干預措施，如實用臨床試驗（PCT）等。   

胡思源教授圍繞“人用經驗證據支援兒童中藥新藥註冊及説明書變更”這一主題，指明人用經驗主要來源於真實世界研究，也可來源於既往的RCT或者來源於文獻。人用經驗可以作為探索性證據，支援下一階段探索性研究，或確證性研究的開展。鄭青山教授分享了“基於模型的真實世界數據分析-原理與案例”，真實世界數據滿足適用性的真實世界數據才有可能産生真實世界證據。而真實世界數據的適用性主要通過數據相關性和可靠性進行評估。真實世界數據是否與所關注的臨床問題密切相關，其重要因素主要包括：患者人口學和臨床特徵、臨床結局定義是否準確，是否有足夠的樣本量等。真實世界數據的可靠性主要從數據的完整性、準確性、透明性和品質保證方面進行評價。

黃榕翀教授分享了“心血管病真實世界研究實證”，提出評價真實世界證據應依從兩個主要原則：真實世界證據是否可以支援需要回答的臨床問題；已有的真實世界數據是否可以通過科學的研究設計、嚴謹的組織實施及合理的統計分析得到所需的真實世界證據。尤其是如何從真實世界數據到真實世界證據，應考慮以下幾點：①研究環境和數據採集接近真實世界；②合適的對照；③更全面的效果評價；④有效的偏倚控制，如隨機化的使用，測量和評價方法的統一等；⑤恰當的統計分析，如因果推斷方法的正確使用、合理的缺失數據處理、充分的敏感性分析等；⑥證據的透明度和再現性；⑦合理的結果解釋；⑧各相關方達成共識。

研討會上，各位專家深入分析真實世界研究當前存在的問題，探討真實世界研究重點、難點和突破點。針對可能的突破點，大會專家從真實世界數據分析、真實世界研究方案、真實世界研究的應用場景、真實世界證據的應用轉化以及人用經驗證據，5個角度深入探討真實世界研究。針對可能的落腳點。

另外，中國中醫科學院中醫臨床基礎醫學研究所王連心研究員、王志飛研究員、黎元元研究員通過中成藥的有效性和安全性、HIS數據分析的新方法等方面探討真實世界研究方法的應用，以期構建真實世界研究理念為指導的符合中醫藥特點、彰顯中醫藥優勢的臨床評價體系。

本次大會，青年博士團隊從幾個方面分享了個人對於真實世界研究的思考，包括“真實世界數據適用性評價”“使用隊列和常規收集數據的方法開展隨機對照研究的現狀與思考”、“如何利用真實世界數據評估中成藥獲益-風險”、“母方案設計用於中成藥真實世界療效評價”，“真實世界中成藥藥物經濟學評價的思考和實踐”。

本次會議充分發揮了學術團體在行業中的凝聚及引領作用，發揮專家的群體智慧，貫徹落實《“十四五”中醫藥發展規劃》為優化中藥臨床證據體系，建立中醫藥理論、人用經驗和臨床試驗“三結合”的中藥註冊審評證據體系和探索建立中藥真實世界研究證據體系貢獻良策。同時，引導青年後備人才對學術熱點進行深度思考，深化其對領域問題的認知，逐漸成長為領域的新生力量乃至中堅力量，為行業發展奠定了堅實基礎。

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