國家精準醫學産業創新中心（以下簡稱“中心”）于2022年1月正式獲批組建，由四川大學華西醫院作為牽頭建設單位，按照企業化運作、産業化發展的思路，聯合20余家共建單位建設。目前，中心正在積極推進各項工作並取得了階段性建設成果。
強化頂層設計，廣泛聚集最優創新資源
2019年12月，四川大學華西醫院聯合7家股東單位，注資5億元（已全部實繳到位），成立華西精準醫學産業創新中心有限公司，以企業主體申報籌建國家精準醫學産業創新中心。四川大學華西醫院作為牽頭單位，以“川大-華西精準醫學研究平臺”為攻關主體，優化完善“醫院-公司”協同創新機制，設立“細胞基因治療研究院”“高端診斷設備創新中心”“數字醫學創新轉化中心”等14個專業領域方向的精準創新研發中心。以“華西精準醫學産業創新中心有限公司”作為孵化主體，10家股東單位匯聚精準診斷領域華大基因、邁克生物，精準治療領域上藥集團、中源協和，精準評價領域成都華西海圻，精準服務領域天府健康、高投集團、科服集團、濛江投資集團等單位，覆蓋京津冀、長三角、大灣區、成渝地區雙城經濟圈等核心地區精準醫學領域上下游産業鏈龍頭企業，形成合力共建、整體聯動的良好局面。聯合全國20多家共建單位作為合作主體，共同承擔關鍵核心技術攻關任務，為攻關項目開展共同提供必要條件，共用智慧財産權及成果轉化收益。
多元産業佈局，構建“醫政産學研資用”協同創新生態
一是建公司。根據中心規劃，主要通過聯合行業龍頭企業組建細分領域二級公司推動相關項目落地和産業發展。截至2023年5月，已累計完成對外投資5150萬元，成立3家二級公司，分別從事臨床研究、細胞治療和數字醫療領域創新研發和項目運營，共吸引外部投資1.085億元，新吸納二級股東單位8家。
二是建基金。中心聯合成都市和高新區兩級國有投資平臺，組建並運營10億元規模的“精準醫學産業創新基金”，目前已完成首期出資3億元，啟動首輪5個項目投資，儲備項目30余個。以基金為切入點，中心作為LP出資1億元，吸引外部投資9億元，按照平均1個項目投資2000萬元計算，可以支援孵化50個優質項目。利用市級配套資金，成立“概念驗證基金”，以“揭榜挂帥”方式整合全國範圍創新資源，聯合攻關關鍵核心技術。
三是建載體。中心載體平臺建設分三期，重點打造“驗證-孵化-小試-中試-熟化-臨床研究-産業化”科技成果轉化全鏈條。今年將完成一期共1.5萬平米“概念驗證中心”建設並試運營；二期1.7萬平米“科技企業孵化器”正在建設當中；三期規劃面積15萬平米的精準醫學産業園正在進行概念規劃論證。同時，正在聯合四川省産業振興基金建立四川省生物醫藥中試研發基地。
四是開展智慧財産權運營。2023年4月，中心聯合7家單位共建四川省首個醫藥健康産業領域智慧財産權運營中心，並在積極申報國家級精準醫學産業智慧財産權運營中心。通過建設專業化規範化運營的智慧財産權運營中心，培養專業化技術轉移經紀人隊伍，強化智慧財産權“全領域、全鏈條、一站式”服務，為打造精準醫學智慧財産權運營生態圈，建立對標國際、符合中國國情的智慧財産權運營“中國模式”
未來3—5年，中心將圍繞“十四五”生物經濟發展規劃和細分領域，進一步發揮國家産業創新中心牽頭作用，大力開展體制機制創新，為建設企業牽頭的創新聯合體、構建以企業為主體的創新體系作出示範；進一步優選合作夥伴，合力打造更多專精特新企業，成立10家以上二級公司，並在全國佈局10家以上分中心；通過産業創新基金、智慧財産權運營中心、産業創新聯合體及載體空間建設，打造開放共用技術平臺，連結全球精準醫學創新網路、匯聚國際國內高端創新人才，打造全國精準醫學創新策源地、醫學創新成果轉化示範高地、精準醫學産業集聚地、全球精準醫學高精尖人才集聚區和國家醫療健康領域戰略核心智庫。
典型案例：小分子靶向藥物研發
2019年4月，四川大學華西醫院科技成果“FLT3、JAKi和VEGF的多點抑製劑”作價投資入股成立了成都賾靈生物醫藥科技有限公司，總部位於四川成都高新區，是一家專門從事創新藥物研究及産業化的生物醫藥科技公司。公司背靠四川大學華西醫院生物治療國家重點實驗室、吸收貴州百靈集團上市公司優質資源、依託一流專家技術團隊。公司構建了完整的新藥研發體系，自主研發能力覆蓋創新藥物的靶點研究與機理驗證、藥物分子設計、臨床前評價、CMC研究、臨床方案設計與執行、新藥註冊等各個環節，打造了具有特色的創新藥物發現平臺。
目前公司已獲得5張臨床試驗批件，其中獲美國FDA臨床試驗批件1張，擁有自主智慧財産權18件，申請發明專利27件，已授權21件，其中中國專利7件，美國、歐洲、日本等國際專利14件。
一、牽頭人情況
陳俐娟教授是華西醫院一級教授、四川大學一級教授，四川大學生物治療國家重點實驗室副主任，國家863重點項目牽頭人，成都賾靈生物醫藥科技有限公司創始人、董事長、首席科學家。
陳俐娟教授具有近20年創新藥物研發的豐富經驗，牽頭“十一五”“十二五”“十三五”國家重大新藥創制專項課題8項，主持和參與研發了10個創新藥物進入臨床。
二、成果介紹
1.治療血液系統淋巴瘤化藥Ⅰ類新藥注射用甲磺酸普依司他（PM）
淋巴瘤是起源於淋巴造血系統的惡性腫瘤，年死亡人數超過20萬，也是常見的十大惡性腫瘤之一。以雙重打擊淋巴瘤、雙表達淋巴瘤、伯基特淋巴瘤為代表的高度侵襲性B細胞淋巴瘤缺乏良好治療手段，急需尋求新型治療方式以及針對性創新藥物上市。
注射用甲磺酸普依司他是以組蛋白去乙酰化酶為靶標，通過選擇性抑制HDACⅠ和Ⅱb亞類而發揮治療B細胞淋巴瘤的新一代高效高選擇性HDAC抑製劑。前期藥效學和安全性評價已證實，在以復發難治性雙重打擊淋巴瘤、雙表達淋巴瘤、伯基特淋巴瘤、多發性骨髓瘤、費城染色體陽性B細胞急性淋巴細胞白血病等血液系統腫瘤荷瘤小鼠模型中，注射用甲磺酸普依司他均顯示遠優於目前上市藥物的活性，能克服多種靶向藥物耐藥性，且毒副作用更低，有望成為治療復發難治B細胞血液腫瘤的新一代創新藥物，屬於同類最優品種。
2.治療骨髓纖維化Ⅰ類新藥馬來酸氟諾替尼（FM）
骨髓纖維化（MF）是一種由於骨髓造血組織中膠原增生，其纖維組織嚴重地影響造血功能所引起的一種骨髓增生性腫瘤。對中高危骨髓纖維化病人，惡性程度高，中位生存期為5-7年，高危患者僅為2-3年。
馬來酸氟諾替尼是以JAK2/FLT3/CDK6為靶標的選擇性抑製劑，屬於境內外均未上市的創新藥，具有獨立自主的智慧財産權。前期藥效學和安全性評價已證實，馬來酸氟諾替尼在JAK2突變基因驅動惡性腫瘤小鼠模型中顯著抑制模型小鼠脾臟腫大和骨髓纖維化，同等劑量下療效遠優於上市藥物蘆可替尼和菲卓替尼，且起效劑量低、毒性較上市藥物小，具有較寬的安全窗口。同時馬來酸氟諾替尼還能夠避免治療過程中嚴重貧血和骨髓抑制，有望成為治療骨髓纖維化的新一代創新藥物。（選送單位：國家精準醫學産業創新中心）
